Name: Poliglutamin spinoserebellar ataksiyaların preklinik modeli olarak lentiviral indüksiyonlu striatal patoloji (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2026-03-13T14:30:00.000+00:00
Duration: 9 min 12 s
Description: Öğrenin, lentiviral vektörlerle striatumda genişlemiş ataxin-2 ekspresyonu sağlayan SCA2 preklinik modelini. Bu yöntem, nörodejenerasyon mekanizmalarını ve tedavi stratejilerini hızla test etmeyi mümkün kılar.

ai_agent_IP

ai_agent

maintenance

instantTrialDurationMinutes

isBiopharma

enableNewMyJoveSectionDesign

educationFeatures

seoMetaApi

ai_copilot_institution_blacklist

ai_chat_institution_blacklist

freeAccessWindow

ssoRoleCapture

scheduledMaintenanceBanner

joveLabsFeatures

disable_autoplay_for_bots

extended_trial_duration

5 minutes

<ol><li>Afonso-Reis, R., Afonso, I. T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Current+Status+of+Gene+Therapy+Research+in+Polyglutamine+Spinocerebellar+Ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Current Status of Gene Therapy Research in Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias.</a> Int J Mol Sci. 22 (8), 4249(2021).</li>
<li>Durr, A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Autosomal+dominant+cerebellar+ataxias%3A+polyglutamine+expansions+and+beyond%5BTitle%5D)+AND+%22Lancet+Neurol%22%5BJournal%5D)">Autosomal dominant cerebellar ataxias: polyglutamine expansions and beyond.</a> Lancet Neurol. 9 (9), 885-894 (2010).</li>
<li>McIntosh, C. S., Li, D., Wilton, S. D., Aung-Htut, M. T. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Polyglutamine+Ataxias%3A+Our+Current+Molecular+Understanding+and+What+the+Future+Holds+for+Antisense+Therapies%5BTitle%5D)+AND+%22Biomedicines%22%5BJournal%5D)">Polyglutamine Ataxias: Our Current Molecular Understanding and What the Future Holds for Antisense Therapies.</a> Biomedicines. 9 (11), 1499(2021).</li>
<li>Henriques, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Viral-based+animal+models+in+polyglutamine+disorders%5BTitle%5D)+AND+%22Brain%22%5BJournal%5D)">Viral-based animal models in polyglutamine disorders.</a> Brain. 147 (4), 1166-1189 (2024).</li>
<li>Doyle, A., McGarry, M. P., Lee, N. A., Lee, J. J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+Construction+of+Transgenic+and+Gene+Knockout%2FKnockin+Mouse+Models+of+Human+Disease%5BTitle%5D)+AND+%22Transg+Res%22%5BJournal%5D)">The Construction of Transgenic and Gene Knockout/Knockin Mouse Models of Human Disease.</a> Transg Res. 21 (2), 327-349 (2012).</li>
<li>Tello, J. A., Williams, H. E., Eppler, R. M., Steinhilb, M. L., Khanna, M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Animal+Models+of+Neurodegenerative+Disease%3A+Recent+Advances+in+Fly+Highlight+Innovative+Approaches+to+Drug+Discovery%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Mol+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Animal Models of Neurodegenerative Disease: Recent Advances in Fly Highlight Innovative Approaches to Drug Discovery.</a> Front Mol Neurosci. 15, 883358(2022).</li>
<li>Moreira-Gomes, T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Development+of+a+gene+therapy+with+lentiviral+vectors+for+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Methods+Mol+Biol%22%5BJournal%5D)">Development of a gene therapy with lentiviral vectors for spinocerebellar ataxias.</a> Methods Mol Biol. 2974, 215-225 (2026).</li>
<li>Parr-Brownlie, L. C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral+vectors+as+tools+to+understand+central+nervous+system+biology+in+mammalian+model+organisms%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Mol+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Lentiviral vectors as tools to understand central nervous system biology in mammalian model organisms.</a> Front Mol Neurosci. 8, 14(2015).</li>
<li>Zwi-Dantsis, L., Mohamed, S., Massaro, G., Moeendarbary, E. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Adeno-Associated+Virus+Vectors%3A+Principles%2C+Practices%2C+and+Prospects+in+Gene+Therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Viruses%22%5BJournal%5D)">Adeno-Associated Virus Vectors: Principles, Practices, and Prospects in Gene Therapy.</a> Viruses. 17 (2), 239(2025).</li>
