As vias celulares que regulam eventos de desenvolvimento dentro dos organismos são altamente conservadas entre todos os metazoanos. Um desses caminhos é a cascata de sinalização de proteína ativada por mitogênio EGFR-RAS-ERK (MAPK), que é um caminho crítico que rege a proliferação celular, diferenciação, migração e sobrevivência1,2. Defeitos nessa via de sinalização podem levar a estados patológicos ou de doenças, como o câncer. O receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR) mostrou-se altamente expresso em tumores humanos, incluindo 50% dos carcinomas escamosos escamosos orais, e contribui para o desenvolvimento de tumores malignos3,4,5. Considerando que as mutações nos três ISoformes RAS H-, K-e N-RAS são os principais impulsionadores da transformação maligna em múltiplos cânceres humanos. Entre esses três isoformes RAS, as mutações oncogênicas em K-RAS são as mais prevalentes6,7,8. Para que o EGFR e o RAS funcionem, eles devem se localizar na membrana plasmática (PM). Prevenir a localização dessas moléculas para a PM pode revogar completamente a atividade biológica desta via de sinal9,10. Daí a inibição da localização dessas proteínas para a PM é uma estratégia terapêutica para bloquear a sinalização a jusante e os desfechos adversos resultantes. Usando um ensaio de triagem de alto teor, fendiline, um bloqueador de canal de cálcio tipo L, foi identificado como um inibidor da atividade K-RAS11. A nanoglomeragem de K-RAS ao folheto interno da PM é significativamente reduzida na presença de fendilina. Além disso, o K-RAS é redistribuído da membrana plasmática para o ânticulo endoplasmático (ER), aparelho golgi, endosários e citosol. Mais importante, a proliferação de linhas de células cancerígenas pancreáticas, cólons, pulmonares e endometrial expressando o mutante oncogênico K-RAS é bloqueada pela inibição da sinalização a jusante pela fendiline11. Esses dados sugerem funções de fendilina como um terapêutico anticâncer K-RAS específico que causa a má localização da proteína RAS ao PM.
O nematode Caenorhabditis elegans tem sido extensivamente estudado no contexto do desenvolvimento. Muitas das vias de sinal que governam o desenvolvimento do verme são evolutivas e funcionalmente conservadas. Por exemplo, a ativação mediada pelo EGFR do RAS e a ativação subsequente da cascata de sinal ERK MAPK são conservadas no worm12. A cascata é representada pelas seguintes proteínas: LET-23 > LET-60 > LIN-45 > MEK-2 > MPK-1. Let-60 é homólogo do RAS, enquanto o LET-23 é homólogo do EGFR. No verme, essa via regula o desenvolvimento da vulva13. A vulva é uma abertura epitelial na parede do corpo ventral do verme que permite que ovos fertilizados sejam colocados. A formação da vulva no verme depende da exposição das células precursoras vulval (VPC) a um gradiente de ativação da cascata de sinal EGFR-RAS-MAPK. Durante o desenvolvimento normal, os VPCs proximais recebem fortes sinais das células de ancoragem gonadal para se diferenciar em destinos de células 1° e 2° que dão origem a uma vulvafuncional 12. Considerando que os VPCs distal se diferenciam em destinos de células 3° que se fundem ao siníntécio hipodérmico e não formam vulva devido à sinalização esgotada. Na ausência de sinalização, todas as VPCs se diferenciam em destinos celulares 3° resultando na formação de nenhuma vulva. No entanto, a sinalização constitutiva leva à formação de uma ou mais vulva não funcionais devido à indução de todos os VPCs para assumir destinos celulares de 1° e 2°.
Mutações que causam indução vulval defeituosa ou excessiva foram identificadas para muitos dos genes que codificam proteínas que representam esse caminho. A indução vulval defeituosa resulta em um fenótipo vulvaless (Vul), enquanto a indução excessiva de vulval resulta em um fenótipo multivulva (Muv) que é representado pelo desenvolvimento de numerosos pseudovulvaos ectópicos não funcionais em toda a parede do corpo ventral. O fenótipo Muv expresso pela cepa let-60(n1046) é devido a um ganho de mutação de função no RAS, enquanto na cepa let-23(sa62) é devido a uma mutação ativadora no EGFR14,15. O forte fenótipo Muv nestas cepas mutantes tem se mostrado perturbado por intervenções farmacológicas como demonstrado pelo tratamento de vermes let-60(n1046) com o inibidor MEK-1 U012616,17. Curiosamente, mostramos que r-fendilina e inibidores que afetam o metabolismo de sphingomyelin suprimem o fenótipo Muv no verme18. Para demonstrar esses inibidores bloqueiam a sinalização let-60 ao nível do RAS, utilizou-se a cepa nula lin-1 17. Lin-1 é um fator de transcrição inibitória semelhante ao Ets que funciona como um repressor no desenvolvimento da vulva19. Forte reversão do fenótipo Muv em worms let-60(n1046) e nenhum efeito sobre vermes nulos lin-1 sugerem que essas inibições ocorrem ao nível de RAS.
Neste protocolo, demonstramos o uso de C. elegans como modelo para identificar inibidores de proteínas RAS e EGFR. Usando um ensaio à base de líquido, demonstramos os efeitos inibitórios da R-fendiline suprimindo os fenótipos Muv nas cepas mutantes let-60(n1046) e let-23(sa62) de C. elegans. Este ensaio valida o uso de C. elegans como uma ferramenta na fase inicial de descoberta de medicamentos para terapêutica anticancerígena.