Efgartigimod 在长节段性脊髓炎患者中表现出显著的有效性和安全性。Efgartigimod 降低了视神经脊髓炎谱系疾病（LETM）患者血清中 IL-6、IL-41 和 IL-10 的水平。这些细胞因子的水平与扩展残疾状态量表（EDSS）评分相关，提示其可能作为预测长节段性脊髓炎疾病严重程度和治疗反应的生物标志物。
Efgartigimod 在长节段性脊髓炎患者中表现出显著的有效性和安全性。Efgartigimod 降低了视神经脊髓炎谱系疾病（LETM）患者血清中 IL-6、IL-41 和 IL-10 的水平。这些细胞因子的水平与扩展残疾状态量表（EDSS）评分相关，提示其可能作为预测长节段性脊髓炎疾病严重程度和治疗反应的生物标志物。
本研究旨在评估艾加廷莫德（efgartigimod）对抗体阴性长节段横贯性脊髓炎（LETM）患者临床结局及炎症标志物的疗效与影响。这项回顾性研究共纳入47例诊断为抗体阴性LETM的患者，其中36例纳入对照组，仅接受甲泼尼龙治疗；11例纳入观察组，接受efgartigimod联合甲泼尼龙治疗。对两组患者的扩展残疾状态量表（EDSS）、临床衰弱量表（CFS）以及健康调查简表-36（SF-36）评分进行了比较。采用酶联免疫吸附试验（ELISA）检测白细胞介素-6（IL-6）、IL-10和IL-41的浓度，并评估其与EDSS评分的相关性。通过单因素和多因素逻辑回归分析识别治疗效果的潜在预测因子。治疗1个月后，efgartigimod显著降低了EDSS和CFS评分，观察组的改善程度优于对照组。efgartigimod改善了SF-36评估的生活质量，观察组在身体功能（PF）和活力（VT）评分方面均有显著提升（p < 0.05）。efgartigimod在治疗时即降低了血清细胞因子（IL-41、IL-10和IL-6）水平及EDSS评分（p < 0.05）。血清细胞因子水平与EDSS评分呈正相关。治疗分组（治疗策略）和受累节段长度是药物疗效的预测因素。efgartigimod在治疗LETM中表现出显著的疗效和良好的安全性。efgartigimod可降低LETM患者血清中IL-6、IL-41和IL-10的浓度。IL-6、IL-41和IL-10水平与EDSS评分相关，提示其可能作为评估疾病严重程度及治疗反应的潜在生物标志物。
长节段横贯性脊髓炎（LETM）是一种罕见但严重的中枢神经系统疾病，通常定义为累及三个或更多连续的脊髓节段，导致运动、感觉和自主神经功能障碍1。临床上，LETM 常与视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）相关，后者主要由水通道蛋白-4（AQP4）抗体介导2。然而，部分 LETM 患者血清中无法检测到 AQP4、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（MOG）或胶质纤维酸性蛋白（GFAP）抗体，这种情况被称为抗体阴性 LETM3。静脉注射甲泼尼龙是 LETM 的常规治疗方法4。然而，由于甲泼尼龙可引起显著的不良反应，其临床应用受到明显限制5,6。抗体阴性 LETM 的病因和发病机制尚不明确，且目前尚无确立的治疗指南，导致预后相对较差。
目前，抗体阴性长节段横贯性脊髓炎（LETM）的治疗主要依赖于经验性疗法，包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血浆置换7,8。然而，这些治疗方法的疗效因人而异，且可能伴随显著的不良反应9
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本研究方案经浙江大学医学院附属第二医院伦理委员会批准（编号：2025-0581）。所有实验和操作均按照《赫尔辛基宣言》（2013年修订版）的规定进行。本回顾性研究纳入了在浙江大学医学院附属第二医院因长节段横贯性脊髓炎（LETM）住院的47例患者。本研究已获得所有参与者的知情同意。该回顾性队列研究纳入了所有符合条件的患者。研究进行了事后功效分析，以评估样本量的充分性。结果显示，基于当前样本量，观察到的效应量为1.213515，达到的功效（1-β错误概率）为0.9659161，超过常规阈值0.8。因此，该样本量满足统计学要求。
患者招募
纳入标准：包括处于急性发作期、具有完整临床资料、血清中MOG、AQP4和GFAP抗体检测结果为阴性，且受累脊髓节段长度大于或等于三个节段的患者18。排除标准：排除合并其他可能导致功能障碍疾病的患者，以及在急性发病期已接受艾加莫德治疗的患者18。患者信息收集：记录人口学资料，包括年龄、性别、病程以及受累脊髓节段的长度。
治疗与临床评估
根据各自的治疗方案对患者进行分组。患者被分为两组：efgartigimod治疗组（n = 11）和常规治疗组（n = 36）。在efgartigimod组中，患者接....
