La retina sensoriale è organizzata in livelli funzionali di neuroni, glia e cellule endoteliali. I fotorecettori nella parte posteriore della retina sono attivati dalla luce; Attraverso la fototrasduzione convertono i fotoni in segnali elettrici che vengono raffinati dagli interneuroni e trasmessi alla corteccia visiva nel cervello. La fototrasduzione non può avvenire senza gli sforzi coordinati della glia di Mueller e delle cellule dell'epitelio pigmentato retinico (RPE). Gli RPE sono organizzati in un monostrato direttamente dietro i fotorecettori e svolgono molteplici e diverse funzioni integrali alla funzione dei fotorecettori e all'omeostasi. Infatti, l'EPR e i fotorecettori sono così co-dipendenti da essere considerati un'unica unità funzionale. La morte o la disfunzione dell'RPE provoca effetti secondari devastanti sui fotorecettori ed è associata alla degenerazione maculare legata all'età (AMD), la principale causa di cecità negli anziani1,2.
Sebbene non sia stata scoperta alcuna cura per l'AMD, diversi studi clinici hanno dimostrato che la sostituzione delle cellule RPE può essere un'opzione terapeutica promettente3-13. Con l'avvento della tecnologia delle cellule staminali, è ora possibile generare un gran numero di cellule RPE in vitro da cellule staminali embrionali e pluripotenti indotte (hES e hiPS) che assomigliano fortemente alle loro controparti somatiche funzionalmente e anatomicamente14-26. È stato anche dimostrato che gli RPE derivati da cellule staminali funzionano in vivo da più gruppi indipendenti, incluso il nostro, per rallentare significativamente la degenerazione retinica nelle linee di ratto e topo con degenerazione retinica spontanea16,18,21,22,25,28,29. Questa combinazione di prove cliniche e precliniche a supporto è così convincente che sono ora in corso diversi studi clinici per prevenire la degenerazione retinica utilizzando cellule RPE derivate da cellule staminali30,31.
RPE può essere facilmente derivato da hES e/o hiPS e impiantato nello spazio sottoretinico dei roditori utilizzando varie tecniche di derivazione e iniezione32,33. (Vedi Westenskow et al. per un articolo sui metodi in formato multimediale che dimostra il protocollo di differenziazione diretta che impieghiamo)34. Ci sono domande critiche rimanenti riguardanti la sicurezza, la sopravvivenza e la capacità funzionale delle cellule RPE consegnate esogenamente al momento dell'impianto, quindi la capacità di eseguire iniezioni sottoretiniche nei roditori è un'abilità critica16,18,21,29,36,37. La somministrazione di RPE non è banale, e il campo è diviso sulla tecnica di iniezione più efficace. Il protocollo che descriviamo qui è un modo semplice ed efficace per erogare bolo di cellule RPE per via sottoretinica ed è stato utilizzato nel primo studio clinico per il trapianto di RPE derivato da cellule staminali31. (Il lettore può anche fare riferimento a un altro articolo di JoVE di Eberle et al. per una rappresentazione alternativa delle iniezioni sottoretiniche nei roditori. 38)
La tecnica descritta in questo manoscritto non può essere visualizzata e il trauma è inevitabile (come con qualsiasi tecnica di iniezione sottoretinica). Viene eseguita praticando un foro appena sotto i vasi del limbus e inserendo un ago smussato lungo una via transsclerale per iniettare un bolo di cellule sotto la retina diametralmente opposta. La persona che esegue l'iniezione avvertirà resistenza quando l'ago smussato tocca la retina. Tuttavia, le cellule possono essere visualizzate direttamente dopo l'iniezione e il grado del distacco di retina indotto può essere determinato etichettando le cellule RPE con un marcatore fluorescente transitorio e rilevandole con un oftalmoscopio a scansione confocale (cSLO). Un sistema di tomografia a coerenza ottica (OCT) può essere utilizzato anche per monitorare il trauma e identificare facilmente il sito di iniezione.