Entrega de mediada por vírus adeno-associado de CRISPR para Gene cardíaco em ratos de edição

O objetivo geral deste protocolo de edição de genes cardíacos in vivo é restaurar a expressão de distrofina no coração de camundongos distróficos usando vírus adeno-associado recombinante rh. 74 com CRISPR SaCas9 e vetores de RNA guia. Este método pode ajudar a responder a questões-chave no campo da distrofia muscular, como se a edição de genes é uma estratégia terapêutica confiável para tratar a causa raiz da cardiomiopatia associada à distrofia muscular de Duchenne.

A principal vantagem dessas técnicas é que a expressão do gene da distrofina corrigida está sob seu controle regulatório endógeno, e esse efeito de resgate é permanente. A implicação dessa técnica se estende ao tratamento de outras doenças genéticas, onde a correção do gene mutante pode ser alcançada pela tecnologia de edição de genes CRISPR Cas9. Este método não apenas fornece informações sobre a restauração da distrofina no coração distrófico, mas também pode ser usado para eliminar o gene de interesse para estudos genéticos reversos.