<li>Moreira-Gomes, T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((From+the+disruption+of+RNA+metabolism+to+the+targeting+of+RNA-binding+proteins%3A+The+case+of+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurochem%22%5BJournal%5D)">From the disruption of RNA metabolism to the targeting of RNA-binding proteins: The case of polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> J Neurochem. 168 (8), 1442-1459 (2024).</li>
<li>Matsuzaki, Y., Oue, M., Hirai, H. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Generation+of+a+neurodegenerative+disease+mouse+model+using+lentiviral+vectors+carrying+an+enhanced+synapsin+I+promoter%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurosci+Meth%22%5BJournal%5D)">Generation of a neurodegenerative disease mouse model using lentiviral vectors carrying an enhanced synapsin I promoter.</a> J Neurosci Meth. 223, 133-143 (2014).</li>
<li>Marcelo, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Autophagy+in+Spinocerebellar+ataxia+type+2%2C+a+dysregulated+pathway%2C+and+a+target+for+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Cell+Death+Dis%22%5BJournal%5D)">Autophagy in Spinocerebellar ataxia type 2, a dysregulated pathway, and a target for therapy.</a> Cell Death Dis. 12 (12), 1117(2021).</li>
<li>Alves, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Striatal+and+nigral+pathology+in+a+lentiviral+rat+model+of+Machado-Joseph+disease%5BTitle%5D)+AND+%22Human+Mol+Genet%22%5BJournal%5D)">Striatal and nigral pathology in a lentiviral rat model of Machado-Joseph disease.</a> Human Mol Genet. 17 (14), 2071-2083 (2008).</li>
<li>Alves, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral+vector-mediated+overexpression+of+mutant+ataxin-7+recapitulates+SCA7+pathology+and+promotes+accumulation+of+the+FUS%2FTLS+and+MBNL1+RNA-binding+proteins%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Neurodegenerat%22%5BJournal%5D)">Lentiviral vector-mediated overexpression of mutant ataxin-7 recapitulates SCA7 pathology and promotes accumulation of the FUS/TLS and MBNL1 RNA-binding proteins.</a> Mol Neurodegenerat. 11 (1), 58(2016).</li>
<li>Geraerts, M., Willems, S., Baekelandt, V., Debyser, Z., Gijsbers, R. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Comparison+of+lentiviral+vector+titration+methods%5BTitle%5D)+AND+%22BMC+Biotechnol%22%5BJournal%5D)">Comparison of lentiviral vector titration methods.</a> BMC Biotechnol. 6 (1), 34(2006).</li>
<li>Arrasate, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Establishment+and+Characterization+of+a+Stable+Producer+Cell+Line+Generation+Platform+for+the+Manufacturing+of+Clinical-Grade+Lentiviral+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Biomedicines%22%5BJournal%5D)">Establishment and Characterization of a Stable Producer Cell Line Generation Platform for the Manufacturing of Clinical-Grade Lentiviral Vectors.</a> Biomedicines. 12 (10), 2265(2024).</li>
<li>Nóbrega, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Overexpression+of+Mutant+Ataxin-3+in+Mouse+Cerebellum+Induces+Ataxia+and+Cerebellar+Neuropathology%5BTitle%5D)+AND+%22Cerebellum%22%5BJournal%5D)">Overexpression of Mutant Ataxin-3 in Mouse Cerebellum Induces Ataxia and Cerebellar Neuropathology.</a> Cerebellum. 12 (4), 441-455 (2013).</li>
<li>Paxinos, G., Franklin, K. B. J. <a target="_blank" href="http://scholar.google.com/scholar?hl=en&safe=off&q=author%3aPaxinos%2C+G+%22The+Mouse+Brain+in+Stereotaxic+Coordinates%22">The Mouse Brain in Stereotaxic Coordinates</a>. , Compact Second Edition, Gulf Professional Publishing. (2004).</li>
<li>Bateup, H. S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Distinct+subclasses+of+medium+spiny+neurons+differentially+regulate+striatal+motor+behaviors%5BTitle%5D)+AND+%22Proc+Natl+Acad+Sci+U+S+A%22%5BJournal%5D)">Distinct subclasses of medium spiny neurons differentially regulate striatal motor behaviors.</a> Proc Natl Acad Sci U S A. 107 (33), 14845-14850 (2010).</li>
<li>Nóbrega, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Molecular+hallmarks+of+neurodegeneration+in+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Cell+Death+Dis%22%5BJournal%5D)">Molecular hallmarks of neurodegeneration in polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> Cell Death Dis. 16 (1), 826(2025).</li>
<li>Murakami, Y., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((AAV-based+gene+therapy+ameliorated+CNS-specific+GPI+defect+in+mouse+models%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Ther+Meth+Clin+Dev%22%5BJournal%5D)">AAV-based gene therapy ameliorated CNS-specific GPI defect in mouse models.</a> Mol Ther Meth Clin Dev. 32 (1), 101176(2024).</li>
