Adeno-assoziierten Virus-vermittelte Lieferung von CRISPR für kardiale gen Bearbeitung bei Mäusen

Das übergeordnete Ziel dieses in vivo kardialen Gen-Editing-Protokolls ist es, die Dystrophin-Expression im Herzen von dystrophischen Mäusen unter Verwendung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus rh. 74 mit CRISPR SaCas9 und Guide-RNA-Vektoren wiederherzustellen. Diese Methode kann dazu beitragen, wichtige Fragen auf dem Gebiet der Muskeldystrophie zu beantworten, z. B. ob die Geneditierung eine zuverlässige therapeutische Strategie ist, um die Ursache der Kardiomyopathie im Zusammenhang mit der Duchenne-Muskeldystrophie zu behandeln.

Der Hauptvorteil dieser Techniken besteht darin, dass die Expression des korrigierten Dystrophin-Gens unter seiner endogenen regulatorischen Kontrolle steht und dieser Rettungseffekt dauerhaft ist. Die Implikation dieser Technik erstreckt sich auch auf die Behandlung anderer genetischer Krankheiten, bei denen die Korrektur des mutierten Gens durch die CRISPR-Cas9-Gen-Editing-Technologie erreicht werden kann. Diese Methode bietet nicht nur Einblicke in die Dystrophin-Wiederherstellung im dystrophischen Herzen, sondern kann auch verwendet werden, um das Gen von Interesse für reverse genetische Studien auszuschalten.