Name: Messungen der motorischen Funktion und anderen klinischen Outcome-Parameter bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2019-01-12T15:00:00.000+00:00
Duration: 9 min 18 s
Description: Erfahren Sie die klinische Bewertung motorischer Funktionen bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie. Diese Methode ermöglicht zuverlässige Outcome-Messungen und Korrelationen mit quantitativer Muskel-MRT für verbesserte klinische Studien.

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Wir möchte Lars Hintermann danken für Ihre Teilnahme an der Demonstration der motorischen Funktion Maßnahme und zeitlich Funktionstests.

Vor Einstellung wurde die Studie von der lokalen Ethik-Kommission [Ethik-Kommission der beider Basel (EKBB 63/13)] und der Schweizer Drug Agency (Swissmedic 2013 DR 3151) genehmigt und registriert unter ClinicalTrials.gov (NCT01995032).
1. klinische Beurteilung der Muskelfunktion
<ol><li>Motorik-Maßnahme (MFM)
	<ol>
<li>Lassen Sie den Patienten führen Sie die folgenden Aufgaben und zählen sie, wie in Tabelle 1dargestellt. Hinweis: Die MFM enthält 32 unabhängige Elemente, die in der angegebenen Reihenfolge zu vermeiden, unnötig Neupositionierung und Erschöpfung des Patienten5durchgeführt werden müssen. Siehe Tabelle 1 für eine detaillierte Beschreibung der einzelnen Aufgaben und scoring.<ol>
<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken hinlegen. Bitten Sie ihn um seinen Kopf in Mittellinie positionieren und drehen Sie ihn von einer Seite zur anderen zu halten. In diesem und allen weiteren Schritten erzielt der Patient auf einer Skala von 0 bis 3 (siehe Tabelle 1) basierend auf der Leistung der Aufgabe.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken mit dem Kopf im Mittellinie Position hinlegen. Bitten Sie ihn, heben Sie den Kopf und die Position zu halten.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken hinlegen. Bitten Sie ihn, ein Knie auf die Brust zu bringen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken mit einem Bein gebeugt, sowohl an Hüfte und Knie ca. 90° hinlegen. Bitten Sie ihn, die Unterschenkel parallel auf der Matte mit dem Fuß in plantar Flexion zu platzieren. Bitten Sie ihn um eine maximale Dorsalflexion des Fußes führen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken hinlegen. Bitten Sie ihn, einen oberen Extremität neben seinem Körper platzieren und die Hand zur gegenüberliegenden Schulter bringen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten liegen auf dem Rücken mit den unteren Gliedmaßen, halb gebeugt und die Füße auf die Matte leicht auseinander. Bitten Sie ihn, diese Position halten und heben Sie das Becken.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken hinlegen. Fragen Sie ihn auf den Bauch umdrehen und beide Arme frei.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf seinem Rücken hinlegen. Bitten Sie ihn zu sitzen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf die Matte zu sitzen. Bitten Sie ihn, die sitzende Position zu halten und halten die Hände in Kontakt vor dem Stamm.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf der Matte sitzen und legen Sie einen Tennisball vor ihm. Bitten Sie ihn um den Ball zu berühren und wieder zurücklehnen. Hinweis: Der Tennisball sollte in einem Abstand sein, damit der Patient seinen Rüssel lehnen muss etwa 30° von der Ausgangsposition weiterleiten, um ihn zu berühren.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf die Matte mit den unteren Extremitäten vor ihm sitzen. Bitten Sie ihn, aufzustehen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten vor dem Stuhl stehen. Fragen Sie ihn auf dem Stuhl sitzen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl setzen. Bitten Sie ihn, die Sitzposition so gerade wie möglich beizubehalten.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl mit dem Kopf im vollständigen Beugung setzen. Bitten Sie ihn, heben Sie den Kopf und halten Sie diese Stellung.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen (außer den Ellenbogen) auf dem Tisch sitzen. Bitte ihn, legen Sie beide Hände auf den Kopf.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Legen Sie einen Bleistift auf den Tisch und bitten Sie ihn, den Bleistift zu berühren. Hinweis: Der Stift sollte auf einen Abstand gleich der Länge der oberen Extremität des Patienten platziert werden.