Här beskriver vi leveransen av mikroRNA använda en rekombinant adeno-associerade virus serotyp 9 i en musmodell av en neuromuskulär sjukdom. En perifer administrering hos möss medförde varaktiga miRNA överuttryck i muskel och motoriska nervceller, vilket ger en möjlighet till studie miRNA funktion och terapeutiska potential i vivo.