15.1: Co to jest inżynieria genetyczna?

What is Genetic Engineering?
JoVE Core
Biology
A subscription to JoVE is required to view this content.  Sign in or start your free trial.
JoVE Core Biology
What is Genetic Engineering?
Please note that all translations are automatically generated. Click here for the English version.

72,827 Views

00:49 min
March 11, 2019

Przegląd

Inżynieria genetyczna to proces modyfikowania DNA organizmu w celu wprowadzenia nowych, pożądanych cech. Wiele organizmów, od bakterii po rośliny i zwierzęta, zostało genetycznie zmodyfikowanych do celów akademickich, medycznych, rolniczych i przemysłowych. Podczas gdy inżynieria genetyczna przynosi niewątpliwe korzyści, modyfikowanie ludzi i naszego zaopatrzenia w żywność wiąże się z problemami etycznymi.

Naukowcy mogą celowo modyfikować genom organizmu

Inżynieria genetyczna jest możliwa, ponieważ kod genetyczny – sposób, w jaki informacja jest kodowana przez DNA – i struktura DNA są uniwersalne dla wszystkich form życia. W rezultacie kod genetyczny organizmu może być modyfikowany na kilka sposobów.

Sekwencja nukleotydowa może być selektywnie edytowana przy użyciu technik takich jak system CRISPR/Cas9. System CRISPR/Cas9, znany jako “nożyczki molekularne”, jest wrodzoną, prokariotyczną odpowiedzią immunologiczną, która została dokooptowana do edycji informacji genetycznej.

Gen może być również usunięty z organizmu w celu stworzenia “knockoutu” lub wprowadzony w celu stworzenia “knockin” w procesie zwanym celowaniem genowym. Metoda ta opiera się na rekombinacji homologicznej – wymianie genetycznej między cząsteczkami DNA, które dzielą rozszerzony region z podobnymi sekwencjami – w celu modyfikacji endogennego genu.

Naukowcy mogą również wprowadzić gen z jednego organizmu do genomu innego, w wyniku czego powstaje organizm transgeniczny. Ogólnie rzecz biorąc, DNA połączone z różnych źródeł nazywa się rekombinowanym DNA. Organizm, który otrzymuje to DNA, jest uważany za organizm zmodyfikowany genetycznie lub GMO.

Inżynieria genetyczna wpływa na zdrowie i samopoczucie człowieka

Edycja genomu znacząco wpłynęła na badania naukowe, rolnictwo, przemysł i medycynę. Badania z zakresu biologii molekularnej często wprowadzają transgeny – obce geny – do bakterii i wirusów w celu zbadania funkcji i ekspresji genów. Bakterie były pierwszymi organizmami, które zostały genetycznie zmodyfikowane. Naukowcy wprowadzili gen ludzkiej insuliny do produkcji syntetycznej insuliny, która jest używana przez osoby z cukrzycą.

Technika zwana terapią genową pozwala na wprowadzenie nowego genu do organizmu osoby, tak aby kodowane przez niego białko mogło ulec ekspresji w jej komórkach. Terapia genowa zapewnia lekarstwo lub leczenie niektórych poważnych i nieuleczalnych chorób genetycznych. Naukowcy zmodyfikowali wirusy w taki sposób, aby dostarczały nowe geny do komórek gospodarza. Te spersonalizowane wirusy mogą infekować chore komórki i wstawiać prawidłową kopię wadliwego genu, lecząc ludzkie zaburzenia, takie jak ciężki złożony niedobór odporności (SCID).

Chociaż wiele terapii genowych wykorzystuje zmodyfikowane wirusy, system CRISPR/Cas9 staje się coraz bardziej popularną techniką. System CRISPR/Cas9 tnie DNA za pomocą przewodnika – sekwencji RNA znanych jako CRISPR – aby skierować “molekularne nożyczki” – enzym zwany Cas9 – do określonych miejsc w genomie. Naukowcy używają tego molekularnego narzędzia do dodawania, usuwania lub zmieniania materiału genetycznego. CRISPR/Cas9 został wykorzystany w modelach mysich do korygowania błędów w genach odpowiedzialnych za dystrofię mięśniową Duchenne’a, wirusowe zapalenie wątroby typu B, zaćmę i choroby sercowo-naczyniowe.

Chociaż inżynieria genetyczna może przynieść nowe metody leczenia chorób, może być również wykorzystywana do innych celów praktycznych. Opracowano transgeniczne kozy, które wytwarzają pajęczą nić w swoim mleku do użytku przemysłowego. W rolnictwie niektóre rośliny zostały zmodyfikowane genetycznie w celu poprawy cech, takich jak zawartość składników odżywczych i odporność na szkodniki. Najnowsze i przyszłe postępy w inżynierii genetycznej będą prawdopodobnie nadal wpływać zarówno na zdrowie, jak i samopoczucie ludzi.

Obawy etyczne dotyczące inżynierii genetycznej

Inżynieria genetyczna ma ogromny potencjał, ale gdzie przebiega granica? Na to pytanie muszą odpowiedzieć naukowcy i społeczeństwo. Edycja ludzkiego genomu, zwłaszcza w komórkach linii rozrodczej, jest poważnym problemem etycznym. Większość terapii genowych modyfikuje komórki somatyczne, więc zmiany genetyczne wpływają tylko na jednostkę. Zmiany w linii zarodkowej człowieka są jednak również dziedziczone przez jego potomstwo.

W 2018 roku naukowiec zaszokował świat, gdy rzekomo stworzył pierwsze dzieci genetycznie zmodyfikowane za pomocą CRISPR. Próbował uczynić bliźniaczki odpornymi na HIV poprzez wprowadzenie niezbadanej mutacji linii zarodkowej. Jego działania wywołały oburzenie i zaniepokojenie, ponieważ naukowcy i opinia publiczna zmagali się z tym, co to oznacza dla ludzkości. Nie jest jasne, jak wpłynie to na zdrowie dziewczynek, ich przyszłe potomstwo lub populację.

Kolejnym problemem jest wykorzystanie obcego materiału genetycznego w celu poprawy zaopatrzenia w żywność. Rośliny są najpowszechniejszym genetycznie modyfikowanym źródłem żywności, a w 28 krajach uprawia się prawie 450 milionów akrów upraw GMO na całym świecie. Chociaż istnieje ogromny potencjał w zakresie zabezpieczenia dostaw żywności dla rosnącej populacji świata, potrzebne są naukowo uzasadnione, długoterminowe badania, aby odpowiedzieć na obawy krytyków GMO.

Transcript

Inżynieria genetyczna to modyfikacja kodu genetycznego, DNA organizmu.

Sekwencja nukleotydowa genu może zostać zmieniona przy użyciu technik edycji genomu, takich jak CRISPR/Cas9. Gen może zostać usunięty lub całkowicie wyeliminowany, lub może zostać wstawiony nowy.

Na przykład dodanie genu z innego gatunku w celu stworzenia organizmu transgenicznego.

W rezultacie, naukowcy i klinicyści mogą zmieniać białka wytwarzane przez organizm. Na przykład w terapii genowej gen może zostać wprowadzony do pacjenta w celu wytworzenia białka, którego mu brakuje, potencjalnie lecząc chorobę.