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Bitten Sie ihn, die Münzen neben seiner Hand nehmen und um sie in der gleichen Hand zu halten. Hinweis: Alle Münzen sollte neben der Hand des Patienten platziert und mit einer Hand nacheinander abgeholt.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Legen Sie eine CD auf einem Stück Pappe auf den Tisch geklebt. Bitten Sie ihn um einen Finger in der Mitte der CD und zu verfolgen, um den Rand der Scheibe mit dem Finger zu platzieren.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Halten Sie einen Stift und ein Papier auf dem Tisch. Bitten Sie ihn um den Bleistift abzuholen und innerhalb des Rahmens ziehen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Legen Sie ein Blatt Papier in seinen Händen und bitten Sie ihn, reißen das Papier mindestens 4 cm.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Legen Sie einen Tennisball neben seiner Hand. Bitten Sie ihn um den Ball aufnehmen und heben sie die Hand drehen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf den Stuhl vor einem Tisch mit den Unterarmen auf den Tisch zu setzen. Legen Sie ein Diagramm mit Bildern auf den Tisch. Bitten Sie ihn, legen Sie den Finger in der Mitte des Diagramms auf das Wort "start", dann legen Sie den Finger auf den Zeichnungen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf dem Stuhl mit den Armen neben seinen Körper und die Tabelle in einem Abstand entsprechend der Länge von seinem Unterarm sitzen. Bitten Sie ihn, beide Hände auf den Tisch legen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten auf dem Stuhl mit beiden Füßen auf dem Boden sitzen. Bitten Sie ihn, aufzustehen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten mit den oberen Gliedmaßen ruht auf einem Gerät für Unterstützung stehen. Bitten Sie ihn, lassen Sie die Unterstützung und gerade stehen.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten mit den oberen Gliedmaßen ruht auf einem Gerät für Unterstützung stehen. Bitten Sie ihn, lassen Sie die Unterstützung und heben Sie einen Fuß.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten, ohne Unterstützung zu stehen. Bitten Sie ihn, den Boden mit einer Hand berühren und wieder aufstehen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten stehen und gehen 10 Schritte auf den Fersen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten, ohne Unterstützung zu stehen. Zeichnen einer geraden Linie (ca. 6 m lang und 2 cm breit) auf dem Boden, und bitten Sie ihn, auf die Linie zu gehen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten, ohne Unterstützung zu stehen. Bitten Sie ihn zu laufen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten auf einem Fuß ohne Unterstützung mit dem anderen Fuß über dem Boden zu stehen. Bitten Sie ihn im Ort hüpfen.</li>
			<li>Bitten Sie den Patienten, ohne Unterstützung zu stehen. Bitten Sie ihn zu hocken und wieder aufstehen.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Berechnen Sie die Noten.<ol>
<li>Fügen Sie die Scores aller 32 Elemente hinzu, teilen Sie die Summe durch 96 und multiplizieren Sie ihn mit 100, um das Endergebnis zu berechnen.</li>
			<li>Um Resultate von Sub-Domains zu berechnen, dividieren sie durch die maximale Punktzahl für die Domäne fügen Sie den Wert aller Elemente in dieser Domäne hinzu und mit 100 multiplizieren. Hinweis: Alle Ergebnisse müssen prozentual berechnet werden.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>6-Minuten-Gehtest (6MWT)
	<ol>
<li>Aufgabenwahrnehmung<ol>
<li>Lassen Sie den Patienten 10 min vor der Prüfung. Zeigen Sie, die zu Fuß Prozess.</li>
			<li>Lassen Sie den Patienten an der Startlinie auf der rechten Seite des Kegels 0 stehen. Die Anweisungen geben, "Ready, Set, Go".</li>
			<li>Wenn sagte: "gehen" lassen Sie Patienten Beginn der Kegel herumlaufen, ohne Überquerung der Mitte und wenn möglich, ohne zu verlangsamen oder zu stoppen.</li>
			<li>Stoppen Sie bei 6 min die Zeitmessung und lassen Sie die Patienten Halt zu Fuß. Countdown der letzten Sekunden des Tests und markieren Sie die Stelle, an der der Patient angehalten.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Berechnung der Punktzahlen<ol>
<li>Notieren Sie jede Timepoint, bei dem der Patient einen Kegel übergibt.</li>
			<li>Berechnen Sie die gesamte Strecke, indem a und b, wo eine ist definiert als der Abstand von der letzten Runde (zwischen den letzten Kegel gerundet bis zum Endpunkt bei 6 min), und b ist definiert als der Abstand in Metern vor den letzten Kegel ( Entfernung zum Zeitpunkt der letzten Kegel gerundet).</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>10 Meter zu Fuß/Zeitlaufs Test (10MWT)
