Terapia Gênica

A terapia génica é a inserção de um gene em células individuais para prevenir ou tratar doenças graves. O gene inserido pode ser uma cópia saudável de um gene mutado ou pode ser um gene diferente que neutraliza os efeitos de um gene defeituoso. Os genes podem ser entregues in vivo, diretamente em uma pessoa, ou ex vivo, em células removidas do corpo, que são então transplantados de volta.

O novo gene é inserido usando um vetor, normalmente um vírus modificado que pode entrar em uma célula e entregar o DNA ao núcleo. Alguns vetores integram o DNA no genoma enquanto outros permanecem fora do cromossomo. Os vetores contêm uma região promotora, para que o gene possa ser transcrito.

O gene introduzido é então traduzido em proteína, fornecendo um tratamento para a doença.