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Integración de genes dirigidos mediada por TALEN: uso de nucleasas específicas de secuencia modificadas para la inserción precisa de genes de proteínas fluorescentes en hiPSC

July 8th, 2025

In This Article

Abstract

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Fuente: Cerbini, T. et al. Transfección, selección y selección de colonias de células madre pluripotentes inducidas humanas dirigidas a TALEN con un gen GFP en el puerto seguro AAVS1. J. Vis. Exp. (2015)

Este video describe una técnica precisa de edición del genoma en células madre pluripotentes inducidas humanas, o hiPSCs, que utilizan TALEN para crear roturas de doble cadena en un locus específico, induciendo la reparación dirigida por homología para la integración de genes de proteínas de fluorescencia.

Protocol

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>1. Preparación de la matriz de la membrana basal y recubrimiento de los objetos de plástico

  1. Coloque el stock de matriz de membrana basal congelado a -20 °C sobre hielo y descongele durante la noche a 4 °C.
  2. Después de la descongelación, pipetear 2 mg de alícuotas de la matriz de la membrana basal en tubos Eppendorf preenfriados. Guárdelos a -20 °C hasta que los necesite.
  3. Para preparar placas recubiertas de matriz de membrana basal, descongele una alícuota en hielo hasta que desaparezca el último trozo de hielo en el tubo de Eppendorf (generalmente dentro de ~ 2 horas).
  4. Después de la descongelación, agregue la matriz de la membrana basal a 12 ml de DMEM/F12 frío (4 °C) para hacer la solución de recubrimiento de la matriz de la membrana basal.
  5. Agregue la solución de matriz de membrana basal al recipiente de cultivo apropiado. Para una placa de 6 pocillos, dispense 1 ml por pocillo. Gire la placa para asegurarse de que la solución de matriz de membrana basal cubra completamente cada pocillo.
  6. Parafilm sella la placa/placa recubierta de matriz de membrana basal e incuba a temperatura ambiente durante 1 hora antes de usar. Alternativamente, almacene las placas/platos recubiertos con matriz de membrana basal a 4 °C y utilícelos dentro de las 2 semanas posteriores al recubrimiento.
    nota: Agregue DMEM/F12 adicional a la placa/plato recubierto de matriz de membrana basal para evitar que se seque. Antes de utilizar la placa/plato con recubrimiento de matriz de membrana basal almacenada a 4 °C, colóquela en una cabina de seguridad biológica y deje que alcance la temperatura ambiente durante al menos 30 minutos.
  7. Aspire la matriz de la membrana basal completamente antes de la adición del medio y las células.

>2. Preparación del medio E8

  1. Prepare el medio de cultivo E8 descongelando el suplemento de E8 durante la noche a 4 °C.
  2. Retire 10 ml de medio basal E8 del caldo de 500 ml y deséchelo.
  3. Pipetear todo el vial de 10 ml de E8 suplemento directamente en 490 ml de medio basal E8. No caliente el medio E8 completo en un baño de agua a 37 °C, ya que las fluctuaciones repetidas de temperatura pueden degradar el bFGF en el medio E8 completo.
  4. Use el medio E8 completo dentro de las 2 semanas posteriores a la adición del suplemento.

>3. Descongelación de iPSCs

  1. Retire un vial de iPSC congeladas de nitrógeno líquido y colóquelo sobre hielo seco.
  2. Descongele rápidamente el vial en un baño de agua a 37 °C; agite el vial en el baño de agua hasta que solo quede un pequeño fragmento de hielo.
  3. Rocíe el vial con etanol al 70% y transfiéralo a una cabina de seguridad biológica.
  4. Añadir 1 ml de medio E8 a temperatura ambiente gota a gota directamente al vial.
  5. Con una pipeta de 2 ml, transfiera la suspensión celular gota a gota a 9 ml de medio E8 en un tubo cónico de 15 ml. Gire el tubo con frecuencia para asegurarse de que las celdas y el medio se mezclen bien rápidamente.
  6. Centrifugar las células a 200 x g durante 5 min.
  7. Aspirar el sobrenadante y resuspender el pellet celular en un volumen adecuado de E8 suplementado con 10 μM de Y-27632.
  8. Agregue las celdas a un número adecuado de pocillos recubiertos de matriz de membrana basal y colóquelos en una incubadora de CO₂ a 37 °C al 5% durante la noche. Se recomienda colocar al menos 0,2 x 10⁶ iPSC por pocillo de una placa de 6 pocillos para permitir una recuperación rápida después de la descongelación.

