Рисунок 1 демонстрирует обзор процедуры, включающей перенос плазмид, кодирующих OKSM, в печень мышей, и различные методы, использованные для наблюдения за перепрограммированием клеток in vivo. После введения плазмид методом HTV на 2-й день после инъекции наблюдалось значительное повышение экспрессии трансфицированных факторов перепрограммирования (Oct3/4, Sox2, Klf4 и cMyc) на уровне мРНК. Экспрессия этих факторов со временем после инъекции снижается, что показано на Рисунке 2a. Что касается экспрессии эндогенных маркеров плюрипотентности (Nanog, Ecat1 и Rex1), их уровни были значительно повышены по сравнению с уровнями в гепатоцитах животных, которым вводили физиологический раствор, на 2-й и 4-й дни после инъекции, и вернулись к исходным значениям начиная с 8-го дня (Рисунок 2b). В то же время дедифференцировка популяции гепатоцитов была подтверждена снижением экспрессии специфических для гепатоцитов генов (Alb, Aat и Trf), которое было статистически значимым на 4-й день и достигло исходных уровней с 8-го дня (Рисунок 2d).
Экспрессия Oct3/4 и Nanog на белковом уровне была исследована с помощью проточной цитометрии. Как показано на Рисунке 2c, на 1-й день после инъекции HTV экспрессируется только Oct3/4, тогда как для экспрессии эндогенного маркера плюрипотентности Nanog необходимо было подождать до 4-го дня.
Наличие перепрограммирования клеток in vivo было дополнительно подтверждено иммуногистохимическим анализом тканей печени с использованием антител к OCT4, SOX2 и Nanog, а также специфическим окрашиванием на активность ALP. Положительные клетки по всем маркерам и ферментативной активности воспроизводимо обнаруживаются в тканях печени животных, которым вводили OKSM, но не в контрольной группе, получавшей физиологический раствор (Рисунок 3).
Возможные токсические побочные эффекты и образование тератом при перепрограммировании клеток in vivo путем инъекции пДНК с помощью HTV изучали путем количественного определения уровней печеночных ферментов в сыворотке крови, а также окрашивания срезов тканей печени гематоксилином и эозином (H&E) и PAS-реакцией в течение 120 дней. До 2-го дня наблюдались кратковременные и незначительные признаки повреждения тканей, которые затем исчезли. В течение периода исследования не было обнаружено образования тератом, признаков дисплазии или морфологических изменений (Рисунок 4). У всех животных на протяжении всего исследования отсутствовали структурные или функциональные нарушения печени, что подтверждается уровнями альбумина и печеночных ферментов, а также окрашиванием срезов тканей на гликоген (Рисунки 4b и c).

Рисунок 1. Схематический обзор процедуры репрограммирования in vivo и её анализа. Протокол включает два основных этапа: (i) введение факторов репрограммирования in vivo и (ii) извлечение тканей и анализ образцов. Нажмите здесь, чтобы просмотреть увеличенное изображение.

Рисунок 2. In vivo гиперэкспрессия транскрипционных факторов Яманаки в печени взрослых мышей. Мышам линии Balb/C посредством гидродинамического переноса (HTV) вводили только 0,9% физиологический раствор, либо 75 μg pCX-OKS-2A и 75 μg pCX-cMyc в 0,9% физиологическом растворе; на 2, 4, 8, 12 и 24-й дни проводили RT-qPCR анализ гепатоцитов для определения относительной экспрессии следующих генов: (a) трансфецированных транскрипционных факторов (OKSM) и (b) эндогенных маркеров плюрипотентности; (c) анализ методом проточной цитометрии OCT3/4-положительных и Nanog-положительных клеток; (d) относительная экспрессия маркеров гепатоцитов, определенная с помощью RT-qPCR. Все уровни экспрессии генов были нормализованы относительно группы, получившей HTV-введение физиологического раствора. (* p<0.05 указывает на статистически значимое различие по сравнению с группами HTV-введения физиологического раствора, полученное с помощью дисперсионного анализа и попарного сравнения Тьюки). Рисунок адаптирован из работы Yilmazer et al.29 Нажмите здесь, чтобы просмотреть увеличенный рисунок.

Рисунок 3. In vivo перепрограммирование клеток в ткани печени взрослых мышей, определенное методом иммуногистохимии. Мышам линии Balb/C путем гидродинамического введения (HTV) вводили только 0.9% физиологический раствор, либо 75 μg pCX-OKS-2A и 75 μg pCX-cMyc в 0.9% физиологическом растворе. На 4-й день печень была извлечена, и замороженные срезы тканей окрашивали антителами к OCT4, SOX2 или Nanog для оценки иммунореактивности, либо использовали BCIP/NBT для определения активности ALP в ткани (40X). Масштабные отрезки соответствуют 100 μm. Рисунок адаптирован из работы Yilmazer et al.29 Нажмите здесь, чтобы просмотреть изображение в большем размере.

Рисунок 4. Влияние перепрограммирования клеток in vivo на функциональное состояние и гистопатологию печени. Мышам линии Balb/C путем гидродинамического введения в хвост (HTV) вводили либо 75 μg pCX-OKS-2A и 75 μg pCX-cMyc в 0,9% физиологическом растворе, либо только 0,9% физиологический раствор. На 2, 4, 8, 12, 50 и 120 дни проводили забор тканей печени и сыворотки крови для последующего анализа: (a) окрашивание гематоксилином и эозином (H&E); (b) определение уровней печеночных ферментов; (c) определение уровней альбумина; (d) окрашивание PAS-реакцией. Репрезентативные изображения получены с помощью световой микроскопии (10X). Масштабные отрезки соответствуют 100 μm. Рисунок адаптирован из работы Yilmazer et al.29 Нажмите здесь, чтобы просмотреть увеличенное изображение.