<li>Wada, H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((AAV-based+gene+therapy+ameliorates+neurological+deficits+in+a+mouse+model+of+childhood-onset+neurodegeneration+with+cerebellar+atrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Ther+J+Am+Soc+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">AAV-based gene therapy ameliorates neurological deficits in a mouse model of childhood-onset neurodegeneration with cerebellar atrophy.</a> Mol Ther J Am Soc Gene Ther. 33 (11), 5829-5839 (2025).</li>
<li>Konno, A., Shinohara, Y., Hirai, H. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Production+of+Spinocerebellar+Ataxia+Type+3+Model+Mice+by+Intravenous+Injection+of+AAV-PHP.B+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Production of Spinocerebellar Ataxia Type 3 Model Mice by Intravenous Injection of AAV-PHP.B Vectors.</a> Int J Mol Sci. 25 (13), 7205(2024).</li>
<li>Jansen-West, K., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Plasma+PolyQ-ATXN3+Levels+Associate+With+Cerebellar+Degeneration+and+Behavioral+Abnormalities+in+a+New+AAV-Based+SCA3+Mouse+Model%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Cell+Dev+Biol%22%5BJournal%5D)">Plasma PolyQ-ATXN3 Levels Associate With Cerebellar Degeneration and Behavioral Abnormalities in a New AAV-Based SCA3 Mouse Model.</a> Front Cell Dev Biol. 10, 863089(2022).</li>
<li>Nóbrega, C., Mendonça, L., Matos, C. A. <a target="_blank" href="http://scholar.google.com/scholar?hl=en&safe=off&q=author%3aN%C3%B3brega%2C+C+%22A+Handbook+of+Gene+and+Cell+Therapy%22">A Handbook of Gene and Cell Therapy</a>. , Springer International Publishing. Cham. (2020).</li>
<li>Thomas, C. E., Ehrhardt, A., Kay, M. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Progress+and+problems+with+the+use+of+viral+vectors+for+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Rev+Genet%22%5BJournal%5D)">Progress and problems with the use of viral vectors for gene therapy.</a> Nat Rev Genet. 4 (5), 346-358 (2003).</li>
<li>Schambach, A., Zychlinski, D., Ehrnstroem, B., Baum, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Biosafety+Features+of+Lentiviral+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Human+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Biosafety Features of Lentiviral Vectors.</a> Human Gene Ther. 24 (2), 132-142 (2013).</li>
<li>de Almeida, L. P., Ross, C. A., Zala, D., Aebischer, P., Déglon, N. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral-Mediated+Delivery+of+Mutant+Huntingtin+in+the+Striatum+of+Rats+Induces+a+Selective+Neuropathology+Modulated+by+Polyglutamine+Repeat+Size%2C+Huntingtin+Expression+Levels%2C+and+Protein+Length%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Lentiviral-Mediated Delivery of Mutant Huntingtin in the Striatum of Rats Induces a Selective Neuropathology Modulated by Polyglutamine Repeat Size, Huntingtin Expression Levels, and Protein Length.</a> J Neurosci. 22 (9), 3473-3483 (2002).</li>
<li>Fisher, E. M. C., Bannerman, D. M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Mouse+models+of+neurodegeneration%3A+Know+your+question%2C+know+your+mouse%5BTitle%5D)+AND+%22Sci+Transl+Med%22%5BJournal%5D)">Mouse models of neurodegeneration: Know your question, know your mouse.</a> Sci Transl Med. 11 (493), eaaq1818(2019).</li>
<li>Bii, V. M., Collins, C. P., Hocum, J. D., Trobridge, G. D. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Replication-incompetent+gammaretroviral+and+lentiviral+vector-based+insertional+mutagenesis+screens+identify+prostate+cancer+progression+genes%5BTitle%5D)+AND+%22Oncotarget%22%5BJournal%5D)">Replication-incompetent gammaretroviral and lentiviral vector-based insertional mutagenesis screens identify prostate cancer progression genes.</a> Oncotarget. 9 (21), 15451-15463 (2018).</li>
<li>Alves-Cruzeiro, J. M. D. C., Mendonça, L., Pereira de Almeida, L., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Motor+Dysfunctions+and+Neuropathology+in+Mouse+Models+of+Spinocerebellar+Ataxia+Type+2%3A+A+Comprehensive+Review%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Motor Dysfunctions and Neuropathology in Mouse Models of Spinocerebellar Ataxia Type 2: A Comprehensive Review.</a> Front Neurosci. 10, 572(2016).</li>
</ol>

