Subskrypcja JoVE jest wymagana do oglądania tego materiału. Zaloguj się lub rozpocznij bezpłatny okres próbny.
Artykuł badawczy
To retrospektywne badanie dotyczące dokładności diagnostycznej oceniło USG narządów ruchu w porównaniu z MRI w artropatii hemofilowej u 150 pacjentów, przy czym jeden reprezentatywny staw był analizowany u każdego pacjenta. USG narządów ruchu wykazało wysoką czułość i najlepsze wyniki w przypadku nieprawidłowości błony maziowej, podczas gdy MRI nadal było lepsze w wykrywaniu uszkodzeń strukturalnych. Wyniki odzwierciedlają klinicznie wybranej grupy z wysoką częstością występowania artropatii.
Artropatia hemofilna jest główną przyczyną niepełnosprawności u pacjentów z hemofilią, wynikającą z nawracających krwotoków do stawów i progresywnych uszkodzeń błony maziowej i chrząstki kostnej. Chociaż rezonans magnetyczny (MRI) jest standardem referencyjnym w ocenie hemofilnych stawów, jego rutynowe stosowanie jest ograniczone przez koszt i dostępność. Ultrasonografia narządów ruchu (USG-NM) stała się praktyczną alternatywą; jednak jego wydajność diagnostyczna względem MRI wymaga dalszej oceny. Celem niniejszego badania jest ocena dokładności diagnostycznej USG-NM w wykrywaniu artropatii hemofilnej przy użyciu MRI jako standardu referencyjnego. To retrospektywne badanie dotyczące dokładności diagnostycznej obejmowało 150 pacjentów z hemofilią, którzy przeszli zarówno USG-NM jak i MRI tego samego stawu w ciągu trzech miesięcy. Pozytywność USG była definiowana jako obecność co najmniej jednej nieprawidłowej cechy (hipertrofia błony maziowej, wysięk w stawie, uszkodzenie chrząstki lub erozja kości). Obliczono czułość, swoistość, dodatnią wartość predykcyjną (PPV), ujemną wartość predykcyjną (NPV), współczynniki prawdopodobieństwa i kappa Cohena. Analizę ROC przeprowadzono przy użyciu wyników HEAD-US. USG-NM wykazało czułość 91,1%, swoistość 78,9%, PPV 92,7%, NPV 75,0% i ogólną dokładność 88,0%. Zgodność z MRI była dobra dla hipertrofii błony maziowej (κ = 0,72) i wysięku w stawie (κ = 0,69) oraz umiarkowana dla uszkodzenia chrząstki (κ = 0,58) i erozji kości (κ = 0,55). Analiza ROC wykazała dobrą ogólną wydajność diagnostyczną (AUC = 0,86; 95% CI, 0,80–0,91). Wydajność diagnostyczna była najwyższa dla nieprawidłowości błony maziowej i niższa dla strukturalnego uszkodzenia stawu. Potwierdzona MRI artropatia była obecna u 74,7% pacjentów, co odzwierciedla wybranej kohorty o wysokiej częstości patologii stawów. W tej wybranej retrospektywnej kohorcie USG-NM wykazało dobrą wydajność diagnostyczną w wykrywaniu artropatii hemofilnej, szczególnie nieprawidłowości błony maziowej. USG-NM może służyć jako uzupełniające narzędzie do oceny klinicznej, tryażu i monitorowania wzdłużnego, podczas gdy MRI pozostaje ważne dla kompleksowej oceny strukturalnego uszkodzenia stawu.
Hemophilia to choroba dziedziczna charakteryzująca się zaburzeniami krzepnięcia krwi spowodowana niedoborem czynnika krzepnięcia VIII lub IX, prowadząca do nawracających epizodów krwawień, najczęściej do stawów. Powtarzające się krwiakami stawowymi inicjują kaskadę zapalenia błony maziowej, przerostu i postępującego niszczenia chrząstki i kości, co ostatecznie prowadzi do hemofilicznej artropatii, będącej główną przyczyną przewlekłego bólu i niepełnosprawności u osób dotkniętych chorobą1,2. Pomimo postępu w terapii profilaktycznej i wprowadzenia nowych terapii niezależnych od czynników, choroba stawów nadal jest powszechna, szczególnie wśród pacjentów z wcześniejszym wystąpieniem krwawień, opóźnionym rozpoczęciem profilaktyki lub ograniczonym dostępem do trwałego leczenia3,4,5. Wczesne wykrycie zajęcia stawów jest zatem kluczowe dla wyznaczenia terminowej interwencji, optymalizacji strategii profilaktycznych i zapobiegania nieodwracalnym uszkodzeniom strukturalnym.
