Gene Therapy for Disease Treatment

Gene therapy is a treatment approach that changes gene activity to help address disease. It focuses on the genetic cause of a problem rather than only easing symptoms. In this way, it is used in disease intervention.

One common strategy is to replace a faulty gene with a normal copy. Another stra...

遺伝子療法とはある遺伝子を 人体の細胞内に挿入し 重大な疾病を予防または治療することです 挿入された遺伝子は変異遺伝子の正常な複写か または異常な遺伝子の働きに対抗する 異なる遺伝子である場合があります 遺伝子は生体内に直接注入されるか または体から取り出された細胞内に注入され その後移植して戻されます 新たな遺伝子は媒介生物を利用して挿入されます 典型的に改良されたウィルスが細胞内に侵入し そのDNAを細胞核へ輸送します 媒介生物の中にはDNAをゲノムと結合するものや クロモソーム外に留まるものがあります その媒介生物はプロモーター領域を含んでおり それによって遺伝子の複写が可能となります 導入された遺伝子はその後タンパク質に翻訳され 疾病に治療効果を発揮します