Аденоассоциированный вирус опосредованной доставку ТРИФОСФАТЫ сердечной гена, редактирования в мышей

Общей целью этого протокола редактирования сердечных генов in vivo является восстановление экспрессии дистрофина в сердце дистрофических мышей с использованием рекомбинантного аденоассоциированного вируса rh. 74 с CRISPR SaCas9 и векторами направляющей РНК. Этот метод может помочь ответить на ключевые вопросы в области мышечной дистрофии, например, является ли редактирование генов надежной терапевтической стратегией для лечения основной причины кардиомиопатии, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна.

Основным преимуществом этих методик является то, что экспрессия скорректированного гена дистрофина находится под его эндогенным регуляторным контролем, и этот эффект спасения является постоянным. Применение этого метода распространяется на лечение других генетических заболеваний, где коррекция мутантного гена может быть достигнута с помощью технологии редактирования генов CRISPR Cas9. Этот метод не только дает представление о восстановлении дистрофина в дистрофическом сердце, но также может быть использован для нокаутирования гена, представляющего интерес для обратных генетических исследований.