マルチエクソンイヌX連鎖筋ジストロフィーでカクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを使用してスキップ

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2016年5月24日

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Bailey Miskew Nichols^*¹ , Yoshitsugu Aoki^*² , Mutsuki Kuraoka² , Joshua J.A. Lee¹ , Shin'ichi Takeda² , Toshifumi Yokota¹

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

^* These authors contributed equally

エクソンスキッピングは、現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）のための最も有望な治療選択肢です。 DMD患者のための適用性を拡大し、切り捨てられジストロフィン蛋白質の安定性/機能を最適化するために、カクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたマルチエクソンスキッピングアプローチが開発された、我々は犬のモデルで全身ジストロフィンの救助を実証しました。