<table><tbody><tr><td>0.9% NaCl</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Anestezi ve antagonist karışımlarının hazırlanmasında kullanılır</td></tr><tr><td>100 mm doku kültürü plakaları</td><td>SPL Life Sciences</td><td>11090</td><td></td></tr><tr><td>ABC kiti (Avidin-Biyotin Kompleksi)</td><td>VECTASTAIN Elite</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Atipamezole (5.0 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Medetomidin antagonisti</td></tr><tr><td>Tezgah üstü santrifüj</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Sınıf II Biyogüvenlik kabini (BSL-2 uyumlu)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Biyotinleştirilmiş ikincil antikor</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Bovin Serum Albumini (BSA)</td><td>NZYTech</td><td>MB47002</td><td></td></tr><tr><td>DARPP-32 için immünoboyanmış beyin kesitleri (örn., 30&ndash;40 &micro;m koronal kesitler)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Hücre Sayacı eklentisi (FIJI)</td><td>Dahili / ImageJ</td><td>&mdash;</td><td>Manuel agrega sayımı için araç</td></tr><tr><td>CO2 inkübatörü (37 &deg;C, 5% CO2, nemli)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Bilgisayar iş istasyonu</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Görüntü işleme ve yazılım yürütme için kullanılır</td></tr><tr><td>Konik ultrasantrifüj tüpleri</td><td>Beckman Coulter</td><td>358126</td><td></td></tr><tr><td>Pamuk çubuklar</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Periostun çıkarılmasında kullanılır</td></tr><tr><td>Numune disk tutacağı olan kriyostate</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>DAB (Diaminobenzidin)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Dijital stereotaktik koordinat okuyucu</td><td>Stoelting/WPI</td><td>51725</td><td>Koordinat ölçümü için dijital ekran</td></tr><tr><td>Dulbecco'nun Değiştirilmiş Kartal Ortamı (DMEM, yüksek glikoz)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>11-965-092</td><td></td></tr><tr><td>Etanol 70, 96 ve 100%</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Etanol, %70</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Saç derisi dezenfeksiyonu için</td></tr><tr><td>Fentanil (0.05 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Anestezik bileşen</td></tr><tr><td>Fetal Bovin Serum (FBS), ısıl inaktive</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>10500064</td><td></td></tr><tr><td>FIJI (ImageJ dağıtımı)</td><td>NIH / ImageJ</td><td>https://fiji.sc/</td><td>Agregaların manuel kantifikasyonu için açık kaynaklı yazılım</td></tr><tr><td>İnce forseps (parmak sıkıştırma için)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Anestezi derinliği izleme için</td></tr><tr><td>Flumazenil (0.1 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Midazolam antagonisti</td></tr><tr><td>Forseps ve skalpel</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Periostun çıkarılması ve kafatası açılması için</td></tr><tr><td>Hamilton&nbsp;700/1700 Serisi Mikrolitre/Gastight Şırıngalar</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7653-01/10550203</td><td>Viral çözelti yüklemesi için</td></tr><tr><td>Hamilton&nbsp;Küçük Göbek Çıkarılabilir İğneler (26G)</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7804-03/ 10698205</td><td>Viral teslimat için</td></tr><tr><td>Isıtma yastığı (kemirgenler için)</td><td>Kent Scientific / SOMNI</td><td>ör. 04-777-177</td><td>Vücut ısısının korunması için</td></tr><tr><td>HEK 293T hücreleri (&le; geçiş 10, mikoplazmasız)</td><td>ATCC veya eşdeğeri</td><td>CRL-3216</td><td></td></tr><tr><td>Hidrojen peroksit</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>IHCAggreCount yazılımı</td><td>Talep üzerine sağlanır</td><td>N/A</td><td>Yarı otomatik agrega tespiti ve kantifikasyonu için tescilli şirket içi yazılım</td></tr><tr><td>Çevirmeli mikroskop (hücre yoğunluğu için)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Laboratuvar vortex karıştırıcısı</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Lentiviral vektörler (WT ve mutant)</td><td>Şirket içi / Temel tesis</td><td>N/A</td><td>Enjeksiyon için viral çözelti</td></tr><tr><td>L-glutamin (200 mM)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>25030081</td><td></td></tr><tr><td>Kameralı ışık mikroskop (brightfield)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Medetomidin (1.0 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Anestezik bileşen</td></tr><tr><td>Mikro delici (stereotaktik uyumlu)</td><td>Stoelting / Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Kraniotomi için</td></tr><tr><td>Mikroenjeksiyon pompası (örn., Stoelting)</td><td>Stoelting/WPI</td><td>53210</td><td>Viral enjeksiyonlar için otomatik infüzyon pompası</td></tr><tr><td>Mikropipet (P1000, P200, P10) ve uçlar</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Mikroskop görüntüleri (IHC kesitleri)</td><td>Şirket içi üretilir</td><td>N/A</td><td>Analiz edilecek immünohistokimya görüntüleri</td></tr><tr><td>Mikrotom bıçakları (düşük profil, tek kullanımlık)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Midazolam (5.0 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Anestezik bileşen</td></tr><tr><td>Montaj ortamı</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Nalokson (0.4 mg/mL)</td><td>Yerel tedarikçi</td><td>&mdash;</td><td>Fentanil antagonisti</td></tr><tr><td>İğne tutucu ve ince diseksiyon iğneleri</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Normal Keçi Serumu (NGS)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>O.C.T. bileşiği</td><td>Tissue-Tek</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Oftalmik merhem (Bepanthen Göz ve Burun Merhemi, %5 Dekspantenol)</td><td>Bayer</td><td>11568-0053</td><td>Ameliyat sırasında kornea kurumasını önler</td></tr><tr><td>Orbital karıştırıcı</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>p24 ELISA kiti</td><td>Z

