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DOI: 10.3791/66934-v
Fady Guirguis1,2, Véronique Bolduc1, Matthew J. Slarve3, Haiyan Zhou4,5, Francesco Muntoni2,4, Carsten G. Bönnemann1
1Neuromuscular and Neurogenetic Disorders of Childhood Section, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,National Institutes of Health, 2The Dubowitz Neuromuscular Centre, Molecular Neurosciences Section, Developmental Neurosciences Research and Teaching Department, Great Ormond Street Institute of Child Health,University College London, 3Department of Molecular Microbiology and Immunology,University of Southern California, 4NIHR Great Ormond Street Hospital Biomedical Research Centre, 5Genetics and Genomic Medicine Research and Teaching Department, Great Ormond Street Institute of Child Health,University College London
Please note that some of the translations on this page are AI generated. Click here for the English version.
This article presents an optimized protocol for performing lateral tail-vein injections in adult mice to administer adeno-associated virus (AAV). It also outlines various assays to evaluate AAV transduction efficiency.
Aquí detallamos un protocolo optimizado para la inyección de venas laterales de cola en ratones para administrar sistémicamente virus adenoasociados (AAV) en ratones adultos. Además, describimos los protocolos de los ensayos comúnmente utilizados para evaluar la transducción de AAV.
Trabajamos en el desarrollo de terapias génicas para distrofias musculares congénitas y de inicio temprano y trastornos neuromusculares. Y para lograr esto, utilizamos diferentes modalidades de terapia génica para abordar las causas genéticas subyacentes de esos trastornos. El desarrollo continuo de vectores de terapia génica virales y no virales ha sido muy importante para nuestro campo.
A medida que los nuevos vectores mejorados de terapia génica viral y no viral permiten desarrollar terapias génicas más seguras y eficientes, esto a su vez mejora la seguridad y reduce el tiempo para preparar esas terapias para los pacientes. En este protocolo, proporcionamos pasos optimizados exhaustivos y detallados para realizar inyecciones de venas laterales de cola en ratones, y el objetivo de este protocolo es ayudar a los experimentadores a realizar con éxito los procedimientos de inyección de manera consistente.
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