Name: Verbesserte Genverabreichung und -expression durch intraossäre Injektion von Chitosan-Nanopartikeln, verkapselten Adenin-Base-Editor-Plasmiden (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2025-05-16T14:10:00.000+00:00
Duration: 7 min 14 s
Description: Erfahren Sie eine innovative Gentherapie mit Chitosan-Nanopartikeln und intraossärer Injektion zur effizienten Genexpression im Knochenmark. Diese Methode minimiert biologische Schäden und eignet sich für osteoklastenbedingte Erkrankungen.

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<ol><li>Ikawa, Y., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy+of+hemoglobinopathies%3A+Progress+and+future+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mol+Genet%22%5BJournal%5D)">Gene therapy of hemoglobinopathies: Progress and future challenges.</a> Hum Mol Genet. 28 (R1), R24-R30 (2019).</li>
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<li>Chen, J., Wang, K., Wu, J., Tian, H., Chen, X. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Polycations+for+gene+delivery%3A+Dilemmas+and+solutions%5BTitle%5D)+AND+%22Bioconjug+Chem%22%5BJournal%5D)">Polycations for gene delivery: Dilemmas and solutions.</a> Bioconjug Chem. 30 (2), 338-349 (2019).</li>
<li>Tong, H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Progress+and+prospects+of+chitosan+and+its+derivatives+as+non-viral+gene+vectors+in+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Progress and prospects of chitosan and its derivatives as non-viral gene vectors in gene therapy.</a> Curr Gene Ther. 9 (6), 495-502 (2009).</li>
<li>Alizadeh, L., Zarebkohan, A., Salehi, R., Ajjoolabady, A., Rahmati-Yamchi, M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-based+nanotherapeutics+for+ovarian+cancer+treatment%5BTitle%5D)+AND+%22J+Drug+Target%22%5BJournal%5D)">Chitosan-based nanotherapeutics for ovarian cancer treatment.</a> J Drug Target. 27 (8), 839-852 (2019).</li>
<li>Dimassi, S., Tabary, N., Chai, F., Blanchemain, N., Martel, B. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Sulfonated+and+sulfated+chitosan+derivatives+for+biomedical+applications%3A+A+review%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Sulfonated and sulfated chitosan derivatives for biomedical applications: A review.</a> Carbohydr Polym. 202, 382-396 (2018).</li>
<li>Maity, S., Mukhopadhyay, P., Kundu, P. P., Chakraborti, A. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Alginate+coated+chitosan+core-shell+nanoparticles+for+efficient+oral+delivery+of+naringenin+in+diabetic+animals-an+in+vitro+and+in+vivo+approach%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Alginate coated chitosan core-shell nanoparticles for efficient oral delivery of naringenin in diabetic animals-an in vitro and in vivo approach.</a> Carbohydr Polym. 170, 124-132 (2017).</li>
<li>Abnoos, M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-alginate+nano-carrier+for+transdermal+delivery+of+pirfenidone+in+idiopathic+pulmonary+fibrosis%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Biol+Macromol%22%5BJournal%5D)">Chitosan-alginate nano-carrier for transdermal delivery of pirfenidone in idiopathic pulmonary fibrosis.</a> Int J Biol Macromol. 118 (Pt A), 1319-1325 (2018).</li>
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<li>Lee, S. N., Jang, H. S., Woo, J. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Heterologous+expression+and+purification+of+a+CRISPR-cas9-based+adenine+base+editor%5BTitle%5D)+AND+%22Methods+Mol+Biol%22%5BJournal%5D)">Heterologous expression and purification of a CRISPR-cas9-based adenine base editor.</a> Methods Mol Biol. 2606, 123-133 (2023).</li>
<li>Tang, J., Lee, T., Sun, T. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Single-nucleotide+editing%3A+From+principle%2C+optimization+to+application%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mutat%22%5BJournal%5D)">Single-nucleotide editing: From principle, optimization to application.</a> Hum Mutat. 40 (12), 2171-2183 (2019).</li>
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<li>Lu, D. Z., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Camkii%28%CE%B4%29+regulates+osteoclastogenesis+through+erk%2C+jnk%2C+and+p38+mapks+and+creb+signalling+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Cell+Endocrinol%22%5BJournal%5D)">Camkii(δ) regulates osteoclastogenesis through erk, jnk, and p38 mapks and creb signalling pathway.</a> Mol Cell Endocrinol. 508, 110791(2020).</li>
<li>Sato, K., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Regulation+of+osteoclast+differentiation+and+function+by+the+camk-creb+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Regulation of osteoclast differentiation and function by the camk-creb pathway.</a> Nat Med. 12 (12), 1410-1416 (2006).</li>
<li>Li, X., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Viral+vector-based+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Viral vector-based gene therapy.</a> Int J Mol Sci. 24 (9), 7736(2023).</li>
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<li>Mingozzi, F., High, K. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Immune+responses+to+AAV+in+clinical+trials%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Immune responses to AAV in clinical trials.</a> Curr Gene Ther. 11 (4), 321-330 (2011).</li>
<li>Mingozzi, F., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Cd8%28%2B%29+t-cell+responses+to+adeno-associated+virus+capsid+in+humans%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Cd8(+) t-cell responses to adeno-associated virus capsid in humans.</a> Nat Med. 13 (4), 419-422 (2007).</li>
<li>Dong, L., Li, Y., Cong, H., Yu, B., Shen, Y. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((A+review+of+chitosan+in+gene+therapy%3A+Developments+and+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">A review of chitosan in gene therapy: Developments and challenges.</a> Carbohydr Polym. 324, 121562(2024).</li>
<li>Rizeq, B. R., Younes, N. N., Rasool, K., Nasrallah, G. K. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Synthesis%2C+bioapplications%2C+and+toxicity+evaluation+of+chitosan-based+nanoparticles%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Synthesis, bioapplications, and toxicity evaluation of chitosan-based nanoparticles.</a> Int J Mol Sci. 20 (22), 5776(2019).</li>
<li>Mansouri, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-DNA+nanoparticles+as+non-viral+vectors+in+gene+therapy%3A+Strategies+to+improve+transfection+efficacy%5BTitle%5D)+AND+%22Eur+J+Pharm+Biopharm%22%5BJournal%5D)">Chitosan-DNA nanoparticles as non-viral vectors in gene therapy: Strategies to improve transfection efficacy.</a> Eur J Pharm Biopharm. 57 (1), 1-8 (2004).</li>
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</ol>

