Injection de vecteurs adéno-associés recombinants dans un modèle murin d’atrophie musculaire spinale et bulbaire
Encyclopédie des expériences JoVE
Neurosciences
0 vues • 2:44 min • August 7th, 2025
Commencez par une atrophie musculaire spinale et bulbaire restreinte ou une souris affectée par la SBMA.
Nettoyez sa queue et réchauffez-la pour dilater la veine.
La SBMA est causée par un récepteur aux androgènes muté ou gène AR qui produit un AR AR mutant.
Cet ARNm synthétise des protéines toxiques dans les motoneurones qui altèrent la transmission du signal et entraînent une faiblesse musculaire.
Ensuite, prenez une seringue contenant des vecteurs de virus adéno-associés recombinants ou AAV avec un plasmide codant pour un microARN thérapeutique.
Insérez l’aiguille dans la veine de la queue et injectez la solution.
Maintenant, appliquez une pression pour arrêter le saignement, puis remettez la souris dans sa cage.
Une fois en circulation, le vecteur viral atteint les motoneurones qui contrôlent la fonction musculaire.
Le virus pénètre dans la cellule par endocytose, libérant le plasmide.
Le plasmide produit des microARN matures avec des séquences complémentaires à l’ARNm AR mutant.
Ces microARN se lient aux ARNm AR, déclenchant leur dégradation.
Cela inhibe l’accumulation de protéines toxiques et aide à améliorer la fonction neuromusculaire.
Divisez le stock de plasmides de microARN AAV en
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