Kistik Fibrozisli Pediatrik Popülasyonlarda Karaciğer Hastalığının Değerlendirilmesi için Non-İnvaziv Bakım Noktası Geçici Elastografisinin Uygulanması
August 29th, 2025
Bu protokolün amacı, kistik fibrozisli kişilerde hepatobiliyer tutulumu ve ileri kistik fibrozis, karaciğer hastalığını izleyen pediatrik gastroenterologlar için bakım noktası geçici elastografinin tekniğini ve kullanımını göstermektir.
Bu proje, kistik fibrozlu çocuklara odaklanarak klinik ortamda bakım noktası geçici elastografinin nasıl kullanılacağını başkalarına öğretmeyi amaçlamaktadır. Son zamanlarda yayınlanan araştırmalar, kistik fibrozda karaciğer sağlığının izlenmesi için elastografi kullanmanın önemini göstermiştir. 2023'te yayınlanan en yeni kılavuzlar, KF hepatobiliyer tutulumu olan KF'li kişilerde hastalığın ilerlemesini izlemek için elastografinin kullanılmasını önermektedir.
Önceki endişeler, bakım noktası geçici elastografinin veya POCTE'nin çocuklarda iyi tolere edilemeyebileceği yönündeydi. Ek olarak, POCTE mutlaka yaygın olarak bulunmaz ve kullanımı, cihazların erişilebilirliği ve sağlayıcı eğitimi ile sınırlıdır. Bu proje, bir pediatrik KF merkezinde POCTE'nin gerçek dünyadaki uygulamasına bir örnek sunmakta ve bunun karaciğer sertliği ölçümleri elde etmek için uygun bir yöntem ve teknik olduğu fikrini desteklemektedir.
Bu proje, POCTE'yi diğer klinikler ve bakım ortamları için daha erişilebilir hale getirmek amacıyla bir protokolün yaygınlaştırılmasına yardımcı oluyor. Bu, önceki araştırma sonuçlarıyla karşılaştırmak için gerçek dünya verileri sağlayacak ve POCTE'yi çevreleyen verilerin geçerliliğini artıracaktır. Başlamak için, hasta için interkostal boşluğu oluşturmak için orta büyüklükte bir prob hazırlayın.
Prob uygun değilse, gerektiğinde küçük veya ekstra büyük boyutlu bir proba geçin. Hastanın, vücudunun sağ tarafı operatöre bakacak şekilde bir muayene masasına sırt üstü yatmasını sağlayın. Hastadan sağ kolunu başının arkasına koymasını ve sağ bacağını sol bacağının üzerinden geçirmesini isteyin.
Sağ göğüs kafesini daha belirgin hale getirmek için hastanın vücudunun sağ tarafını dışa doğru kıvırmasını veya kaçırmasını sağlayın. Doğruluk için hastaya hareketsiz kalmasını hatırlatın. Muayene masasının yanında, hastaya ve bakım noktası geçici elastografisine veya POCTE ekranına bakan bir sandalyeye oturun.
Prob ağırlığını tutarken sağ ön kolunuzu muayene masasına koyun ve prob yönünü ve açısını kontrol etmek için sol elinizi kullanın. Probu, ksifoidin orta aksiller çizgiyi kestiği hastaya dik interkostal boşluğa yerleştirin. Bu boşluk ideal değilse, bir interkostal boşluk yukarı veya aşağı hareket edin.
Hastaya prob yerleştirme bölgesinde ultrason jeli uygulayın. Hasta profilini açın veya hastanın kişisel bilgilerini girerek yeni bir muayene profili oluşturun. Makinede doğru prob boyutu modunu seçtikten sonra, sınavı başlatmak için oynat düğmesine basın.
Prob uygun şekilde konumlandırıldıktan sonra, veri toplamaya başlamak için prob üzerindeki düğmeye basın. Hasta probdan gelen bir titreşim hissedecektir. Ekranda, biri mavi diğeri turuncu olmak üzere iki büyük daire belirir ve her biri probun karaciğer boşluğunda uygun konumunu ve basıncını sağlamak için bir onay işareti içerir.
