Entrega de mediada por Virus adeno-asociado de CRISPR para Gene cardiaco en ratones

El objetivo general de este protocolo de edición génica cardíaca in vivo es restaurar la expresión de distrofina en el corazón de ratones distróficos utilizando el virus adenoasociado recombinante rh. 74 con CRISPR SaCas9 y vectores de ARN guía. Este método puede ayudar a responder preguntas clave en el campo de la distrofia muscular, como si la edición genética es una estrategia terapéutica confiable para tratar la causa raíz de la miocardiopatía asociada con la distrofia muscular de Duchenne.

La principal ventaja de estas técnicas es que la expresión del gen de la distrofina corregida se encuentra bajo su control regulador endógeno, y este efecto de rescate es permanente. La implicación de esta técnica se extiende hacia el tratamiento de otras enfermedades genéticas en las que la corrección de genes mutantes se puede lograr mediante la tecnología de edición de genes CRISPR Cas9. Este método no solo proporciona información sobre la restauración de la distrofina en el corazón distrófico, sino que también se puede utilizar para eliminar el gen de interés para estudios genéticos inversos.