8 stycznia 2020
Gdy randomizowane badania kontrolowane nie są możliwe, kompleksowe źródło danych o opiece zdrowotnej, takie jak Repozytorium Danych Wojskowego Systemu Opieki Zdrowotnej, stanowi atrakcyjną alternatywę dla analiz retrospektywnych. Uwzględnienie danych dotyczących śmiertelności z krajowego indeksu zgonów i zrównoważenie różnic między grupami za pomocą ważenia skłonności pomaga zmniejszyć błędy systematyczne nieodłącznie związane z projektami retrospektywnymi.
W przeszłości korzystaliśmy z wojskowej bazy danych opieki zdrowotnej, aby pomóc określić, którzy pacjenci najbardziej skorzystaliby z leczenia statynami, aby zmniejszyć ryzyko zawału serca w przyszłości. Nasz protokół stanowi mapę drogową dla każdego dostawcy usług medycznych, który jest zainteresowany wykorzystaniem dużych zbiorów danych do udzielania odpowiedzi na własne pytania kliniczne i może być stosowany do szerokiej i prawie nieograniczonej liczby tematów. Po uzyskaniu zgody instytucjonalnej komisji rewizyjnej wypełnij wniosek o umowę o udostępnieniu danych, zwracając uwagę na określenie żądanych pól danych i plików w arkuszu ekstrakcji DRT MDR.
Określ, czy zespół prosi o analityka danych, dostarczenie danych pierwotnych, czy też zespół będzie miał bezpośredni dostęp do MDR i czy żądanie dotyczy jednorazowego ściągania danych, czy też żądania są wymagane regularnego ściągania codziennie, co miesiąc lub co rok. Aby uzyskać bezpośredni dostęp do MDR, wypełnij wniosek o autoryzację MDR w formularzach MDR-CS-2875. W przypadku bezpośredniego uzyskiwania dostępu do MDR należy postępować zgodnie z instrukcjami dotyczącymi uzyskiwania dostępu do MDR i korzystania z niego, w tym z wymaganiami programowymi i przykładowymi programami SAS, które są dostępne w Podręczniku użytkownika MDR i Podręczniku funkcjonalnym MDR.
Aby uzyskać dodatkowe dane beneficjenta MDR dla swojej kohorty, pobierz pliki VM6 z serwera i scal je z plikiem kohorty. Użyj różnych nazw zmiennych w plikach rysunku danych VM6 i plikach kohortowych dla nazwisk pacjentów i dat urodzenia, aby ułatwić późniejsze sprawdzanie błędów po scaleniu. Ponieważ wpisy w bazie danych nigdy nie są całkowicie wolne od błędów, użyj kodu do wstępnego sprawdzania błędów po każdym głównym kroku, a także do sprawdzania dziennika programu i danych wyjściowych pod kątem potencjalnych problemów.
Podczas porównywania nazw z pliku kohorty z plikiem VM6 dopasuj tylko pierwsze trzy litery, aby zwiększyć wydajność i zmniejszyć liczbę fałszywych błędów, które mogą wystąpić w przypadku różnic w pisowni lub odstępach między plikami. Następnie przejrzyj plik danych o błędach, wykonując w razie potrzeby ręczny przegląd rekordu kondycji, aby sprawdzić, czy nie ma innych błędów, które budzą obawy. Aby uzyskać odpowiednie wyodrębnienie danych, uzyskaj dane dotyczące rasy i płci z plików beneficjentów VM6, połącz tę datę z plikiem kohorty i sprawdź, czy nie ma błędów, jak pokazano powyżej.
Uzyskaj dane o zgonie z głównego pliku zgonu, scal dane z plikiem kohorty i sprawdź, czy nie ma błędów. Następnie uzyskaj dodatkowe pliki danych zgodnie z potrzebami do analizy. W celu scalenia danych i konstrukcji pliku podsumowującego wyodrębnij podstawowe choroby współistniejące za pomocą kodów ICD-9-CM lub ICD-10-CM z okresu przed datą indeksu.
Zadbanie o to, aby pacjenci kwalifikowali się do korzystania z wojskowego systemu opieki zdrowotnej w okresie bazowym, co zostało zweryfikowane w kartotece beneficjenta VM6. Przeszukaj kody diagnozy wyjściowej w dokumentacji ambulatoryjnej i/lub szpitalnej, aby ustalić podstawowe choroby współistniejące w początkowym okresie 12 miesięcy przed datą indeksu. W przypadku stosowania chorób współistniejących Elixhauser należy skorzystać z dostępnego oprogramowania z bazy danych projektu kosztów i wykorzystania opieki zdrowotnej, upewniając się, że w razie potrzeby zmodyfikowałeś nazwy zmiennych diagnostycznych i plików.