	<ol>
<li>Aufgabenwahrnehmung<ol>
<li>Lassen Sie den Patienten an der Startlinie stehen. Stehe vor der 12-Meter-Marke und die Anweisungen geben, "Ready, Set, Go".</li>
			<li>Wenn sagte: "gehen" lassen Sie die Patienten Start walking/laufen.</li>
			<li>Messen Sie die Zeit und beobachten Sie die Qualität der Walk/Run zu. Stoppen Sie die Zeitmessung, wenn das zweite Bein des Patienten bei 10 m die Ziellinie passiert.</li>
			<li>Wiederholen Sie den Test dreimal, und verwenden Sie die schnellste Leistung zur Berechnung des Ergebnisses.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Berechnung der Punktzahlen<ol>
<li>Ergebnis der Patient auf einer 6-Punkte-Skala (1-6) anhand der Qualität der Walk/Run während der schnellste Studie. Tor 1, wenn er nicht in der Lage ist, selbst zu Fuß und 2 Punkten, wenn er nicht in der Lage, sich selbst zu gehen, aber in der Lage ist zu gehen, wenn von einer Knie-Knöchel-Fuß-Orthese oder einer anderen Person unterstützt.</li>
			<li>3 Punkte, wenn er nicht in der Lage, die Geschwindigkeit zu erhöhen und seinen Gang hoch angepasst und lordotic bleibt. Note 4, wenn er ist in der Lage, die Geschwindigkeit zu erhöhen, aber nicht in der Lage zu laufen, während der Gang moderat angepasst bleibt.</li>
			<li>5 Punkte, wenn er läuft fast, aber nicht seine Füße vom Boden erhöhen. 6 Punkte, wenn er in der Lage zu laufen und heben Sie beide Füße vom Boden.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>Rückenlage-Up-Zeit
	<ol>
<li>Aufgabenwahrnehmung<ol>
<li>Bitten Sie den Patienten auf dem Untersuchungstisch in Rückenlage hinlegen. Hinweis: In der Fall, wenn eine Matte erforderlich ist, sicher sein, dass das Problem behoben ist und nicht rutschig.</li>
			<li>Die Anweisungen geben, "Ready, Set, Go". Wenn sagen, "gehen", lassen Sie der Patienten beginnen so schnell wie er kann aufstehen.</li>
			<li>Messen Sie die Zeit und beobachten Sie die Qualität der Aufgabe zu. Stoppen Sie die Zeitmessung, wenn der Patient eine aufrechte Position mit Armen an seiner Seite übernommen hat. Bieten Sie einen Stuhl, nachdem der Patient versucht hat, aus dem Boden für 30 Sekunden stehen.</li>
			<li>Wiederholen Sie den Test dreimal, und verwenden Sie die schnellste Leistung zur Berechnung des Ergebnisses.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Berechnung der Punktzahlen<ol>
<li>Ergebnis der Patient auf einer 6-Punkte-Skala (1-6). Tor 1, wenn er nicht in der Lage aufzustehen aus Rückenlage ist. 2 Punkte, wenn er in der Lage, aus Rückenlage aufzustehen, wenn Sie eine Möbel für Unterstützung zu verwenden ist.</li>
			<li>3 Punkte, wenn er in Rückenlage dreht und beide Hände braucht "klettert" auf die Beine, die stehende Position zu erreichen. Note 4, wenn er in Rückenlage dreht und eine Hand auf das Bein braucht, die stehende Position zu erreichen.</li>
			<li>5 Punkte, wenn er dreht sich zur Seite und eine oder beide Hände verwendet auf dem Boden, aber nicht am Bein, um die stehende Position zu erreichen. 6 Punkte, wenn er in der Lage aufzustehen ohne umdrehen oder mit den Händen an den Beinen.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
</ol>2. quantitative Muskel MRI
<ol><li>Führen Sie axiale MRT der Oberschenkel einschließlich aller Muskeln (Beuger, Beinstrecker und Adduktoren) auf einem 3-Tesla-Scanner mit einer Spule 36-Kanal peripheren Angio und Wirbelsäule. Durchführen Sie Lokalisierer und Positionierung als zuvor beschrieben11,17Stück.</li>
	<li>Verwenden Sie eine dreidimensionale (3D) Gradienten-Echo-Sequenz mit zwei verschiedenen Echo Mal in Phase und gegen Bildgebung [30 Scheiben, Wiederholung Zeit (TR) = 20 ms, Echo der Zeit 1 (TE1) = 2,45 ms, echo der Zeit (TE2) = 3,68 ms, Flipwinkel = 15, Erfassungszeit = 2 min 49 s] und ein Mu LTI-Kontrast Spin Echo mit Echo 14mal, transversalen Relaxationszeiten zu quantifizieren. Verwenden Sie ein Sichtfeld von 400 x 400 mm und 384 x 384 Matrix 1 mm in der Ebene Auflösung und 3 mm Schnittstärke zu erreichen.</li>
	<li>Zeichnen Sie Regionen von Interesse (ROI) manuell auf die MRT-Bilder mit der ganze Muskel Bereich der Flexoren, Extensoren und Adduktoren jedes Bein.</li>
	<li>Die Zweipunkt-Dixon Methode verwenden und erzeugen relative Fett Inhalt Karten mit den pixelwise Fett Bruch gegeben f / (f + w), wo f = Fett Bilder, w = Wasser Bilder17.</li>
	<li>Berechnen Sie die T2-Relaxationszeit und meine fetten Bruchteil für jede Muskelgruppe.</li>
</ol>

