Aucun remède n’a été découvert pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), la principale cause de perte de vision chez les personnes de plus de 55 ans. La DMLA est une maladie multifactorielle complexe dont l’étiologie est inconnue, bien que l’on pense généralement qu’elle survient en raison de la mort ou d’un dysfonctionnement de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR), une monocouche de cellules qui sous-tend la rétine et fournit un soutien essentiel aux photorécepteurs. Les stratégies de remplacement des cellules EPR peuvent être très prometteuses pour apporter un soulagement thérapeutique à un large sous-ensemble de patients atteints de DMLA, et des cellules EPR qui ressemblent fortement aux cellules humaines primaires (hRPE) ont été générées dans plusieurs laboratoires indépendants, y compris le nôtre. De plus, les utilisations de l’iPS-RPE ne se limitent pas aux thérapies cellulaires, mais ont également été utilisées pour modéliser les maladies de l’EPR. Ces types d’études peuvent non seulement élucider les bases moléculaires des maladies, mais aussi servir d’outils inestimables pour le développement et l’essai de nouveaux médicaments. Nous présentons ici un protocole optimisé pour la différenciation dirigée de l’EPR à partir de cellules souches. L’ajout de nicotinamide et d’Activin A ou d’IDE-1, une petite molécule qui imite ses effets, à des moments précis, améliore considérablement le rendement des cellules EPR. En utilisant cette technique, nous pouvons dériver un grand nombre d’EPR à faible passage en aussi peu que trois mois.