Aby ustalić datę zakończenia badania dla wszystkich pacjentów jako granicę dla obserwacji pacjentów, którzy nie wykazali interesującego ich wyniku, przeszukaj plik beneficjenta VM6, aby upewnić się, że kwalifikuje się do opieki zdrowotnej do daty zakończenia badania. Jeśli ważne jest, aby ograniczyć badanie do aktywnych użytkowników systemu opieki zdrowotnej, niezależnie od kwalifikowalności, należy określić ostatni kontakt z opieką zdrowotną w plikach danych i ocenzurować pacjentów w tym dniu. Po uzyskaniu wszystkich niezbędnych informacji wygeneruj losowy identyfikator pacjenta dla każdego pacjenta za pomocą Ranuni.
Aby modelować prawdopodobieństwo leczenia, należy użyć progresji logistycznej w celu obliczenia wag na podstawie przewidywanego prawdopodobieństwa. Następnie ustabilizuj wynik skłonności, dzieląc wynik przez średnią wagę. Aby zweryfikować bilansowanie po zastosowaniu odwrotnego prawdopodobieństwa traktowania, makro różnicowania standardu upraszcza obliczanie standaryzowanych średnich różnic dla kowariancji przed i po ważeniu w SAS.
Aby wygenerować wykres skumulowanej funkcji częstości występowania w PROC PHREG, odwołaj się do pliku współzmiennych w celu określenia wartości współzmiennych, które mają być używane podczas generowania wykresu w składni PROC PHREG, użyj instrukcji wagi, aby określić znormalizowaną zmienną wyniku skłonności i użyj instrukcji bazowej, aby określić wartości współzmiennych linii bazowej w celu wykreślenia skumulowanej funkcji częstości występowania. Następnie określ warstwy, które mają zostać użyte na wykresie za pomocą ROWID. Oto przykład odpowiedniego równoważenia w dużej kohorcie 10000 uczestników przy użyciu bezwzględnego ustandaryzowanego makra wykresu różnicowego, jak pokazano.
Po zastosowaniu oceny skłonności bezwzględne standaryzowane różnice uległy znacznemu zmniejszeniu. Tutaj można zaobserwować nieudane wyniki próby zrównoważenia współzmiennych w kohorcie 100 uczestników. W tym przykładzie PROC PHREG ze standaryzowanymi wagami oceny skłonności wykorzystano do wygenerowania wykresu skumulowanej funkcji częstości występowania, ujawniając, że w tej analizie nieleczona grupa kontrolna wykazała większą liczbę zdarzeń i wykazała stosunkowo gorsze przeżycie niż grupa leczona.
MDR obejmuje beneficjentów departamentu obrony, w tym emerytów i członków rodzin. Nie ogranicza się więc tylko do pacjentów powyżej 65 roku życia i nie ogranicza się tylko do weteranów. Protokół ten stanowi punkt wyjścia do korzystania z MDR.
Przegląd technik statystycznych może pomóc w wyeliminowaniu uprzedzeń, które mogą być nieodłączne w tego typu badaniach.
Wyświetl pełny transkrypt i uzyskaj dostęp do tysięcy filmów naukowych
Niniejszy artykuł omawia wykorzystanie Military Health System Data Repository do analiz retrospektywnych w sytuacjach, gdy przeprowadzenie randomizowanych badań kontrolowanych nie jest możliwe. Podkreślono w nim znaczenie uwzględnienia danych o śmiertelności oraz stosowania ważenia skłonności (propensity weighting) w celu ograniczenia błędów systematycznych.
W sytuacjach, gdy przeprowadzenie randomizowanych badań kontrolowanych nie jest możliwe, analizy retrospektywne z wykorzystaniem dużych zbiorów danych (big data) stanowią kosztowo efektywną alternatywę, choć wymagają rygorystycznego ograniczania błędów systematycznych w celu zapewnienia poprawnych szacunków efektu terapeutycznego. Metody oparte na wskaźniku skłonności (propensity score), takie jak odwrotne ważenie prawdopodobieństwa leczenia (IPTW), umożliwiają korektę czynników zakłócających w obserwacyjnych danych opieki zdrowotnej, wspierając walidację celów oraz redukcję ryzyka mechanistycznego w początkowej fazie odkryć. Podejście to zwiększa pewność prognostyczną poprzez zrównoważenie znanych czynników zakłócających pomiędzy grupami terapeutycznymi z wykorzystaniem dowodów ze świata rzeczywistego (real-world evidence) pochodzących z takich źródeł jak Military Health System Data Repository.
Metoda ta wpisuje się w kontinuum odkryć, od generowania hipotez, przez identyfikację związków wiodących, aż po walidację przedkliniczną, szczególnie w przypadku wykorzystania danych rzeczywistych (real-world data) do ograniczania ryzyka związanego z celami biologicznymi przed rozpoczęciem kosztownych kampanii eksperymentalnych.