<table><tbody><tr><td>0,2 ml PCR-Röhrchen, flacher Verschluss</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp; PT-02-C</td><td></td></tr><tr><td>1 mL Spritze</td><td>Anhui Jiangnan medizinische Geräte Co., Ltd</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1% Pentobarbital-Natrium</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1,5 ml Mikrozentrifugenröhrchen</td><td>LABSELECT</td><td>MCT-001-150</td><td></td></tr><tr><td>10 & mal; DNA-Ladepuffer</td><td>Vazyme</td><td>Nr. P022-01</td><td></td></tr><tr><td>10X T4 DNA Ligase Puffer 1 ml</td><td>TaKaRa Biotechnologie (Dalian) Co., LTD</td><td>2011A</td><td></td></tr><tr><td>1250 &mu; l Pipettenspitze 102,1 mm</td><td>LABSELECT</td><td>T-001-1250</td><td></td></tr><tr><td>200 &mu; l Pipettenspitzen 50,55 mm</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp; Tel. T-001-200</td><td></td></tr><tr><td>2x Phanta Max Puffera</td><td>Vazyme</td><td>Nr. P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>4 ? Zentrifuge</td><td>Thermo Fischer</td><td>75002425</td><td></td></tr><tr><td>50 ml Zentrifugenröhrchen</td><td>LABSELECT</td><td>Nr. T-012-50</td><td></td></tr><tr><td>6-Well-Zellkulturplatten</td><td>LABSELECT</td><td>11110</td><td></td></tr><tr><td>Agar</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505255-0250</td><td></td></tr><tr><td>Ampere</td><td>Abiowell</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>Chitosan</td><td>Sangon Biotech</td><td>A600614-0500</td><td></td></tr><tr><td>Kulturschüttler mit konstanter Temperatur</td><td>Shanghai Zhicheng Analytical Instrument Manufacturing Co., LTD</td><td>ZWY-200D</td><td></td></tr><tr><td>Gräfin Automatisierter Zellzähler</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>Gräfin II/II FL</td><td></td></tr><tr><td>Countess Cell Counting Chamber Slides und Halter, Einweg</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>Nr. C10228</td><td></td></tr><tr><td>CutSmart-Puffer</td><td>Neuengland Biolabore</td><td>B7204SVIAL</td><td></td></tr><tr><td>DH5&alpha;</td><td>Allgemeine Biosysteme</td><td>CS01010</td><td></td></tr><tr><td>DMEM</td><td>Gibco</td><td>C11995500BT</td><td></td></tr><tr><td>dNTP-Mischung</td><td>Vazyme</td><td>Nr. P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>Esp3I-Enzym</td><td>NEBiolabs</td><td>Nr. R0734S</td><td></td></tr><tr><td>Ethylendiamintetraessigsäure</td><td>VETEC (sigma-aldrich)</td><td>V900106</td><td></td></tr><tr><td>Fötales Rinderserum</td><td>OriCell</td><td>Artikel-Nr.: FBSAD-01011-500</td><td></td></tr><tr><td>Durchflusszytometer</td><td>BD FACSCalibur</td><td>342975</td><td></td></tr><tr><td>Durchflussrohr</td><td>Beyotime Biotechnologie</td><td>FFC005-1Beutel</td><td></td></tr><tr><td>Fluoreszenz-Mikroskop</td><td>Leica</td><td>427019</td><td></td></tr><tr><td>Gel