Multi-אקסון דילוג שימוש אנטיסנס קוקטייל של ניוון השרירים הצמוד X לכלבים

20K צפיות

צוטט 23 פעמים

10:30 דק׳

24 במאי 2016

10.3791/53776-v

24 במאי 2016

20K צפיות

Bailey Miskew Nichols^*¹ , Yoshitsugu Aoki^*² , Mutsuki Kuraoka² , Joshua J.A. Lee¹ , Shin'ichi Takeda² , Toshifumi Yokota¹

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

^* These authors contributed equally

דילוג על אקסונים הוא כרגע אופציה טיפולית מבטיחה ביותר בניוון שרירים דושן (DMD). כדי להרחיב את תחולת לחולים DMD וכדי לייעל את יציבות / פונקציה של חלבונים בדיסטרופין מקוצץ וכתוצאה מכך, גישה-אקסון רב דילוג באמצעות מולקולות אנטיסנס קוקטייל פותחה הראינו הצלה בדיסטרופין מערכתית במודל הכלב.