>4. Mantenimiento y Traspaso Rutinario de iPSCs

  1. Actualice E8 medium todos los días.
  2. Controle la morfología y la confluencia de las células con un microscopio invertido. Las iPSC de alta calidad crecen en colonias planas con bordes distintos; Las colonias individuales poseen una apariencia de "adoquín".
  3. Pase las celdas iPSCs cuando alcancen ~70% de confluencia.
  4. Prepare una solución de paso de EDTA añadiendo 0,9 g de NaCl y 500 μl de EDTA 0,5 M a 500 ml de DPBS. Mezcle bien para disolver el NaCl y filtre al vacío para esterilizar. Calentar una alícuota de la solución de paso en un baño de agua a 37 °C antes del paso.
  5. Para pasar, aspire el medio de cultivo gastado y lave las celdas una vez con un volumen igual de solución de paso tibia. Aspire y pipetee suficiente solución de paso de EDTA para recubrir las células (1 ml por pocillo de una placa de 6 pocillos).
  6. Coloque las células bajo un microscopio invertido y observe las colonias de iPSC. La aparición de agujeros dentro de las colonias y bordes elevados debería hacerse evidente dentro de los 2 a 5 minutos.
  7. Aspire con cuidado la solución de paso EDTA.
  8. Con una pipeta de 10 ml, dispense 4 ml de medio E8 (si se utiliza una placa de 6 pocillos) a alta presión directamente en cada pocillo que se vaya a pasar.
  9. Recoja los grupos de iPSC y divídalos en un número adecuado de pocillos en función de la relación de división de 1:8 a 1:12. No pipetee en exceso, ya que la disgregación de los grupos de células dará lugar a una mala viabilidad.
  10. Coloque la placa en una incubadora y mueva la placa de un lado a otro y de lado a lado varias veces para dispersar las células.

>5. Preparación de MEFs e iPSCs para la transfección

  1. 48 horas antes de la transfección, el paso de las iPSC a ~1:6 a cuatro o más pocillos de una placa de 6 pocillos recubierta de matriz de membrana basal, de modo que tengan una confluencia del 70% dentro de dos días.
  2. Al día siguiente, descongele los MEF DR4 en un medio MEF que consta de DMEM (glucosa alta) suplementado con 10% de FBS y 1x MEM-NEAA.
  3. Coloque los MEF DR4 en dos placas de 10 cm a ~ 2 x 10⁴ células/cm² e incube durante la noche a 37 °C.
  4. El día de la transfección, cambie el medio MEF a E8 suplementado con 10 μM Y-27632 30 min antes de realizar la transfección en iPSCs.
  5. Opcional: 4 horas antes de la transfección, complementar el cultivo de iPSC previo a la transfección con Y-27632 a la concentración final de 10 μM.

>6. Tratamiento con reactivos de disociación de células suaves y transfección de iPSC mediante un sistema de electroporación

  1. Retire la solución de transfección de células primarias P3 a 4 °C y deje que alcance la temperatura ambiente durante ~30 min. Agregue todo el suplemento de 100 μl a la solución de transfección antes de usar.
  2. Reactivo de disociación de células suaves tibio en un baño de agua a 37 °C.
  3. Obtención de TALENs AAVS1 (pZT-AAVS1-L1 y pZT-AAVS1-R1) y donante de AAVS1-CAG-EGFP a partir de -20 °C.
  4. Retire las iPSC de la incubadora y lávelas una vez con DPBS.
  5. Añadir 1 ml de reactivo de disociación de células suaves por pocillo e incubar las iPSC a 37 °C durante 5 min, o hasta que más del 50% de las células se hayan disociado del recipiente de cultivo.
  6. Pipetear las células hacia arriba y hacia abajo varias veces con una pipeta p1000 para disociar las células restantes del recipiente de cultivo y para romper los grupos de iPSC.
  7. Añada 2 ml de medio E8 a cada pocillo y pipetee hacia arriba y hacia abajo varias veces con una pipeta de 10 ml para desagregar aún más los grupos de células en células individuales.
    nota: La eficiencia de la transfección disminuye significativamente si los grupos de células no están suficientemente disgregados.
  8. Recoja las iPSC en un tubo cónico de 15 ml y centrifugue a 100 x g durante 3 minutos.
  9. Aspire el sobrenadante y resuspenda las células en una cantidad mínima de medio E8.
  10. Cuente las células con un hemocitómetro después de la aplicación de una tinción vital como el azul de tripán al 0,4%. Asegúrese de que las células estén suficientemente disociadas durante el recuento (1-3 células por "grupo").
  11. Dispense 3 pilas de 10⁶ en cada uno de los dos tubos cónicos de 15 ml y vuelva a centrifugar a 100 x g durante 3 min.
    nota: La centrifugación a baja velocidad reduce la tensión de la célula y permite una fácil resuspensión de las iPSC antes de la electroporación.
  12. Ajuste el sistema de electroporación al programa específico del tipo de célula para la línea de células madre embrionarias humanas H9 (Programa CB-150).
  13. Después de la centrifugación, aspire el sobrenadante de los gránulos de la célula. A un pellet, añadir 10 μg del donante HR como muestra de control. Al otro pellet se añaden 10 μg del donante HR, junto con 5 μg de cada TALEN (pZT-AAVS1-L1 y pZT-AAVS1-R1) como muestra experimental.
  14. Vuelva a suspender cada gránulo de célula en 100 μl de solución de transfección de células primarias P3 y transfiéralo a una cubeta.
  15. Realice la transfección y agregue inmediatamente 500 μl de medio E8 a temperatura ambiente a cada cubeta.
  16. Transfiera las iPSC transfectadas gota a gota a una placa de 10 cm que contenga MEF DR4 preparada en el paso 5.4.