Maxi Aufreinigungsset</td><td>TIANGEN</td><td>DP210</td><td></td></tr><tr><td>Kit zur Extraktion genomischer DNA</td><td>TIANGEN</td><td>DP304</td><td></td></tr><tr><td>Eisessig</td><td>China National Pharmaceutical Group Corporation</td><td>10000218</td><td></td></tr><tr><td>GoldBand DL2.000 DNA-Marker</td><td>YESEN</td><td>Artikel-Nr.: 10501ES60</td><td></td></tr><tr><td>Eismaschine</td><td>ShanghaiZhengqiao</td><td>BNS-30</td><td>Labor reserviert</td></tr><tr><td>ImunoSep Puffer</td><td>Precision Biomedicals Co., Ltd</td><td>604050</td><td></td></tr><tr><td>Megafuge 8 Kleine Tischzentrifugen-Serie</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>75004250</td><td></td></tr><tr><td>MEM</td><td>Lebenstechnik</td><td>11140050</td><td></td></tr><tr><td>NanoDrop 2000&nbsp;</td><td>Thermo Fisher Scientific, USA</td><td></td><td></td></tr><tr><td>NaOH</td><td>SIGAM</td><td>Nr. S5881-500G</td><td></td></tr><tr><td>PBS</td><td>XiGene</td><td>XG3650</td><td></td></tr><tr><td>PCMV-SPRY-ABE8E Vektor</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>PCR-Amplifikationsgerät</td><td>Thermo Fischer</td><td>AKC96300441</td><td></td></tr><tr><td>Penicillin/Streptomycin&nbsp;</td><td>Solarbio GmbH</td><td>Nr. P1400</td><td></td></tr><tr><td>Pepton</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505247-0500</td><td></td></tr><tr><td>Phanta Max Super-Fidelity DNA-Polymerase</td><td>Vazyme</td><td>Nr. P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>Lysat der roten Blutkörperchen</td><td>Beyotime</td><td>Nr. C3702</td><td></td></tr><tr><td>Natriumchlorid</td><td>China National Pharmaceutical Group Corporation</td><td>10019318</td><td></td></tr><tr><td>Natriumsulfat</td><td>Aladdin</td><td>S433911</td><td></td></tr><tr><td>T-001-10 10&mu; l Pipettenspitzen 31,65 mm</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp; Nr. T-001-10</td><td></td></tr><tr><td>T4-DNA-Ligase</td><td>TaKaRa Biotechnologie (Dalian) Co., LTD</td><td>2011A</td><td></td></tr><tr><td>Tris</td><td>BioFroxx GmbH</td><td>Artikel-Nr.: 1115KG001</td><td></td></tr><tr><td>Trypton</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505250-0500</td><td></td></tr><tr><td>Vortex-Mischer</td><td>Sigma</td><td>Z258423</td><td></td></tr><tr><td>Wasserbad</td><td>Shanghaiyiheng</td><td>DK-80</td><td></td></tr><tr><td>YeaRed Nukleinsäure-Gel-Färbung</td><td>YESEN</td><td>Artikel-Nr.: 10203ES76</td><td></td></tr><tr><td>Hefeextrakt</td><td>BBI</td><td>A610961-0500</td><td></td></tr><tr><td>Zetasizer Nano</td><td>Malvern Panalytical</td><td>Zetasizer Nano ZS</td><td></td></tr><tr><td>&beta;-mercaptoethanol&nbsp;</td><td>Sigma</td><td>444203</td><td></td></tr></tbody></table>