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</ol>

Die Autoren haben nichts preisgeben.

Einige viel versprechende Zielparameter wurden in klinischen Studien bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet. Die MFM ist eine validierte und reproduzierbare Funktionsprüfung, die beinhaltet eine detaillierte Untersuchung der entscheidenden Motorik in 32 Stufen4, während die 6MWT nützliche Informationen über den Patienten Ausdauer zur Verfügung stellen können.
Alle derzeit validierten Tests haben Einschränkungen durch Inter- und Intra-Rater Variabili...

Zielparameter, die zuverlässig Behandlungserfolg widerspiegeln sind eine wesentliche Voraussetzung für erfolgreiche klinische Studien. Durch die rasante Entwicklung neuer therapeutischer Strategien hat stärkere Anstrengungen unternommen, reproduzierbare sowie sensible Methoden definieren, die klinischen Ergebnisse zu überwachen.
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal-rezessive Erkrankung und die häufigste Form der Muskeldystrophie bei Kindern. Es zeichnet sich durch schwere Beteiligung von überwiegend die Skelett- und Herzmuskel und einen progressiven Krankheitsverlauf mit Verlust der Gehfähigkeit um 8 bis 12 Jahre alt und vorzeitigem Tod vor allem vor 30 Jahre1. Validierten Tests wie z. B. Motorik messen und zeitgesteuerte Funktionstests werden fast überall akzeptiert als klinische Tools zur Überwachung der Progression der Erkrankung, da sie viele Aspekte des täglichen Lebensfunktionen bewerten. Darüber hinaus scheinen sie in ambulanten Fällen empfindlicher als quantitative Muskel Kraft Maßnahmen sein, die entsprechend schwach und unkooperative Patienten2,3durchgeführt werden kann.
Die Motorik-Maßnahme (MFM) bewertet Funktionen von Hals, Rumpf, Arm, und Beinmuskulatur und Fähigkeiten wie stehen, übertragen und gehen. Es kann bei Patienten, die Gehfähigkeit, verloren haben sogar durchgeführt werden, da diese drei Dimensionen der motorischen Leistungsfähigkeit4wiedergibt. Der MFM (validiert für Patienten im Alter von 6-60 Jahren mit DMD) wurde anhand der MFM Benutzer manuelle5bewertet. Es enthält 32 Elemente und gliedert sich in drei Sub-Domains: D1 (Bewertung der Stellung und Transfer), D2 (Beurteilung der axialen und proximalen motorischen Funktion) und D3 (Beurteilung der distalen motorischen Funktion). Alle Elemente werden auf einer 4-Punkte-Skala (0-3) gewertet. Der Test kann wird in neuromuskulären Erkrankungen überprüft und ausreichend überwacht Veränderungen der Muskelfunktion und vorherzusagen, Verlust der Gehfähigkeit. Darüber hinaus stimmt sie mit klinischen Veränderungen, die von den behandelnden Ärzten und Patienten mit DMD6,7wahrgenommen. Zeitgesteuerte Funktion, die Tests auch allgemein als Zielparameter verwendet sind, obwohl sie hauptsächlich bei ambulanten Patienten durchgeführt werden. Unter diesen hat der 6-Minuten Gehtest (6MWT) besondere Aufmerksamkeit erhalten, da es die höchste Test-Retest-Zuverlässigkeit zeigt, klinische Rückgang und Verlust der Gehfähigkeit prognostiziert und genauer mit Muskel Funktion Maßnahmen im Vergleich korreliert zu quantitative Muskelkraft misst8,9. Der Test misst die maximale Fuß eines Patienten in 6 Minuten10. Es orientiert sich an zwei ausgebildete Fachkräfte, ein "Follower", 1 bis 2 Meter hinter dem Patienten geht, und einen "Bewerter", der die Zeit erfasst. Anderen zeitgesteuerten Funktionstests haben niedrigere Test-Retest-Zuverlässigkeit und spiegeln nicht die Ausdauer, ein wichtiger Marker der ambulanten Funktion8,9,10,11. Diese Tests umfassen die zeitgesteuerte 10 Meter laufen/gehen-Test (10MWT), die die beste Leistung von walking/laufen für ein 10-Meter-Distanz misst, und die Rückenlage-Up-Zeit, welche Maßnahmen die Fähigkeit, aus Rückenlage2stand. Die Verwendung der motorischen Funktion und zeitgesteuerte Funktionstests als primären und sekundären Endpunkten in klinischen Studien gerechtfertigt ist; eine große Einschränkung ist jedoch, dass keine Patienten Zusammenarbeit und die Fähigkeiten des Bewerters unabhängig sind.
Quantitative MRT (QMRI) ist eine objektive Methode, gut beschriebene morphologische Anomalien der Muskulatur einschließlich Ödem, Muskeldegeneration und erhöhten Gehalt von Fettgewebe und Bindegewebe12zu visualisieren. Der Einsatz der MRT als Diagnosewerkzeug in neuromuskulären Erkrankungen bereits nachgewiesen worden, aber ihre Rolle bei der Überwachung Krankheitsverlauf und Behandlungserfolg ist noch auf klinische Studien beschränkt. T2-Relaxationszeit ist bekannt in Muskel-Dystrophien durch Schädigung der Muskulatur, Ödeme, fetthaltige Ersatz und Entzündungen erhöht werden, und weitere Informationen über Muskel Fettgehalt durch Berechnung der mittleren Fett-Fraktion (FF) extrahiert werden kann. QMRI hat sich gezeigt, ein vielversprechender Biomarker sein, wie Messungen mit klinischen Ergebnis und Krankheit fortschreiten, korreliert haben, während die mittlere Fette Sekundenbruchteilen von 50 % Verlust der Gehfähigkeit13,14vorhergesagt. Darüber hinaus hat QMRI subklinische Veränderungen bei Patienten mit stabilen erkennen oder sogar bessere Ergebnisse misst15,16. QMRI Daten der Extensoren Muskeln hat auch gezeigt, um in Bezug auf ihre Korrelation mit klinischen Ergebnisse17sinnvoll sein. QMRI ist eine nicht-invasive und empfindliche Methode; Dennoch kann seine Kosten und die Möglichkeit, reduzierte Compliance bei jüngeren Kindern seine Verwendung einschränken.
Die Zuverlässigkeit der Funktionstests und QMRI wurde zuvor in Beckers muskulöse Dystrophie18gezeigt. Diese Querschnittstudie zielte auf sensible klinische und radiologische Ergebnisse Maßnahmen in ambulanten Kinder mit DMD, wie die Notwendigkeit einer standardisierten und krankheitsspezifische Bewertungen in der Ära von klinischen Studien in neuromuskulären steigt Störungen.

