Systemic Delivery of MicroRNA Using Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 to Treat Neuromuscular Diseases in Rodents

Naemeh Pourshafie; Philip R. Lee; Ke-lian Chen; George G. Harmison; Laura C. Bott; Kenneth H. Fischbeck; Carlo Rinaldi

doi:10.3791/55724

/

Системные поставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 для лечения нервно-мышечных заболеваний у грызунов

Systemic Delivery of MicroRNA Using Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 to Treat Neuromuscular Diseases in Rodents

JoVE Journal
Генетика

This content is Free Access.

JoVE Journal Генетика

Systemic Delivery of MicroRNA Using Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 to Treat Neuromuscular Diseases in Rodents

Системные поставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 для лечения нервно-мышечных заболеваний у грызунов

Please note that all translations are automatically generated. Click here for the English version.

7,560 Views

•

06:51 min

•

August 10, 2018

DOI:

10.3791/55724-v

DOI:

10.3791/55724-v

•

06:51 min

August 10, 2018

•

2 Views

Naemeh Pourshafie¹, Philip R. Lee², Ke-lian Chen¹, George G. Harmison¹, Laura C. Bott^1,3, Kenneth H. Fischbeck¹, Carlo Rinaldi^1,4

¹Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,Национальные институты здравоохранения, ²Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development,Национальные институты здравоохранения, ³Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research,Northwestern University, ⁴Department of Physiology, Anatomy and Genetics,University of Oxford

ТРАНСКРИПТ

Резюме

Здесь мы описываем доставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 в мышиной модели нервно-мышечных заболеваний. Один периферийных администрации в мышах привели к устойчивой Мирна гиперэкспрессия в мышцы и двигательных нейронов, обеспечивая возможность для изучения Мирна функции и терапевтический потенциал в vivo.