Tomografia rezonansowa magnetyczny (MRI) jest powszechnie uważana za standard referencyjny w ocenie hemofilicznej artropatii ze względu na doskonały kontrast tkanek miękkich i zdolność wykrywania wczesnych zmian patologicznych, w tym proliferacji błony maziowej, osadów hemosyderyny i zmian osteochondralnych6,7. Systemy punktacji oparte na MRI, takie jak skala Międzynarodowej Grupy Badań Profilaktycznych (IPSG), pozwalają na szczegółową ocenę nasilenia choroby. Jednak rutynowe stosowanie MRI w praktyce klinicznej jest ograniczone przez wysoki koszt, ograniczoną dostępność, dłuższy czas badania i potrzebę sedacji u pacjentów pediatrycznych. Ograniczenia te ograniczają jego użycie do częstego monitorowania, które jest często wymagane w długotrwałej opiece nad hemofilią.
Ultrasonografia mięśniowo-szkieletowa (MSK-US) stała się praktyczną alternatywą metody obrazową ze względu na dostępność, opłacalność i zdolność zapewnienia oceny czasu rzeczywistego i dynamicznej oceny stawów. Ultrasonografia jest szczególnie skuteczna w wykrywaniu przerostu błony maziowej i wysięku stawowego i może być wykonywana w miejscu opieki bez narażenia na promieniowanie8,9. Wprowadzenie standaryzowanych podejść, takich jak system punktacji wykrywania wczesnej artropatii hemofilii za pomocą ultrasonografii (HEAD-US), poprawiło powtarzalność i przydatność kliniczną ultrasonografii w tym środowisku10, ułatwiając jej integrację z rutynową pracą kliniczną. Ważne jest, aby odróżnić formalną diagnostyczną USG MSK od ultrasonografii w punkcie opieki (POCUS). Diagnostyczna USG MSK obejmuje kompleksowe nabywanie i interpretację obrazów przy użyciu standaryzowanych protokołów, podczas gdy POCUS jest zwykle wykonywany przez lekarza leczącego w celu odpowiedzi na skupione pytania kliniczne. Obecne badanie oceniało formalne diagnostyczne badania USG MSK przeprowadzone przez doświadczonych radiologów przy użyciu standaryzowanego protokołu obrazowania11.
Jednakże, istnieją ważne ograniczenia. Ultrasonografia jest zależna od operatora i ma ograniczoną zdolność wizualizacji głębokich struktur stawowych i chrząstki śródstawowej, szczególnie w złożonych stawach. Poprzednie badania porównujące ultrasonografię z MRI konsekwentnie wykazywały wysoką wrażliwość na nieprawidłowości błony maziowej, ale niższą dokładność w przypadku uszkodzeń chrząstki i zmian osteochondralnych12,13. Ponadto, wiele istniejących badań jest ograniczone przez stosunkowo małe rozmiary prób, heterogeniczne metodologie, włączenie wielu stawów u jednego pacjenta z potencjalnymi efektami skupienia, lub skupia się na wybranych cechach obrazowania, zamiast dostarczać kompleksowej oceny patologii stawów w różnych stadiach choroby.
Mimo że USG MSK jest coraz częściej włączane do opieki nad hemofilią, istnieją istotne luki dotyczące jego działania w rzeczywistych warunkach klinicznych. W szczególności, niewiele badań łączyło standaryzowane podejście jednego stawu na pacjenta, analizę diagnostyczną na poziomie cech, ocenę zgody i ocenę na podstawie charakterystyki operacyjnej odbiornika (ROC) za pomocą analizy HEAD-US w ramach pojedynczejkohorty. Takie podejście może zapewnić bardziej klinicznie interpretowalną ocenę wydajności diagnostycznej, minimalizując potencjalne zniekształcenia wynikające z wielu powiązanych stawów tego samego pacjenta.
Zamierzona rola kliniczn USG MSK wymaga również dalszego wyjaśnienia. Podczas gdy MRI pozostaje standardem referencyjnym dla kompleksowej oceny strukturalnej, USG MSK jest coraz częściej stosowany do rutynowego monitorowania, obserwacji znanej artropatii i identyfikacji pacjentów, którzy mogą skorzystać z dalszej oceny MRI. Zrozumienie jego wydajności diagnostycznej zarówno w przypadku nieprawidłowości błony maziowej, jak i strukturalnych jest zatem ważne dla zdefiniowania jego roli w współczesnych ścieżkach opieki nad hemofilią.