<table><tbody><tr><td>Physiotherapie-Matte</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>sollte nicht rutschig sein, alternativ eine breite Untersuchungsliege verwenden</td></tr><tr><td>Kissen</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Tabelle&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>mit einstellbarer Höhe; es sollte dem Patienten ermöglichen, die Unterarme im Sitzen auszuruhen und die Ellbogen bei 90° gebeugt zu halten;</td></tr><tr><td>Vorsitzender</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>wenn möglich mit verstellbarer Höhe; es sollte dem Patienten ermöglichen, den Boden mit den Füßen zu berühren, während er sitzt und die Hüften und Knie bei 90° gebeugt sind;</td></tr><tr><td>Stoppuhr</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>CD oder CD-ROM auf ein Stück Pappe geklebt</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>10 Münzen&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>Abmessungen: 20 mm breit und 2 mm dick (10 Cent oder gleichwertig)</td></tr><tr><td>Bleistift</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Tennisball</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Blätter A4-Papier oder gleichwertiges Papier&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>Gewicht: 70-80g</td></tr><tr><td>Zwischenablage</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Zwei kleine Leitkegel&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Klebeband&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>zum Markieren von Pfeilen und Stopp &nbsp;</td></tr><tr><td>Auf dem Boden nachgezeichnete Linie</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>2 Zentimeter breit und 6 Meter lang</td></tr><tr><td>Korridor</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>Indoor, gerade, bis zu 30 Meter lang&nbsp;</td></tr></tbody></table>

messungen der motorischen funktion und anderen klinischen outcome-parameter bei ambulanten kindern mit duchenne-muskeldystrophie

Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy

Während die Zahl der neuen Behandlungsmöglichkeiten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) getestet zunimmt, gibt es noch keine Definition der zuverlässigsten Bewertungen über therapeutische Wirksamkeit. Wir präsentieren Ihnen klinische und radiologische Ergebnisse Maßnahmen bei ambulanten Patienten, die Teilnahme an unserer Studie "Behandlung mit L-Citrullin und Metformin in Duchenne-Muskeldystrophie" verwendet. Die Motorik-Maßnahme ist ein validierter Test bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen, die besteht aus 32 Artikel und bewertet alle drei Dimensionen der Motorleistung, die darunter stehende und Transfer (D1 subscore), axial- und proximalen motorischen Funktion (D2 subscore) , und distalen motorischen Funktion (D3 subscore). Der Test zeigt hohe Intra - und inter - rater Variabilität aber nur wenn streng nach Richtlinien der Materialien, Schritte der Untersuchung und Berechnung der Noten. Der 6-Minuten-Gehtest, 10 Meter zu Fuß/Zeitlaufs Test- und Rückenlage-Up-Zeit sind häufig verwendete zeitgesteuerte Funktionstests, die Veränderungen in der Funktion des Muskels auch ausreichend zu überwachen; Sie hängen jedoch stark von Patienten Zusammenarbeit. Quantitative MRT ist eine objektive und empfindliche Biomarker subklinische Veränderungen erkennen, wenn die Prüfkosten möglicherweise ein Grund für die eingeschränkte Nutzung. In dieser Studie wurde eine hohe Korrelation zwischen allen klinischen Tests und quantitative MRT-Untersuchungen gefunden. Die kombinatorische Verwendung dieser Methoden bietet ein besseres Verständnis über Krankheitsverlauf; jedoch sind Langzeitstudien notwendig, um ihre Zuverlässigkeit zu überprüfen.

Basisdaten von 47 ambulante männlichen Patienten (im Alter von 6,5 bis 10,8 Jahren) mit DMD wurden analysiert. Alle Patienten nahmen bisher an der "Behandlung mit L-Citrullin und Metformin in Duchenne-Muskeldystrophie"-Studie. Patienten wurden von der Universität Kinder Universitätsspital Basel und Patientenregistern der Schweiz, Deutschland und Österreich aufgenommen. Außer ein Patient, der sich weigerte, das Scannen teilzunehmen, war MRI alle Oberschenkelmuskeln durchgeführt<sup class="...

Das Ziel dieser Studie ist die zuverlässigsten klinische Outcome-Maßnahmen und deren Korrelationen mit quantitativen Muskel MRI bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu präsentieren.

Messungen der motorischen Funktion und anderen klinischen Outcome-Parameter bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie

While the number of new treatment options tested in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) is increasing, there is still no defining of the most ...

