Terapia genowa
Terapia genowa to leczenie, które działa poprzez dodawanie, usuwanie lub modyfikowanie genów w komórkach człowieka w celu leczenia lub zapobiegania chorobom.
Istnieją dwa główne rodzaje terapii genowej.
Zabiegi in vivo wykonuje się wewnątrz ciała, natomiast zabiegi ex vivo przeprowadza się na zewnątrz ciała.
Terapia in vivo dostarcza skorygowane geny do organizmu pacjenta za pomocą wektorów – nośników, które dostarczają geny do określonego celu.
Na przykład w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, roztwór zawierający wektor ze zdrową kopią genu można rozpylić do nosa pacjenta.
Pomaga to płucom wytwarzać rzadszy śluz, poprawiając oddychanie i zmniejszając infekcje.
W terapii ex vivo lekarze usuwają komórki od pacjenta, naprawiają wadliwy gen i zwracają zdrowe komórki do organizmu.
Ta metoda leczy choroby, takie jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, w której komórki szpiku kostnego są pobierane od pacjenta, wadliwe geny są korygowane, a komórki są umieszczane z powrotem w organizmie pacjenta.
Terapia genowa to leczenie, które działa poprzez dodawanie, usuwanie lub modyfikowanie genów w komórkach człowieka w celu leczenia lub zapobiegania chorobom.
Istnieją dwa główne rodzaje terapii genowej.
Zabiegi in vivo wykonuje się wewnątrz ciała, natomiast zabiegi ex vivo przeprowadza się na zewnątrz ciała.
Terapia in vivo dostarcza skorygowane geny do organizmu pacjenta za pomocą wektorów – nośników, które dostarczają geny do określonego celu.
Na przykład w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, roztwór zawierający wektor ze zdrową kopią genu można rozpylić do nosa pacjenta.
Pomaga to płucom wytwarzać rzadszy śluz, poprawiając oddychanie i zmniejszając infekcje.
W terapii ex vivo lekarze usuwają komórki od pacjenta, naprawiają wadliwy gen i zwracają zdrowe komórki do organizmu.
Ta metoda leczy choroby, takie jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, w której komórki szpiku kostnego są pobierane od pacjenta, wadliwe geny są korygowane, a komórki są umieszczane z powrotem w organizmie pacjenta.
Zaloguj się lub , aby uzyskać dostęp do pełnej treści. Dowiedz się więcej o dostępie Twojej instytucji do treści JoVE tutaj
Terapia genowa to leczenie, które działa poprzez dodawanie, usuwanie lub modyfikowanie genów w komórkach człowieka w celu leczenia lub zapobiegania chorobom.
Istnieją dwa główne rodzaje terapii genowej.
Zabiegi in vivo wykonuje się wewnątrz ciała, natomiast zabiegi ex vivo przeprowadza się na zewnątrz ciała.
Terapia in vivo dostarcza skorygowane geny do organizmu pacjenta za pomocą wektorów – nośników, które dostarczają geny do określonego celu.
Na przykład w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, roztwór zawierający wektor ze zdrową kopią genu można rozpylić do nosa pacjenta.
Pomaga to płucom wytwarzać rzadszy śluz, poprawiając oddychanie i zmniejszając infekcje.
W terapii ex vivo lekarze usuwają komórki od pacjenta, naprawiają wadliwy gen i zwracają zdrowe komórki do organizmu.
Ta metoda leczy choroby, takie jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, w której komórki szpiku kostnego są pobierane od pacjenta, wadliwe geny są korygowane, a komórki są umieszczane z powrotem w organizmie pacjenta.
View the full transcript and gain access to JoVE Core videos