5.9
CRISPR-Cas9システムはDNA編集ツールで 等間隔にスペーサーが入った 短い回文型のリピート配列および CRISPR関連タンパク質9を表わします 最初に細菌で観察されたCRISPR-Cas9は ウイルスに対する防御の手段です 外来ウイルスDNAが細菌に侵入すると より小さな断片に処理され CRISPR遺伝子座と呼ばれる 細菌ゲノムの領域に挿入されます この領域が転写されると 生成物はtracrRNAと呼ばれる 小さなRNAと結合し Cas9タンパク質とRNAseの両方を 分子に向けるのに役立ち 後者は転写産物を切断します 最終的に幾つかの複合体となり それぞれ遺伝子座のDNAに由来する Cas9タンパク質(tracrRNA)およびCRISPR-RNAからなっています これらの構造のCRISPR-RNAは Cas9を認識してウイルスDNAに導き ウイルスDNAは次に 切断されて破壊されます 科学者たちは 関心のある遺伝子を標的とする tracrRNAおよびcrRNAを模倣する 個々のRNA分子を合成して CRISPR-Cas9を利用します 例えば そのようなガイドRNA2つが Cas9のある細胞に導入され 両方が同じ遺伝子を標的とする場合 配列が切除されます この標的領域が除去されると 切断端は再結合され 細胞への影響が観察されます このようにCRISPR-Cas9システムは 細菌のメカニズムから改良されて 数々の遺伝子編集技術に使用されます
ゲノム編集技術は、ゲノム上の特定の場所にある遺伝物質を追加、削除、または再配置することで、生物のDNAを修正できる技術です。このような技術は、血友病や鎌状赤血球貧血などの遺伝性疾患の治療に利用できる可能性があります。遺伝性疾患の安全で効果的な治療法につながる可能性のあるDNA編集研究ツールとして、C…
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