<em>In Vitro</em> Enzyme Measurement to Test Pharmacological Chaperone Responsiveness in Fabry and Pompe Disease

Jan Lukas; Anne-Marie Knospe; Susanne Seemann; Valentina Citro; Maria V. Cubellis; Arndt Rolfs

doi:10.3791/56550

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Medicina

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In Vitro Medición de la enzima a prueba chaperonas farmacológicas respuesta de Fabry y la enfermedad de Pompe

<em>In Vitro</em> Enzyme Measurement to Test Pharmacological Chaperone Responsiveness in Fabry and Pompe Disease

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In Vitro Enzyme Measurement to Test Pharmacological Chaperone Responsiveness in Fabry and Pompe Disease

In Vitro Medición de la enzima a prueba chaperonas farmacológicas respuesta de Fabry y la enfermedad de Pompe

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10:16 min

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December 20, 2017

DOI:

10.3791/56550-v

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10.3791/56550-v

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10:16 min

December 20, 2017

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Jan Lukas¹, Anne-Marie Knospe¹, Susanne Seemann¹, Valentina Citro², Maria V. Cubellis², Arndt Rolfs^1,3

¹Albrecht-Kossel-Institute,University Rostock Medical Center ²Department of Biology,University Federico II ³Centogene AG

Summary

Existe una demanda para hacer clínico pruebas de una nueva clase de fármacos "huérfanos" llamadas chaperonas farmacológicas reproducible, rápida y eficiente. Desarrollamos un análisis basado en la cultura de célula simple, altamente estandarizados y versátil a pantalla para pacientes elegibles así como chaperonas farmacológicas novela drogas.