Клеточные пути, которые регулируют события развития внутри организмов, высоко сохраняются среди всех метазоанов. Одним из таких путей является сигнальный каскад EGFR-RAS-ERK, активированный митогеном протеинкиназой (MAPK), который является критическим путем, который управляет пролиферацией, дифференцировкой, миграцией и выживанием клеток1,2. Дефекты в этом сигнальном пути могут привести к патологическим или болезненным состояниям, таким как рак. Рецептор эпидермального фактора роста (EGFR) показал высокую экспрессию в опухолях человека, включая 50% плоскоклеточных карцином полости рта, и способствует развитию злокачественных опухолей3,4,5. Принимая во внимание, что мутации в трех изоформах RAS H-, K- и N-RAS являются основными факторами злокачественной трансформации при множественных раковых заболеваниях человека. Среди этих трех изоформ RAS наиболее распространены онкогенные мутации в K-RAS6,7,8. Чтобы EGFR и RAS функционировали, они должны локализоваться на плазматической мембране (PM). Предотвращение локализации этих молекул к ТЧ может полностью отменить биологическую активность этого сигнального пути9,10. Следовательно, ингибирование локализации этих белков в ТЧ является терапевтической стратегией для блокирования нисходящей передачи сигналов и возникающих в результате неблагоприятных исходов. С помощью скринингового анализа с высоким содержанием фендилин, блокатор кальциевых каналов L-типа, был идентифицирован как ингибитор активности K-RAS11. Нанокластерие K-RAS на внутренний листок ТЧ значительно снижается в присутствии фендилина. Кроме того, K-RAS перераспределяется от плазматической мембраны к эндоплазматическому ретикулуму (ER), аппарату Гольджи, эндосомам и цитозолу. Что еще более важно, пролиферация клеточных линий рака поджелудочной железы, толстой кишки, легких и эндометрия, экспрессировающих онкогенный мутант K-RAS, блокируется ингибированием нисходящей передачи сигналов фендилином11. Эти данные свидетельствуют о том, что фендилин функционирует как специфический противоопухолевый препарат K-RAS, который вызывает неправильную локализацию белка RAS в PM.
Нематода Caenorhabditis elegans была широко изучена в контексте развития. Многие из сигнальных путей, которые управляют развитием червя, являются эволюционными и функционально сохраненными. Например, опосредоваемая EGFR активация RAS и последующая активация сигнального каскада ERK MAPK сохраняется в черве12. Каскад представлен следующими белками: LET-23 > LET-60 > LIN-45 > MEK-2 > MPK-1. LET-60 гомологична RAS, в то время как LET-23 гомологична EGFR. У червя этот путь регулирует развитие вульвы13. Вульва представляет собой эпителиальное отверстие на стенке вентрального тела червя, которое позволяет откладывать оплодотворенные яйца. Формирование вульвы у червя зависит от воздействия на клетки-предшественники вульвы (VPC) градиента активации сигнального каскада EGFR-RAS-MAPK. Во время нормального развития проксимальные VPC получают сильные сигналы от клеток гонадного якоря для дифференцировки в 1° и 2° клеточных судеб, которые дают начало функциональной вульве12. В то время как дистальные VPC дифференцируются в 3° клеточные судьбы, которые сливаются с подкожным синцитием и не образуют вульву из-за истощения сигналов. При отсутствии сигнализации все VPC дифференцируются в 3° клеточные судьбы, что приводит к образованию вульвы. Однако конститутивная сигнализация приводит к образованию одной или нескольких нефункциональных вульв из-за индукции всех VPC предполагать судьбы клеток 1° и 2°.
Мутации, которые вызывают дефектную или чрезмерную индукцию вульвы, были идентифицированы для многих генов, которые кодируют белки, представляющие этот путь. Дефектная индукция вульвы приводит к фенотипу без вульвы (Vul), в то время как чрезмерная индукция вульвы приводит к фенотипу мультивульвы (Muv), который представлен развитием многочисленных нефункциональных эктопических псевдовульв по всей стенке вентрального тела. Фенотип Muv, экспрессируемый штаммом let-60(n1046), обусловлен усилением мутации функции в RAS, в то время как у штамма let-23(sa62) он обусловлен активирующей мутацией в EGFR14,15. Было показано, что сильный фенотип Muv в этих мутантных штаммах возмущается фармакологическими вмешательствами, как продемонстрировано лечением червей let-60(n1046) ингибитором MEK-1 U012616,17. Интересно, что мы показали, что R-фендилин и ингибиторы, влияющие на метаболизм сфингомиелина, подавляют фенотип Muv у червя18. Для демонстрации этих ингибиторов блока передачи сигналов let-60 на уровне RAS был использован нулевой штамм lin-1 17. Lin-1 является Ets-подобным ингибирующим фактором транскрипции, который функционирует как репрессор в развитии вульвы19. Сильная реверсия фенотипа Muv у червей let-60(n1046) и отсутствие влияния на нулевых червей lin-1 позволяют предположить, что эти ингибирования происходят на уровне RAS.
В этом протоколе мы демонстрируем использование C. elegans в качестве модели для идентификации ингибиторов белков RAS и EGFR. Используя жидкостный анализ, мы демонстрируем ингибирующие эффекты R-фендилина путем подавления фенотипов Muv в мутантных штаммах let-60(n1046) и let-23(sa62) C. elegans. Этот анализ подтверждает использование C. elegans в качестве инструмента на начальном этапе открытия лекарств для противоопухолевой терапии.