1.3: Клинические испытания: Обзор

Клиническое исследование сосредотачивается на том, как лекарство будет взаимодействовать с человеческим организмом и включает в себя четыре основные фазы клинических испытаний, каждая из которых служит определенной цели в оценке безопасности и эффективности новых лекарств. Эти фазы пересекаются и дополняют друг друга. Фаза I включает небольшую группу здоровых добровольцев (обычно от 20 до 80 человек) или в случаях, когда ожидается значительная токсичность, пациентов с целевым заболеванием, таким как рак или СПИД. Добровольцы проходят тесты на возможные нежелательные эффекты, переносимость и фармакокинетические свойства. Фаза II включает более крупную группу пациентов (около 100-300 человек), чтобы оценить фармакодинамические эффекты и найти потенциальных терапевтических кандидатов. Фаза III включает двойное слепое, рандомизированное исследование, в котором участвует тысячи пациентов, для сравнения нового препарата с существующими альтернативами или плацебо. Эти исследования являются комплексными, затратными и времязатратными. Наконец, фаза IV состоит из мониторинга в послепродажной клинической практике с целью отслеживания редких или длительных нежелательных эффектов у большой популяции пациентов.

Клинические испытания должны проводиться в соответствии с рекомендациями надлежащей клинической практики (GCP), обеспечивая тщательный выбор групп пациентов, сбор данных, статистический анализ и документацию. Фаза III испытаний все чаще включает фармакоэкономический анализ для оценки клинических и экономических выгод. По завершении фазы III препарат подвергается представлению в регулирующие органы для получения лицензии, сопровождаемой подробным досье с предклиническими и клиническими данными.

Процесс разработки препарата, включая клинические испытания, занимает от 7 до 12 лет. FDA наблюдает за одобрением и контролем новых препаратов, требуя от производителей прохождения in vitro и in vivo испытаний перед подачей заявки на статус Исследовательского нового лекарственного средства (IND). Одобрение от регулирующих органов может занять год или более, и только около двух третей заявок получают разрешение на маркетинговое использование.

Клинические испытания — это научные исследования, которые оценивают фармакологические свойства препарата-кандидата у человека. Эти испытания проводятся в несколько этапов.

На первой фазе от пяти до десяти препаратов-кандидатов из успешных доклинических исследований тестируются на небольшой группе здоровых людей или пациентов для оценки различных эффектов, таких как потенциальная токсичность, побочные эффекты, фармакокинетика и фармакодинамика.

Успешные кандидаты из фазы I тестируются в фазе II на ста-трех сотнях пациентов для мониторинга эффективности препарата и регулирования дозировки.

Кандидаты, прошедшие II фазу скрининга, проходят проверку на безопасность и эффективность III фазы. Исследования III фазы — это двойные слепые исследования, проводимые с участием тысяч пациентов во многих центрах.

После успешного проведения III фазы испытаний заявка на новый препарат подается в FDA для получения разрешения на продажу.

После того, как препарат одобрен FDA, производитель производит и выпускает препарат на рынок.

Постмаркетинговое наблюдение, или фаза IV, проводится для изучения долгосрочных или редких побочных эффектов препарата.