CRISPR/Cas9-mediated Targeted Integration <em>In Vivo</em> Using a Homology-mediated End Joining-based Strategy

Xuan Yao; Xing Wang; Junlai Liu; Linyu Shi; Pengyu Huang; Hui Yang

doi:10.3791/56844

Ukierunkowana integracja in vivo za pośrednictwem CRISPR/Cas9 przy użyciu strategii opar...

JoVE Journal
Genetics

A subscription to JoVE is required to view this content. Sign in or start your free trial.

JoVE Journal Genetics

CRISPR/Cas9-mediated Targeted Integration In Vivo Using a Homology-mediated End Joining-based Strategy

Ukierunkowana integracja in vivo za pośrednictwem CRISPR/Cas9 przy użyciu strategii opartej na łączeniu końcowym za pośrednictwem homologii

Full Text

15,594 Views

08:22 min

March 12, 2018

DOI: 10.3791/56844-v

Xuan Yao^1,2, Xing Wang^1,2, Junlai Liu^2,3,4, Linyu Shi¹, Pengyu Huang³, Hui Yang¹

¹Institute of Neuroscience, State Key Laboratory of Neuroscience, Key Laboratory of Primate Neurobiology, CAS Center for Excellence in Brain Science and Intelligence Technology, Shanghai Institutes for Biological Sciences,Chinese Academy of Sciences, ²College of Life Sciences,University of Chinese Academy of Sciences, ³School of Life Science and Technology,Shanghai Tech University, ⁴Institute of Biochemistry and Cell Biology, Shanghai Institutes for Biological Sciences,Chinese Academy of Sciences

Please note that some of the translations on this page are AI generated. Click here for the English version.

Zgrupowany, regularnie rozmieszczony, krótki powtórzeń palindromicznych/system białka związanego z CRISPR 9 (CRISPR/Cas9) stanowi obiecujące narzędzie dla inżynierii genetycznej i otwiera możliwość celowej integracji transgenów. Opisujemy strategię opartą na łączeniu końców za pośrednictwem homologii (HMEJ) dla efektywnej ukierunkowanej integracji DNA in vivo i celowanych terapii genowych przy użyciu CRISPR/Cas9.

Ogólnym celem tej strategii HMEJ jest dostarczenie obiecującego narzędzia genetycznego do różnych zastosowań, w tym do generowania genetycznie modyfikowanych modeli zwierzęcych i celowanych terapii genowych. Ten HMEJ przeszedł środek. Może mieć również kluczowe pytania w dziedzinie genetycznej i neurologicznej.

Na przykład, jak poprawić skuteczność precyzyjnej ukierunkowanej integracji transgenów in vivo. Główną zaletą tej strategii opartej na HMEJ jest możliwość korygowania mutacji genów z wysoką skutecznością in vivo. Który wynika z tego, ma potencjał terapeutyczny.

View the full transcript and gain access to thousands of scientific videos