poliglutamin spinoserebellar ataksiyaların preklinik modeli olarak lentiviral indüksiyonlu striatal patoloji

Lentiviral-Induced Striatal Pathology as a Preclinical Model of Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias

Poliglutamin spinoserebellar ataksiyaların preklinik modeli olarak lentiviral indüksiyonlu striatal patoloji

Polyglutamine spinocerebellar ataxias are a group of six neurodegenerative diseases caused by a mutation in the trinucleotide CAG tract within the coding ...

lentiviral-induced-striatal-pathology-as-preclinical-model

Research

JoVE Journal

Neuroscience

Sinirbilim

Biz serebellar ataksi fare modelleri, hastalık şiddeti, hızlı ve hassas ölçümü için bir protokol tanımlamaktadır. Önlemler arka bacak clasping, çıkıntı testi, yürüme ve kifoz içerir. Bu protokol, etkili bir şekilde etkilenen ve etkilenmeyen bireyler arasında ayrımcılık ve zamanla etkilenen bireylerin ilerlemesi algılar.

Serebellar Ataksi Fare Modelleri Değerlendirme Basit Kompozit Fenotip Puanlama Sistemi

Kaynak: Tagliafierro, L., et al. Epigenom Düzenleme Araçlarının İnsan Kaynaklı Pluripotent Kök Hücre Kaynaklı Hastalık Modellerine Verimli Bir Şekilde Sunulması için Lentiviral Vektör Platformu. J. Vis. Uzm. (2019)Bu video, Parkinson hastalığında önemli bir protein olan alfa-sinükleinin hedeflenen epigenetik modifikasyonu için nöral progenitör hücrelerin (NPC'ler) lentiviral transdüksiyonunu göstermektedir. Protokol, metiltransferaz aracılı DNA metilasyonunu mümkün kılarak, gen regülasyonunu ve...