Diese Methode kann helfen, wichtige Fragen bezüglich der Behandlungsreaktion und des klinischen Rückgangs der Überstunden in klinischen Studien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu beantworten. Die Hauptvorteile dieser Technik sind ihre geringere Abhängigkeit von der Compliance des Patienten und die Eignung sowohl für ambulante als auch für nicht ambulante Patienten. Demonstriert wird das Verfahren von Christine Seppi, ausgebildete Physiotherapeutin für motorische Funktionsmaßnahme der Universitätskinderklinik Basal.Führen Sie die klinische Beurteilung der motorischen Funktion durch, indem Sie den Patienten die folgenden Aufgaben erledigen lassen, beginnend mit ihm auf dem Rücken liegend. Zuerst sollte er seinen Kopf in Mittellinie halten und ihn dann von einer Seite zur anderen drehen. In dieser und allen nachfolgenden Bewegungen, punkten Sie den Patienten auf einer Skala von null bis drei, basierend auf der Leistung.Als nächstes, lassen Sie den Patienten bleiben liegen mit dem Kopf in der Mittellinie Position, und bitten Sie ihn, seinen Kopf zu heben und diese Position zu halten. Lassen Sie ihn ein Knie bis zur Brust bringen. Jetzt, mit einem Bein gebeugt sowohl an der Hüfte und Knie bei etwa 90 Grad, bitten Sie ihn, seinen Unterschenkel parallel zur Matte mit dem Fuß in Plantar-Flexion zu platzieren.Dann bitten Sie ihn, eine maximale Dorsiflexion des Fußes durchzuführen. Als nächstes sollte der Patient eine obere Gliedmaße neben seinen Körper legen und seine Hand zur gegenüberliegenden Schulter bringen. Dann, noch auf dem Rücken liegend, sollte er seine unteren Gliedmaßen halb gebeugt bewegen, wobei die Füße auf der Matte liegen, leicht auseinander.Bitten Sie ihn, diese Position beizubehalten und sein Becken zu heben. Als nächstes bitten Sie den Patienten, sich auf den Rücken zu legen und dann auf seinen Bauch zu drehen und beide oberen Gliedmaßen zu befreien. Dann bitten Sie ihn, sich auf seinen Rücken zu legen und sich dann hinzusetzen.Setzen Sie die klinische Bewertung mit dem Patienten auf einer Matte sitzen. Bitten Sie ihn zunächst, die sitzende Position beizubehalten, während er seine Hände vor seinem Kofferraum in Kontakt hält. Beim Versuch dieses Verfahrens ist es wichtig, daran zu denken, es in der gegebenen Reihenfolge durchzuführen, um unnötige Neupositionierung und Erschöpfung zu vermeiden, und sich an die empfohlenen Untersuchungsmaterialien und Untersuchungsschritte zu halten.Als nächstes, während Sie auf der Matte sitzen, legen Sie einen Tennisball vor den Patienten. Er sollte dann den Ball berühren und sich dann wieder zurücklehnen. Dann lassen Sie ihn mit seinen unteren Gliedmaßen vorne auf der Matte sitzen und dann aufstehen.Bitten Sie an dieser Stelle den Patienten, vor dem Stuhl zu stehen und sich dann auf den Stuhl zu setzen und die Sitzposition mit seinem Körper so gerade wie möglich beizubehalten. Bitten Sie nun den Patienten, mit dem Kopf in völliger Beugung auf dem Stuhl zu sitzen. Dann bitte ihn, den Kopf zu heben und diese Position beizubehalten.Bitten Sie den Patienten an dieser Stelle der Beurteilung, mit seinen Unterarmen, aber nicht mit den Ellenbogen, die auf dem Tisch liegen, auf dem Stuhl vor einem Tisch zu sitzen. Dann bitten Sie ihn, beide Hände auf seinen Kopf zu legen. Nun, mit dem Patienten in der gleichen Position, legen Sie einen Bleistift auf den Tisch, und bitten Sie ihn, den Bleistift zu berühren.Nun legen Sie die 10 Münzen neben seine Hand und bitten Sie ihn, Münzen abzuholen und in derselben Hand zu halten. Als nächstes legen Sie eine CD auf ein Stück Pappe geklebt auf den Tisch. Bitten Sie den Patienten, einen Finger in die Mitte der CD zu legen und mit dem Finger um den Rand der Scheibe zu verfolgen.Halten Sie nun einen Bleistift und ein Papier auf den Tisch und bitten Ihn, den Bleistift zu nehmen und innerhalb des Rahmens zu zeichnen. Dann legen Sie ihm ein Blatt Papier in die Hand und bitten ihn, das Papier mindestens vier Zentimeter zu zerreißen. Legen Sie als Nächstes einen Tennisball neben die Hand des Patienten.Bitten Sie ihn, den Ball aufzunehmen, ihn zu heben und dann seine Hand zu drehen. Legen Sie dann ein Diagramm mit Bildern auf den Tisch, und lassen Sie den Patienten einen Finger in der Mitte des Diagramms auf dem Wortstart platzieren und dann seinen Finger auf die Zeichnungen legen. Bitten Sie den Patienten an dieser Stelle, mit den Armen neben seinem Körper auf dem Stuhl zu sitzen, und den Tisch in einer Entfernung, die der Länge seines Unterarms entspricht.Bitten Sie ihn dann, beide Hände auf den Tisch zu legen. Als nächstes bitten Sie den Patienten, auf Geräten zu sitzen, die an sein Gewicht angepasst sind, mit beiden Füßen auf dem Boden. Dann bitten Sie ihn, aufzustehen.Bitten Sie den Patienten für diesen Teil der Bewertung, mit den oberen Gliedmaßen auf einem Gerät zur Unterstützung zu stehen. Dann bitten Sie ihn, die Unterstützung freizugeben und gerade stehen. Als