Gen Tedavisi
Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için bir kişinin hücrelerine gen ekleyerek, çıkararak veya değiştirerek çalışan tıbbi bir tedavidir.
İki ana gen terapisi türü vardır.
İn vivo işlemler vücut içinde, ex vivo işlemler ise vücut dışında gerçekleştirilir.
İn vivo terapi, genleri belirli bir hedefe ileten taşıyıcılar olan vektörleri kullanarak düzeltilmiş genleri hastanın vücuduna iletir.
Örneğin, genetik bir bozukluk olan kistik fibrozu tedavi etmek için, genin sağlıklı bir kopyasına sahip vektörü içeren bir solüsyon hastanın burnuna püskürtülebilir.
Bu, akciğerlerin daha ince mukus üretmesine, nefes almayı iyileştirmesine ve enfeksiyonları azaltmasına yardımcı olur.
Ex vivo terapide doktorlar hastadan hücreleri alır, hatalı geni onarır ve sağlıklı hücreleri vücuda geri verir.
Bu yöntem, hastadan kemik iliği hücrelerinin alındığı, hatalı genlerin düzeltildiği ve hücrelerin hastaya geri yerleştirildiği orak hücreli anemi gibi hastalıkları tedavi eder.
Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için bir kişinin hücrelerine gen ekleyerek, çıkararak veya değiştirerek çalışan tıbbi bir tedavidir.
İki ana gen terapisi türü vardır.
İn vivo işlemler vücut içinde, ex vivo işlemler ise vücut dışında gerçekleştirilir.
İn vivo terapi, genleri belirli bir hedefe ileten taşıyıcılar olan vektörleri kullanarak düzeltilmiş genleri hastanın vücuduna iletir.
Örneğin, genetik bir bozukluk olan kistik fibrozu tedavi etmek için, genin sağlıklı bir kopyasına sahip vektörü içeren bir solüsyon hastanın burnuna püskürtülebilir.
Bu, akciğerlerin daha ince mukus üretmesine, nefes almayı iyileştirmesine ve enfeksiyonları azaltmasına yardımcı olur.
Ex vivo terapide doktorlar hastadan hücreleri alır, hatalı geni onarır ve sağlıklı hücreleri vücuda geri verir.
Bu yöntem, hastadan kemik iliği hücrelerinin alındığı, hatalı genlerin düzeltildiği ve hücrelerin hastaya geri yerleştirildiği orak hücreli anemi gibi hastalıkları tedavi eder.
Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için bir kişinin hücrelerine gen ekleyerek, çıkararak veya değiştirerek çalışan tıbbi bir tedavidir.
İki ana gen terapisi türü vardır.
İn vivo işlemler vücut içinde, ex vivo işlemler ise vücut dışında gerçekleştirilir.
İn vivo terapi, genleri belirli bir hedefe ileten taşıyıcılar olan vektörleri kullanarak düzeltilmiş genleri hastanın vücuduna iletir.
Örneğin, genetik bir bozukluk olan kistik fibrozu tedavi etmek için, genin sağlıklı bir kopyasına sahip vektörü içeren bir solüsyon hastanın burnuna püskürtülebilir.
Bu, akciğerlerin daha ince mukus üretmesine, nefes almayı iyileştirmesine ve enfeksiyonları azaltmasına yardımcı olur.
Ex vivo terapide doktorlar hastadan hücreleri alır, hatalı geni onarır ve sağlıklı hücreleri vücuda geri verir.
Bu yöntem, hastadan kemik iliği hücrelerinin alındığı, hatalı genlerin düzeltildiği ve hücrelerin hastaya geri yerleştirildiği orak hücreli anemi gibi hastalıkları tedavi eder.
View the full transcript and gain access to JoVE Core videos