W tym kontekście, niniejsze badanie ma
Dostęp ograniczony. Zaloguj się lub rozpocznij wersję próbną, aby wyświetlić tę treść.
To badania przeprowadzono zgodnie z zasadami Deklaracji Helsińskiej. Pozwolenie etyczne zostało uzyskane od Komitetu Etycznego Instytucji Szpitala Panzhihua z Zintegrowaną Medycyną Chińską i Zachodnią (Szpital Stowarzyszony Uniwersytetu Panzhihua), Panzhihua, Chiny (Numer pozwolenia 2024ZD-S-4). Ponieważ była to retrospektywna analiza oparta na anonimowych zapisach klinicznych i obrazowych, wymaganie pisemnej zgody pacjenta zostało zwolnione przez komitet etyczny. Wszystkie dane pacjentów były przetwarzane poufnie i anonimowe przed analizą.
Projekt badania i otoczenie
Retrospektywne badanie opisowe dotyczące dokładności diagnostycznej przeprowadzono w tercjaryjnym ośrodku z wyspecjalizowaną jednostką leczenia hemofilii. Badanie przestrzegało standardów raportowania badań dotyczących dokładności diagnostycznej (STARD). Dane uzyskano z rejestrów szpitalnych i bazy danych radiologicznych po wykonaniu zarówno testu indeksowego, USG-MSK, jak i standardu odniesienia (rezonans magnetyczny [MRI]) jako część rutynowej opieki klinicznej w okresie od stycznia 2020 do grudnia 2025 roku.
Głównym punktem końcowym diagnostycznym była dokładność USG-MSK w wykrywaniu artropatii hemofilnej, z wykorzystaniem MRI jako standardu odniesienia. Badania MRI były wykonywane na życzenie lekarzy hematologów lub specjalistów ortopedycznych, gdy było to klinicznie uzasadnione, w tym w przypadku uporczywego bólu stawów, nawracającego krwotoczestwa do stawów, podejrzewanego postępu choroby stawów docelowych, niespójności między stwierdzonymi objawami klinicznymi a poprzednimi wynikami badań obrazowych lub potrzeby szczegółowej oceny strukturalnej przed modyfikacją leczenia. Badania USG-MSK były wykonywane jako część rutynowej oceny i monitorowania stawów w ramach programu opieki nad hemofilią.
Biorąc pod uwagę retrospektywny charakter badania, istniało potencjalne ryzyko wystąpienia błędu selekcji; zminimalizowano to poprzez uwzględnienie kolejnej serii kwalifikujących się pacjentów zidentyfikowanych na podstawie wcześniej określonych kryteriów włączania i wyłączania. Jednakże, ponieważ badanie MRI było wykonywane zgodnie z wskazaniami klinicznymi, a nie jako systematyczne badanie przesiewowe, populacja badawcza mogła mieć wyższą prawdopodobność wystąpienia patologii stawów przed badaniem niż ogólna populacja pacjentów z hemofilią. Ten potencjalny błąd referencyjny został uwzględniony podczas interpretacji wyników dokładności diagnostycznej i jest omówiony w sekcji ograniczeń.
Uczestnicy
Kryteria kwalifikujące i selekcja
Do włączenia do badania kwalifikowały się osoby z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii A lub B, u których wykonano zarówno USG-MSK, jak i MRI tego samego stawu w maksymalnym odstępie trzech miesięcy. Potencjalnie kwalifikowani uczestnicy byli identyfikowani na podstawie elektronicznych zapisów medycznych i bazy danych radiologicznych w centrum badań. Kwalifikowały się zarówno pacjenci pediatryczni, jak i dorośli.
Pacjenci byli wykluczeni, jeśli mieli historię wcześniejszych zabiegów chirurgicznych na stawy, współistniejące choroby zapalne lub zwyrodnieniowe stawów (takie jak reumatoidalne zapalenie stawów lub zaawansowana artroza), lub niekompletne lub niskie jakości badania obrazowe. Pacjenci, którzy przeszli poważne interwencje kliniczne między badaniami USG-MSK a MRI, w tym operacje stawów lub rozpoczęcie nowego leczenia modyfikującego przebieg choroby, byli również wykluczeni, aby zminimalizować potencjalne zniekształcenie wyników wynikające z zmian w stanie stawów w tym okresie.