nächstes bitten Sie den Patienten, die gleiche Position wieder einzunehmen, indem Sie das Gerät zur Unterstützung verwenden.Dann bitten Sie ihn, die Unterstützung freizugeben und einen Fuß zu heben. Für den Rest der Beurteilung sollte der Patient ohne Jegliche Unterstützung stehen. Bitten Sie ihn, den Boden mit einer Hand zu berühren und dann wieder aufzustehen.Dann bitten Sie ihn, zu stehen und gehen 10 Schritte auf seinen Fersen. Als nächstes zeichnen Sie eine gerade Linie, die etwa sechs Meter lang und zwei Zentimeter breit auf dem Boden ist. Bitten Sie den Patienten, diese Linie zu gehen.Bitten Sie dann den Patienten, zu laufen. Als nächstes bitten Sie den Patienten, auf einem Fuß ohne Unterstützung zu stehen, mit dem anderen Fuß vom Boden. Bitten Sie ihn, an Ort und Stelle zu hüpfen.Bitten Sie schließlich den Patienten, sich niederzuknien und dann wieder aufzustehen. Wenn die Bewertung abgeschlossen ist, berechnen Sie die Unterpunktzahlen der Motorfunktionskennzahl, indem Sie die Punktzahlen aller Elemente in dieser Domäne hinzufügen, sie durch die maximale Punktzahl für die Domäne dividieren und mit 100 multiplizieren. Um dann die Gesamtpunktzahl zu berechnen, fügen Sie die Partituren aller 32 Elemente hinzu, dividieren Sie die Summe durch 96, und multiplizieren Sie sie mit 100.Hier sehen wir Bilder der motorischen Funktion Messen und sechs Minuten Gehtest, in einem achtjährigen Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie. Zahlen in Rot stellen die Bewertung des Stehendes und der Übertragung dar, und Blau und Gelb stellen die Beurteilung der proximalen bzw. distalen Motorfunktion dar. Die ersten Zeilen stellen Startpositionen dar, und zweite Zeilen stellen Aufgaben dar.Hier wird die Ausgangsposition des sechsminütigen Gehtests auf der linken Seite dargestellt, während das rechte Seitenbild einen Patienten zeigt, der den Test auf einem 30 Meter langen Korridor unter Aufsicht eines Physiotherapeuten durchführt. Diese Abbildung zeigt ein repräsentatives Beispiel für die Korrelation der quantitativen MRT-Basisdaten mit Motorfunktionstests bei zwei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Patient 1 mit schwererer klinischer Beteiligung, der durch funktionelle Tests, einschließlich der Motorfunktionsmessung und des sechsminütigen Gehtests, bewertet wurde, zeigte einen ausgeprägten Fettabbau der Oberschenkelmuskulatur, insbesondere der Entführer.Patient 2 hatte eine bessere klinische Leistung und zeigte einen weniger ausgeprägten Fettabbau der Entführer. Zum Vergleich sind hier klinische Bewertungen und qMRI-Daten aller 47 Patienten zu Basisdaten dargestellt. Einmal gemeistert, kann diese Technik in etwa 45 Minuten bei ambulanten Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie durchgeführt werden, wenn es richtig durchgeführt wird, und es gibt keine weiteren Einschränkungen aufgrund der Einhaltung des Patienten.Nach klinischen Bewertungen können objektive Methoden wie quantitative Muskel-MRT durchgeführt werden, um zusätzliche Fragen wie subklinische Krankheitsprogression und ihre spezifische Behandlung zu beantworten. Nach seiner Entwicklung ebnete diese Technik den Weg für Forscher auf dem Gebiet der neuromuskulären Störungen, um klinische Studien mit einer sensiblen Ergebnismaßnahme durchzuführen, die zuverlässige Informationen über das Fortschreiten der Krankheit liefert und den Verlust der Ambulation vorhersagen kann. Nach dem Anschauen dieses Videos sollten Sie ein gutes Verständnis dafür haben, wie Sie die Motorfunktionsmessung bei einem Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie durchführen können, einschließlich der Beurteilung von Stehen und Transfer, axialer und motorischer Funktion und distaler Motorfunktion.Vergessen Sie nicht, dass Faktoren, die Ihre Testleistung beeinträchtigen könnten, vermieden werden sollten, wie z. B. das Tragen unbequemer Kleidung oder die Verwendung von rutschigen Untersuchungsmaterialien. Darüber hinaus darf der Patient während der Durchführung dieses Verfahrens kein autotisches Gerät verwenden.

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Research

Forschung

JoVE Journal

Medicine

Medizin

Dieses Video zeigt Modulation der Reflex-Aktivität, willentliche Kraft und Gehfähigkeit durch klinische und quantitative Beurteilung bei Personen mit motorischen unvollständige SCI als Folge der akuten oralen Verabreichung eines Serotonin-Wiederaufnahmehemmer (SSRI).

Methoden zur pharmakologisch induzierten Veränderungen der motorischen Funktion in Human Unvollständige SCI Quantify

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Messungen der motorischen Funktion und anderen klinischen Outcome-Parameter bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Video) | JoVE Journal

Messungen der motorischen Funktion und anderen klinischen Outcome-Parameter bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie

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