Поясничная интратекальная инъекция SOD1-ASO для точного нацеливания на ЦНС и предиктивной эффективности у мышей ALS человека с SOD1-G93A

В этой статье подробно описаны методы интратекальной доставки терапии, направленных на ЦНС, у взрослых мышей, с акцентом на точность протокола и возможность повторных инъекций. В нем представлены результаты валидационного исследования, в котором антисенсовые олигонуклеотиды снижали экспрессию мутантного SOD1 у мышей модели SOD1-ALS, что подтверждает полезность подхода в доклинических исследованиях нейродегенеративных заболеваний.