Alfa-sinüklein ekspresyonunun epigenetik regülasyonu için nöral progenitör hücrelerin lentiviral transdüksiyonu

Spinoserebellar ataksi tip 1 (SCA1) ve diğer serebellar nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için mitokondri hedefli suda çözünür bileşiklerin etkinliğini değerlendirmek için biyokimyasal ve davranışsal bir protokol sunuyoruz.

suda çözünür Bileşikleri ile SCA1 Fare tedavisi, spesifik olmayan mitokondriyal fonksiyon Boost

Bu iletişim kuralı, Alfa-synuclein oluşumu çoğaltır hücre tabanlı bir sistem içinde vivoagrega sağlamak için hedeftir. Hücre içi Alfa-synuclein kapanımlar birincil nöronlarda tarafından içselleştirilmesi numaralı seribaşı ve eksojen yayılması hastalıklı Alfa-synuclein transgenik fareler izole yerli microsomes ilişkili Alfa-synuclein toplamları yönetilen.

Microsomes ilişkili Alpha-synuclein toplamları için birincil nöronlar eksojen yönetim olarak güçlü hücre modeli liflerinde oluşumu

Bu teknik amacı birincil motoneurons (MNs) fare omurilik üzerinden zenginleştirilmiş kültürünün hazırlamaktır. Tarif MN hastalıklar neden mutasyonlar sonuçlarını değerlendirmek için biz burada bu yalıtım MNs ve onların transfection magnetofection tarafından izole.

Fare birincil Motoneurons Transfecting tarafından Charcot Marie Tooth hastalığı Vitro modelleme

Bu protokol, insan nöronal kültürlerin mutant insan Tau için lentiviral yapıları ile dönüştürücü olduğu bir prosedür ayrıntıları. Traned kültürler Tau toplamları ve ilişkili patolojileri görüntüler.

Tau Aggregation Lentiviral kullanarak eğitim için bir In vitro modeli-ınsan nöronların aracılı dönüştürücü

Farklı serebellar bölgelerin farklı davranışsal çıktılarda rol oynadığı belirtilmiştir, ancak alttaki moleküler mekanizmalar bilinmemektedir. Bu çalışma, RNA'yı izole ederek ve gen ifadesindeki farklılıkları test ederek moleküler farklılıkları araştırmak için yarımkürelerin serebellar korteksini, vermisin ön ve arka bölgelerini ve derin serebellar çekirdekleri tekrar ve hızlı bir şekilde parçalama yöntemini açıklar.

Moleküler Analiz için Serebellar Bölgesel Diseksiyon

Sinaptik iletim için gerekli olan hücre altı olayları görselleştirmek için iki ilgili yöntem tanımlanmıştır. Bu protokoller, in vitro kültürlü nöronların canlı hücre görüntülemesini kullanarak presinaptik kalsiyum akışı ve sinaptik vezikül membran füzyonunun dinamiklerinin gerçek zamanlı olarak izlenmesini sağlar.

Amiyotrofik Lateral Skleroz Modellerinde Sinaptik Fonksiyonların Gerçek Zamanlı Floresan Ölçümü

Burada, Caenorhabditis elegans'taki test bileşiklerinin poliglutamin agregasyonu, nöronal ölüm ve kemoavoidans davranışı dahil olmak üzere nöroprotektif aktivitelerini ve çoklu fenotiplerin örnek bir entegrasyonunu değerlendirmek için bir protokol sunuyoruz.

Poliglutamin aracılı nörotoksisiteye karşı biyoaktif bileşiklerin keşfedilmesi için bir model sistem olarak Caenorhabditis elegans

Bu çalışma, Parkinson hastalığının bu klinik öncesi modelinde nöroinflamasyonu, nörodejenerasyonu ve motor bozukluğu indüklemek için gereken vektör dozunu ve maruz kalma süresini analiz etmektedir. İnsan α-sinükleini kodlayan bu vektörler, Parkinson hastalığı ile ilişkili sinüklein patolojisini özetlemek için substantia nigra'ya verilir.

İnsan α-Sinükleini Kodlayan Adeno İlişkili Viral Vektörler Tarafından İndüklenen Parkinson Hastalığı Fare Modelinin Analizi

Öğrenin, lentiviral vektörlerle striatumda genişlemiş ataxin-2 ekspresyonu sağlayan SCA2 preklinik modelini. Bu yöntem, nörodejenerasyon mekanizmalarını ve tedavi stratejilerini hızla test etmeyi mümkün kılar.

Poliglutamin spinoserebellar ataksiyaların preklinik modeli olarak lentiviral indüksiyonlu striatal patoloji

Daha fazla video keşfet