verbesserte genverabreichung und -expression durch intraossäre injektion von chitosan-nanopartikeln, verkapselten adenin-base-editor-plasmiden

Enhanced Gene Delivery and Expression using Intraosseous Injection of Chitosan Nanoparticles Encapsulated Adenine Base Editor Plasmids

In vitro Plasmide wurden Mäusen durch intraossäre Injektion injiziert (Abbildung 1A). Die durchschnittliche Partikelgröße der Nanopartikel betrug etwa 202,9 nm, das Potential 2,77 mV und der PDI 0,22 (Abbildung 1B). Abbildung 1C zeigt die Oberflächenform der Nanopartikel, die elektronenmikroskopisch als kugelförmig betrachtet wurden. Abbildung 1D zeigt die Plas...

Verbesserte Genverabreichung und -expression durch intraossäre Injektion von Chitosan-Nanopartikeln, verkapselten Adenin-Base-Editor-Plasmiden

The delivery of exogenous plasmids into experimental animals is crucial in biomedical research, including the investigation of gene functions, the ...

enhanced-gene-delivery-expression-using-intraosseous-injection

Research

Forschung

JoVE Journal

Bioengineering

Biotechnik

In-vivo-Transfektion von nackter DNA durch hydrodynamische Genübertragung führt Gene in das Gewebe eines Tieres mit minimalen Entzündungsreaktion. Ausreichende Mengen an Genprodukt erzeugt werden, so dass Genfunktionen und Regelung sowie die Proteinstruktur und Funktion untersucht werden.

Transiente Expression von Proteinen durch Hydrodynamische Gentransfer in Mäusen

Diese Studien berichten über die reversible Bindung von adenoviralen Genvektoren an beschichtungslose Metalloberflächen von Stents und Modellnetzscheiben. Die anhaltende Freisetzung von transduktionskompetenten Viruspartikeln in Abhängigkeit von der Hydrolyse von Vernetzern, die für die Vektorimmobilisierung verwendet werden, führt zu einer dauerhaften ortsspezifischen Transgenexpression in Gefäßzellen und in Stentarterien.

Gefäß Gentransfer von metallischen Stent Oberflächen mit Adenovirus-Vektoren durch Tethered Hydrolysierbare Vernetzer

Die Differenzierung von Vorläuferzellen in Osteoklasten wird durch Zytokine und Wachstumsfaktoren reguliert. Hier werden eine neuartige Gentransfertechnik zur Differenzierung von Osteoklasten in vivo und Zellkulturprotokolle zur Differenzierung von Vorläuferzellen in Osteoklasten in vitro als Methode zur Untersuchung der Auswirkungen von Zytokinen auf die Osteoklastogenese beschrieben.

A Novel In vivo Gentransfer-Technik und In-vitro- Zellbasierte Assays für das Studium der Knochenverlust in Skeletterkrankungen

Dieses Protokoll beschreibt ein Zelltransplantationssystem mit genetisch veränderten, injizierbaren Sphäroiden. Zellsphäroide werden auf mikrostrukturierten Kulturplatten kultiviert und nach der Geneinführung mit Hilfe von Polyplex-Nanomizellen zurückgewonnen. Dieses System ermöglicht eine verlängerte Transgenexpression aus den transplantierten Zellen im Wirtstier, während die angeborene Funktion der Zellen erhalten bleibt.

Gentransfektion in Richtung Spheroid Zellen auf mikrostrukturierten Kulturplatten für genetisch veränderte Zelltransplantation

Bestehende Methoden zur Modifikation von Pflanzen sind nur begrenzt anwendbar. Die hier vorgeschlagene neuartige Peptid-abgeleitete Technologie verspricht sowohl Einfachheit als auch Effizienz bei der Einführung von exogenen Proteinen oder Genen in die gewünschten intrazellulären Kompartimente intakter Pflanzen.