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本研究共纳入两个队列的47例患者。如表1所示，两组在年龄（p=0.414）、性别（p=0.880）、病程（p=0.144）以及受累脊柱节段长度（p=0.945）方面均无显著差异。
我们采用EDSS和CFS评分评估了两组的临床疗效（表2）。治疗前，两组之间的EDSS和CFS评分差异无统计学意义（p = 0.113，p = 0.05）。治疗1个月后，两组的EDSS和CFS评分均有所下降（p < 0.001），表明两种治疗策略均具有可靠的疗效。此外，观察组的EDSS和CFS评分低于对照组（p < 0.01），证明观察组的疗效更优。
采用36项短式健康调查量表（SF-36；表3）评估患者的生活质量。治疗前，对照组与观察组在生理功能（PF，p = 0.456）、生理职能（RP，p = 0.116）、躯体疼痛（BP，p = 0.190）、总体健康（GH，p = 0.322）、活力（VT，p = 0.265）、社会功能（SF，p.......
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横贯性脊髓炎（LETM）常表现为瘫痪、肢体无力、排尿功能障碍及其他神经系统症状23。甲基泼尼松龙是治疗LETM的主要临床用药，已有较长的使用历史24,25。然而，部分患者对此治疗无反应26。艾加莫德（efgartigimod）是一种通过降低致病性IgG来治疗重症肌无力的可靠药物27,28，具有治疗抗体阴性LETM的潜力。本研究旨在评估艾加莫德在抗体阴性LETM感染患者中的治疗效果。研究发现，在艾加莫德治疗基础上，患者的临床指标得到显著改善，血清炎症因子水平亦有所下降。此外，我们发现炎症因子与患者的临床指标相关，并可作为药物疗效的独立预测因子。
EDSS 于20世纪80年代初为多发性硬化症而设计，用于评估神经功能障碍的程度。根据受累系统的严重程度，评分范围为.......
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作者声明本研究工作中不存在利益冲突。
本工作由浙江省自然科学基金（NSFZJ）（项目编号：LTGY23H090006）资助。
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| 姓名 | 公司 | 目录编号 | 评论 |
|---|---|---|---|
| efgartigimod | Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG, 德国 | SJ20230008 | |
| ElaBoX 人白细胞介素-10检测试剂盒 | Solarbio，中国北京 | SEKH-0018 | |
| ElaBoX 人白细胞介素-6检测试剂盒 | Solarbio，中国北京 | SEKH-0014 | |
| GraphPad Prism 8 | Graphpad，美国加利福尼亚州圣地亚哥 | ||
| 人IL-4 ELISA试剂盒 | Thermo Fisher Scientific，美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 | BMS225-2 | |
| IBM 公司 SPSS 26.0 | SPSS，美国伊利诺伊州芝加哥 | ||
| 甲基泼尼松龙 | PFIZER SA，比利时布鲁塞尔 | H20130302 | |
| Multiskan FC 酶联免疫吸附测定（ELISA）读板仪 | Thermo Fisher Scientific，美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 | 1410101 |
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