Do badania włączono kolejną serię kwalifikujących się pacjentów spełniających te kryteria w okresie badania, aby zminimalizować błąd selekcji i poprawić reprezentatywność. Charakterystyka demograficzna i kliniczna pacjentów, w tym wiek, podtyp hemofilii (A lub B), ciężkość choroby, status profilaktyki, status inhibitora i typ badanego stawu, zostały zapisane w celu scharakteryzowania populacji badawczej i oceny jej reprezentatywności.
Jednostka analizy i wybór stawów
Aby uniknąć statystycznej zależności wynikającej z wielu stawów u tej samej osoby, w analizie pierwotnej włączono jeden staw na pacjenta. Reprezentatywny staw był definiowany jako staw, który przeszedł zarówno USG-MSK, jak i MRI w określonym przedziale czasowym i był klinicznie wskazany do badania obrazowego (np. objawowy lub wyznaczony jako staw docelowy, zgodnie z zapisami klinicznymi).
W przypadku, gdy więcej niż jeden staw spełniało te kryteria, staw z najbardziej kompletnym zbiorem danych obrazowych i najwyższym znaczeniem klinicznym był wybierany zgodnie z wcześniej określonymi zasadami. Chociaż to podejście minimalizuje skupianie się na skupieniach i zapobiega przecenianiu wydajności diagnostycznej, może niedoceniać obciążenie wielostawowego zajęcia w hemofilii. Aby rozwiązać tę ograniczność, włączono stawy z różnych miejsc anatomicznych i przeprowadzono analizy podgrupy zgodnie z typem stawu (kolenno-goleniowy, kostno-goleniowy i łokciowy).
Test indeksowy (ultrasonografia tkanki miękkiej)
Badania USG-
Dostęp ograniczony. Zaloguj się lub rozpocznij wersję próbną, aby wyświetlić tę treść.
Uczestnicy
Przepływ uczestników
W okresie badania zidentyfikowano łącznie 182 pacjentów. Z tego 32 pacjentów wykluczono ze względu na niekompletne dane obrazowania (n = 14), przerwę większą niż trzy miesiące między USG MSK a MRI (n = 10) oraz wcześniejszą operację stawu (n = 8). Ostateczna analiza uwzględniała 150 pacjentów, którzy wpłacili po jednym reprezentatywnym stawie, co dało w sumie 150 analizowanych stawów (Rysunek 1). W ostatecznej koho...
Dostęp ograniczony. Zaloguj się lub rozpocznij wersję próbną, aby wyświetlić tę treść.
W tej badani USG OMSK wykazało wysoką czułość (91,1%) i dobrą ogólną wydajność diagnostyczną (AUC = 0,86) w wykrywaniu artropatii hemofilnej, wykorzystując MRI jako standard odniesienia. Analizy na poziomie cech wykazały najwyższą wydajność diagnostyczną dla hipertrofii błony maziowej i wysięku stawowego, podczas gdy czułość, swoistość i zgodność były niższe dla uszkodzeń chrząstki i erozji kości. Te wyniki są zgodne z znanymi mocnymi stronami USG w wykrywaniu nieprawidłowości błony maziowej i jego ograniczonymi możliwoś...
Dostęp ograniczony. Zaloguj się lub rozpocznij wersję próbną, aby wyświetlić tę treść.
Autorzy deklarują, że nie mają żadnych rywalizujących interesów.
| Nazwa | Firma | Numer katalogowy | Komentarze |
|---|---|---|---|
| Electronic Medical Record (EMR) System | Hospital Information System (HIS) | Institutional software platform | Używane do pobierania danych demograficznych, klinicznych i dotyczących leczenia |
| High-frequency Linear Ultrasound Transducer | GE Healthcare (Chicago, IL, USA) | L6–15-D | Główny przetwornik używany w badaniach ultrasonograficznych narządów ruchu |
| Magnetic Resonance Imaging (MRI) Scanner | Siemens Healthineers (Erlangen, Germany) | MAGNETOM Aera, 1.5 T | Zobadaniowa modalność referencyjna do oceny artropatii hemofilnej |
| PACS Image Archive System | GE Healthcare (Chicago, IL, USA) | Centricity PACS | Używane do przechowywania i przeglądania badań ultrasonograficznych i MRI |
| Statistical Analysis Software | IBM Corp. (Armonk, NY, USA) | SPSS Statistics Version 26.0 | Używane do analizy dokładności diagnostycznej, ROC i zgodności |
| Ultrasound Imaging System | GE Healthcare (Chicago, IL, USA) | LOGIQ E9 | Diagnostyczny system ultrasonograficzny narządów ruchu używany do pozyskiwania obrazów |