Системные поставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 для лечения нервно-мышечных заболеваний у грызунов

9.5K просмотров

Цитируется: 9

06:51 мин.

10 августа 2018 г.

10.3791/55724-v

10 августа 2018 г.

9.5K просмотров

Naemeh Pourshafie¹ , Philip R. Lee² , Ke-lian Chen¹ , George G. Harmison¹ , Laura C. Bott¹^,³ , Kenneth H. Fischbeck¹ , Carlo Rinaldi¹^,⁴

¹Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke, National Institutes of Health, ²Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development, National Institutes of Health, ³Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research, Northwestern University, ⁴Department of Physiology, Anatomy and Genetics, University of Oxford

Здесь мы описываем доставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 в мышиной модели нервно-мышечных заболеваний. Один периферийных администрации в мышах привели к устойчивой Мирна гиперэкспрессия в мышцы и двигательных нейронов, обеспечивая возможность для изучения Мирна функции и терапевтический потенциал в vivo.