Оценка экзона включение индуцированных сращивания переключения антисмысловых олигонуклеотидов в фибробластов SMA пациента

14K просмотров

Цитируется: 7

07:02 мин.

11 мая 2018 г.

10.3791/57530-v

11 мая 2018 г.

14K просмотров

Rika Maruyama¹ , Aleksander Touznik¹ , Toshifumi Yokota¹^,²

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Различные антисмысловых олигонуклеотидов (AONs) было показано, чтобы побудить экзона включение (соединитель модуляции) и спасти SMN выражение для спинальной мышечной атрофии (SMA). Здесь мы описываем протокол для AON lipotransfection побудить включение экзона гена SMN2 и методы оценки для определения эффективности в пациента фибробластов SMA.