متعددة اكسون تخطي عن طريق أليغنوكليوتيد] كوكتيل العقاقير في ضمور العضلات المرتبطة X الناب

20K مشاهدة

استشهد بها 23

10:30 دقيقة

مايو 24, 2016

10.3791/53776-v

مايو 24, 2016

20K مشاهدة

Bailey Miskew Nichols^*¹ , Yoshitsugu Aoki^*² , Mutsuki Kuraoka² , Joshua J.A. Lee¹ , Shin'ichi Takeda² , Toshifumi Yokota¹

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

^* These authors contributed equally

اكسون تخطي حاليا خيارا علاجيا الواعدة لضمور العضلات دوشين (DMD). على توسيع إمكانية تطبيق للمرضى DMD ولتحسين الاستقرار / وظيفة من الناتج البروتينات الدستروفين اقتطاع، تم وضع متعددة اكسون تخطي النهج باستخدام أليغنوكليوتيد] العقاقير كوكتيل وأثبتنا الإنقاذ الدستروفين النظامية في نموذج الكلب.