Peptid abgeleitete Methode zu schleusen Gene und Proteine ​​über zelluläre und Organell-Barrieren in Pflanzen

Dieses Protokoll ist eine kostengünstige Alternative für die nackten Plasmid-DNA in Mäusehaut exprimiert. Das übergeordnete Ziel des Protokolls ist immunbezogenen Gene in Hautgewebe liefern die funktionelle Rolle eines spezifischen Gens in Hautentzündung zu beschreiben.

Entwicklung eines wirtschaftlich DNA Delivery System von „Acufection“ und seine Anwendung auf die Hautforschung

Dieses Protokoll beschreibt eine Methode zum Injizieren von Plasmid DNA in der Mausniere über das Nierenbecken, Transgene Ausdruck speziell in der Niere zu produzieren.

Hydrodynamische Nierenbecken Injektion für nicht-virale Expression von Proteinen in der Niere

Diese Methode beschreibt die Platzierung der Zwischenschaltung Vene Transplantationen bei Kaninchen, die Transduktion der Grafts und die Erreichung des dauerhaften Transgene Ausdruck. Dies ermöglicht die Untersuchung der physiologischen und pathologischen Rollen von transgenen und deren Proteinprodukte in veredelten Adern und Prüfung der Gentherapien für Venenleiden Transplantat.

Ein Kaninchen-Modell der dauerhafte Transgene Ausdruck in Halsschlagader, gemeinsame Halsschlagader Interposition Grafts

Die Verwendung eines immunkompetenten, autochthonen Tumormodells, das von häufigen Patientenmutationen angetrieben wird, für präklinische Tests ist für immuntherapeutische Tests von entscheidender Bedeutung. Dieses Protokoll beschreibt eine Methode zur Generierung von Hirntumor-Mausmodellen unter Verwendung der elektroporationsbasierten Verabreichung von Plasmid-DNA, die häufige Patientenmutationen repräsentieren, und liefert so ein genaues, reproduzierbares und konsistentes Mausmodell.

Modellierung von Hirntumoren in vivo unter Verwendung der elektroporationsbasierten Verabreichung von Plasmid-DNA, die die Mutationssignaturen von Patienten repräsentiert

Dieses Protokoll beschreibt, wie die intrasplenische Injektion von AAV8-zugeführter kleiner Haarnadel-RNA in der Leber die gleiche Gen-Knockdown-Effizienz wie die Pfortader-Injektion erreicht, was ein einfacheres Verfahren mit viel geringerer perioperativer und postoperativer Mortalität und Komplikationen darstellt.

Effizienter Gen-Knockdown in der Leber durch intrasplenische Injektion von Adeno-assoziierter Virus-Serotyp 8 (AAV8)-abgegebener kleiner Haarnadel-RNA

Dieses Protokoll zielt darauf ab, eine Methode zur Herstellung und Reinigung von mesenchymalen Stammzellen (MSC)-abgeleiteten extrazellulären Vesikelbiomimetika für die Gentherapie einzuführen. Das Nanovesikel ist mit MSC-abgeleiteten Lipid-Doppelschichten eingeschlossen und kapselt rekombinante AAVs, die das relevante Gen im Lumen tragen. Dieses Nanovesikel bietet einen verbesserten Vektor für die Genlieferung in vivo .

Entwicklung mesenchymaler Stammzellmembran-umhüllte Nanovesikel zur verbesserten Genlieferung

Erfahren Sie eine innovative Gentherapie mit Chitosan-Nanopartikeln und intraossärer Injektion zur effizienten Genexpression im Knochenmark. Diese Methode minimiert biologische Schäden und eignet sich für osteoklastenbedingte Erkrankungen.

Verbesserte Genverabreichung und -expression durch intraossäre Injektion von Chitosan-Nanopartikeln, verkapselten Adenin-Base-Editor-Plasmiden (Video) | JoVE Journal

Verbesserte Genverabreichung und -expression durch intraossäre Injektion von Chitosan-Nanopartikeln, verkapselten Adenin-Base-Editor-Plasmiden

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