Ek olarak, prob ile karaciğere uygulanan uygun basıncı gösteren dört yeşil çubuğu gözlemleyin. Doğru konumlandırma veya basınç elde edemiyorsanız, probu farklı bir alana taşımayı, daha fazla jel eklemeyi, probun açısını ayarlamayı veya ona uygulanan basıncı değiştirmeyi deneyin. Ardından, veri toplamayı sağlamak için ultrason TM modu sinyalini izleyin.
Sinyal düzgün katmanlı bir desen izlemiyorsa, probu yeniden konumlandırın ve gerektiği gibi jel uygulayın. Kayma dalgası haritasını analiz ederek uygun prob yerleşimini sağlayın. Veri toplama için paralel dalga modeli gereklidir.
Veri toplamayı tamamlamak için toplamda 10 geçerli ölçü toplayın. %30'un altında çeyrekler arası sertlik aralığı ile minimum değişkenlik sağlayın Kontrollü zayıflama parametresi veya CAP, hepatik steatozun bir ölçüsüdür. Bu değeri, toplanan tüm veri noktalarının metre başına desibel cinsinden ifade edilen medyanı olarak bildirin.
CAP değerleri metre başına 250 desibeli aştığında hepatik steatoz olup olmadığına bakın. Karaciğer sertliğini veya elastikiyetini kilopaskal cinsinden ölçün. Karaciğer sertliğini belirlemek için dalga hızını ölçün.
Çeyrekler arası aralık/medyan oranı %30'dan az olan kalite açısından uygun hastalar için 10 veya daha fazla ölçüm toplandı. Dördüncü hasta da POCTE'de yüksek özelliklere sahiptir, ancak hepatobiliyer tutulumlu kistik fibrozis ile daha uyumludur. Birinci ve ikinci hastaların POCTE'lerinde dikkate değer bulgular yok gibi görünüyor.
View the full transcript and gain access to thousands of scientific videos
Genel Bakış
Bu protokol, kistik fibroz (KF) olan çocuklarda karaciğer sağlığını izlemek için nokta-bakım geçici elastografının (POKE) kullanımını göstermektedir. KF hastalarında hepatobiliyer tutulumun değerlendirilmesinde elastografının önemini vurgulamaktadır.
Çalışmanın Temel Bileşenleri
Bilim Alanı
- Pediyatrik gastroenteroloji
- Hepatoloji
- Kistik fibroz araştırması
Arka Plan
- Elastografı, karaciğer sertliğini değerlendirmek için kullanılan invaziv olmayan bir tekniktir.
- Son yönergeler, KF'de karaciğer hastalığı ilerlemesini izlemek için kullanımını önermektedir.
- Çocuklarda POKE'nin tolere edilebilirliği ve erişilebilirliği konusunda endişeler mevcuttur.
- Bu çalışma, pediatrik bir KF merkezinde POKE uygulamasının gerçek dünya örneğini sunmaktadır.
Çalışmanın Amacı
- Kistik fibrozlu çocuklarda POKE'nin klinik uygulamasını öğretmek.
- Karaciğer sertliği ölçümleri için POKE'nin uygulanabilirliğini göstermek.
- Tekniğin tolere edilebilirliği ve erişilebilirliği hakkındaki önceki endişelere yanıt vermek.
Kullanılan Yöntemler
- Klinik ortamda nokta-bakım geçici elastografı (POKE) kullanıldı.
- Kistik fibrozlu pediatrik hastalarda karaciğer sağlığının izlenmesi.
- Pedriatrik bir KF merkezinde POKE'nin uygulanması.
- Hasta toleransı ve cihazın erişilebilirliğinin değerlendirilmesi.
