Lentiviral Vector Platform for the Efficient Delivery of Epigenome-editing Tools into Human Induced Pluripotent Stem Cell-derived Disease Models

Lidia Tagliafierro; Ekaterina Ilich; Malik Moncalvo; Jeffrey Gu; Ahila Sriskanda; Carole Grenier; Susan  K. Murphy; Ornit Chiba-Falek; Boris Kantor

doi:10.3791/59241

Pluripotent kök hücre kaynaklı hastalık modelleri lentiviral vektör platformu için Epigenome düze...

JoVE Journal
Genetics

A subscription to JoVE is required to view this content. Sign in or start your free trial.

JoVE Journal Genetics

Lentiviral Vector Platform for the Efficient Delivery of Epigenome-editing Tools into Human Induced Pluripotent Stem Cell-derived Disease Models

Pluripotent kök hücre kaynaklı hastalık modelleri lentiviral vektör platformu için Epigenome düzenleme araçları verimli bir şekilde teslim insan içine indüklenen

Full Text

10,400 Views

13:47 min

March 29, 2019

DOI: 10.3791/59241-v

Lidia Tagliafierro^1,2, Ekaterina Ilich³, Malik Moncalvo³, Jeffrey Gu¹, Ahila Sriskanda^1,2, Carole Grenier⁴, Susan K. Murphy⁴, Ornit Chiba-Falek^1,2, Boris Kantor³

¹Department of Neurology,Duke University Medical Center, ²Center for Genomic and Computational Biology,Duke University Medical Center, ³Viral Vector Core,Duke University Medical Center, ⁴Division of Gynecologic Oncology, Department of Obstetrics and Gynecology,Duke University Medical Center

Please note that some of the translations on this page are AI generated. Click here for the English version.

DNA epigenome temsil düzenleme güçlü bir tedavi yaklaşımı hedef. Bu iletişim kuralı üretim, arıtma ve toplama tüm-içinde-bir lentiviral vektörlerin İnsan İndüklenmiş pluripotent kök hücre (hiPSC)'epigenome düzenleme uygulamaları için CRISPR-dCas9-DNMT3A transgene yataklık açıklar-nöronlar türetilmiş.

Lentiviral vektör platformu en popüler vektör platformu üzerinde büyük bir avantaja sahip, özellikle lentiviral vektörlerin yeteneği nedeniyle daha büyük genetik eklemek karşılamak için. Böylece, bu lentiviral vektör uygulamada tercih edilen platform crispr / Cas araçlarının teslim dahil olacağını görünüyor. Bu teknik, alfa-sinüklein ekspresyonunun doğal düzenleyici mekanizmasını taklit eder.

Gen ekspresyonundaki sağlam değişikliklere karşı ifade düzeyinin ince ayarını sağlar. Ben kuvvetle tarama için birden fazla kılavuz RNA kullanarak bu veya benzeri yaklaşımlar doğrulama nızı öneririz. Kılavuz RNA potens büyük değişkenlik vardır.

View the full transcript and gain access to thousands of scientific videos

Explore More Videos

Genetik sayı: 145 lentiviral Vektörler DNMT3A CRISPR-dCas9 SNCA hiPSCs metilasyon pyrosequencing epigenome düzenleme Parkinson hastalığı