Post-mortem onderzoek naar neurologische ziekten is niet ideaal voor het identificeren van de onderliggende oorzaken van ziekte-initiatie, omdat veel ziekten een lange periode van ziekteprogressie omvatten voorafgaand aan het begin van symptomen. Omdat fibroblasten van patiënten en gezonde controles efficiënt kunnen worden gereprogrammeerd tot humane geïnduceerde pluripotente stamcellen (hiPSC's) en vervolgens kunnen worden gedifferentieerd in neurale stamcellen (NPC's) en neuronen voor de studie van deze ziekten, is het nu mogelijk om de ontwikkelingsgebeurtenissen na te bootsen die zich voorafgingen aan het begin van symptomen bij patiënten. We presenteren een methode waarmee hiPSC's efficiënt kunnen worden gedifferentieerd in NPC's, die niet alleen in staat zijn tot verdere differentiatie in functionele neuronen, maar ook robuust kunnen worden gepasseerd, ingevroren en ontdooid of omgezet om te groeien als neurosferen, waardoor snelle genetische screening mogelijk is om de moleculaire factoren te identificeren die invloed hebben op cellulaire fenotypes, waaronder replicatie, migratie, oxidatieve stress en/of apoptose. Van patiënten afgeleide hiPSC NPC's zijn een unieke platform, ideaal geschikt voor het empirisch testen van de cellulaire of moleculaire gevolgen van het manipuleren van genexpressie.