Ana Sonuçlar
- POKE pediatrik hastalar arasında iyi tolere edildi.
- Karaciğer sertliğini izlemek için elastografın başarılı uygulanması.
- KF hastaları için klinik uygulamada POKE kullanımının desteklenmesi.
- Karaciğer sağlığını değerlendirmede elastografın öneminin gösterilmesi.
Sonuçlar
- POKE, kistik fibrozlu çocuklarda karaciğer sağlığını izlemek için uygulanabilir bir yöntemdir.
- Pediyatrik popülasyonlarda tekniğin kullanımına ilişkin önceki endişeleri ele almaktadır.
- KF izleme için klinik ortamlarda elastografın daha fazla benimsenmesini teşvik etmektedir.
Sıkça Sorulan Sorular
Executive Industry Relevance
Point-of-care transient elastography (POCTE) enables non-invasive, quantitative assessment of liver stiffness in pediatric cystic fibrosis (CF) populations, addressing a critical need for early detection and monitoring of hepatobiliary involvement. The integration of POCTE into clinical workflows supports guideline-driven evaluation and risk stratification, enhancing predictive confidence for disease progression. This capability informs portfolio-level decisions on patient stratification and longitudinal monitoring in pediatric liver disease research.
Strategic Applications in Biopharma R&D
Early Discovery & Target Validation
- Enables quantitative hypothesis testing of liver involvement in CF populations.
- Supports biological de-risking by providing objective liver stiffness measurements.
- Facilitates functional validation of emerging biomarkers for CF-associated liver disease.
Screening & Assay Development
- Standardizes liver stiffness measurement protocols for reproducible data across cohorts.
- Provides validated, non-invasive readouts suitable for high-throughput clinical screening.
- Enables scalable assessment of hepatic fibrosis and steatosis in pediatric studies.
Translational & Preclinical Research
- Aligns with translational biomarker strategies for monitoring disease progression in CF.
- Supports continuity from early discovery through preclinical validation of liver endpoints.
- Reduces mechanistic ambiguity in pediatric liver disease models by providing direct quantitative outputs.
Pipeline & Workflow Integration
POCTE fits within the discovery-to-preclinical continuum by enabling early, non-invasive assessment of liver pathology and supporting downstream biomarker validation in pediatric CF research.
- Discovery Biology: Provides robust, quantitative data for hypothesis testing and pathway clarification in CF liver disease.
- Screening: Delivers reproducible, standardized liver stiffness and steatosis measurements for cohort stratification.
- Analytics: Generates quantitative outputs (kPa, CAP values) to compare disease states and monitor progression.
- Translational Research: Bridges clinical and preclinical studies by aligning non-invasive imaging endpoints.
- Enterprise Reuse: Establishes a reusable, scalable platform for liver disease assessment in pediatric populations.
Operational & Enterprise Impact
- Scientific Value: Increases predictive confidence and reduces biological risk in pediatric liver disease studies.
- Operational Value: Enhances standardization, reproducibility, and scalability of liver assessment protocols.
- Strategic Value: Informs go/no-go decisions and optimizes resource allocation for CF liver disease research.
- Portfolio Impact: Supports risk-adjusted prioritization and advancement of pediatric liver disease programs.
Implementation Considerations
- Requires provider training in POCTE operation and interpretation of quantitative outputs.
- Depends on access to appropriate probe sizes and device availability for pediatric use.
- Necessitates cross-team standardization of measurement protocols and data quality thresholds.
- Must consider adaptation for varying patient anatomies and tolerability in pediatric settings.
- Limitations include device accessibility and the need for consistent operator technique.
Biopharma FAQs
Chapters in this video
0:00
Introduction
1:29
Selecting Probe and Positioning Patient for Point of Care Transient Elastography (POCTE)
3:13
Point of Care Transient Elastography (POCTE) Data Collection
4:39
Reading and Interpreting the Point of Care Transient Elastography (POCTE)
5:14
Results