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Disclosures

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No se han declarado conflictos de interés.

Materials

List of materials used in this article
NameCompanyCatalog NumberComments
Matrigel Factor de Crecimiento Reducido (GFR) Matriz de Membrana Basal, *Sin LDEV, 10 mlCorning354230Conservar a -20 °C.
DMEM/F-12Tecnologías de la Vida11320-033Conservar a 4 °C.
Costar 6 pocillos transparentes con tratamiento TC placas de pocillos múltiplesCorning3506
Esencial 8 MedioTecnologías de la VidaA1517001Conservar el medio basal a 4 °C. Conservar el suplemento a -20 °C.
Y-27632 diclorhidratoTocrisAño 1254Almacene a temperatura ambiente. Una vez disuelto enH2O, conservar a -20 °C.
cloruro de sodiosigmaS5886-500G
Ultrapuro 0,5 m EDTA, pH 8,0Tecnologías de la Vida15575-020
DPBS, sin calcio, sin magnesioTecnologías de la Vida14190-250
Plato de cultivo tratado con TC de 100 mmCorning430167
DR4 MEF 2M IRR - AcadémicoGlobalStem (en inglés)GSC-6204GAlmacenar en nitrógeno líquido.
DMEM, glucosa alta, piruvatoTecnologías de la Vida11995-040Conservar a 4 °C.
Suero fetal bovino definido, origen en EE. UU.HyCloneSH30070.03Conservar a -20 °C. Descongelar a 4 °C durante la noche y alícuota. Almacene las alícuotas a -20 °C hasta que las necesite.
MEM Solución de Aminoácidos No Esenciales (100X)Tecnologías de la Vida11140-050Conservar a 4 °C.
Unidad central 4D-NucleofectorLonzaAAF-1001BParte del sistema de electroporación.
Unidad 4D-Nucleofector XLonzaAAF-1001XParte del sistema de electroporación.
P3 Célula Primaria 4D-Nucleofector X Kit L (24 RCT)LonzaV4XP-3024A su llegada, retire la solución de células primarias y el suplemento y guárdelo a 4 °C.
Reactivo de disociación celular StemPro AccutaseTecnologías de la VidaA1110501Conservar a -20 °C. Descongelar durante la noche a 4 °C y calentar una alícuota en un baño de agua a 37 °C antes de usar.
Medio de cultivo NutriStem XF/FFDerivante01-2005Conservar a -20 °C. Descongelar durante la noche a 4 °C
TALENs AAVS1 (pZT-AAVS1-L1 y pZT-AAVS1-R1)Addgene52637 y 52638
AAVS1-CAG-EGFP Donante de recombinación homólogaAddgene22212
Dihidrocloruro de puromicinaTecnologías de la VidaA11138-03Conservar a -20 °C. Preparar alícuotas de trabajo de 1 mg/ml en ddH2O.
Pipetas desechables Pasteur de vidrio de borosilicatoFisher Científico13-678-20A
Sorvall Legend XTR (refrigerado), 120 V 60 HzTermo Científico75-004-521
TX-750 4 × 750 ml Rotor de cubo oscilanteTermo Científico75003607
Solución de azul de tripano, 0.4%Tecnologías de la Vida15250-061

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TALEN Mediated Gene IntegrationHuman Induced Pluripotent Stem CellsDouble Strand Break CreationHomology Directed RepairFluorescent Protein Gene InsertionAAVS1 Safe Harbor TargetingElectroporation Plasmid DeliveryAntibiotic Resistance SelectionTALEN Plasmid TransfectionDonor Plasmid Homology Arms

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