Siatkówka jest integralną częścią ośrodkowego układu nerwowego (CNS) i ma ograniczoną zdolność do spontanicznej regeneracji po urazowym urazie lub chorobie. Dlatego patologie zwyrodnieniowe powodujące ostateczną utratę komórek siatkówki, takie jak zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD), barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP), jaskra i retinopatia cukrzycowa, zwykle prowadzą do nieodwracalnej ślepoty. Ratowanie zdegenerowanej siatkówki jest dużym wyzwaniem, dla którego terapie oparte na komórkach macierzystych mające na celu zastąpienie uszkodzonych lub utraconych komórek są jednym z najbardziej obiecujących podejść1,2,3. Pluripotencjalne komórki macierzyste, takie jak ludzkie embrionalne komórki macierzyste (ESC) lub ludzkie pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC), mają zdolność do nieograniczonej ekspansji w hodowli i mają potencjał do wytwarzania dowolnych typów komórek. Postęp w naszej wiedzy na temat rozwoju siatkówki i ulepszenie protokołów in vitro do różnicowania iPSC u ludzi zaowocowały wygenerowaniem organoidów siatkówki7,8,9,10,11,12. Wszystkie główne komórki siatkówki, w tym komórki zwojowe siatkówki (RGC), fotoreceptory i komórki barwnikowego nabłonka siatkówki (RPE), zostały pomyślnie odróżnione od ludzkich ESC i iPSC4,5,6. Na podstawie metody SFEB (surowica bezsurowicowa zarodkowych agregatów przypominających ciało) opracowanej przez Eiraku i wsp.13, samotworzenie organoidów siatkówki można uzyskać z embrionalnych agregatów przypominających ciało pochodzących z ESC lub iPSC w zdefiniowanych komponentach macierzy zewnątrzkomórkowej7,10,14. Protokoły te są jednak skomplikowane i wymagają dużej liczby kroków, które nie zawsze są zgodne z dużą produkcją komórek do podejść terapeutycznych lub badań przesiewowych leków. Dlatego wybór metody produkcji ludzkich komórek siatkówki ma kluczowe znaczenie, a metoda musi być solidna, skalowalna i wydajna.
Tutaj, na podstawie naszej poprzedniej publikacji15, opisujemy każdy krok do prostego i efektywnego generowania komórek siatkówki poprzez samotworzenie organoidów siatkówki z przylegających ludzkich iPSC hodowanych w warunkach wolnych od karmów i kseno. Począwszy od rutynowych hodowli przylegających ludzkich iPSC, protokół ten wymaga jedynie prostej, sukcesywnej zmiany pożywki, aby umożliwić wytworzenie zarówno komórek RPE pochodzących z iPS (hiRPE), jak i struktur neurosiatkówkowych w ciągu 4 tygodni. Po ręcznej izolacji, hiRPE może zostać rozszerzony, a struktury siatkówki mogą być hodowane jako pływające organoidy, w których komórki progenitorowe siatkówki są w stanie różnicować się we wszystkie typy komórek siatkówki w kolejności sekwencyjnej zgodnej z retinogenezą ludzką in vivo. Wreszcie, w celu postępu badań lub przekształcenia klinicznego, opisujemy metodę kriokonserwacji pozwalającą na długotrwałe przechowywanie całych organoidów siatkówki i komórek hiRPE bez wpływu na ich cechy fenotypowe i funkcjonalność.