Zmiany w ekspresji, dystrybucji i montażu receptorów zostały powiązane z wieloma różnymi chorobami, w tym chorobą Alzheimera, chorobą Parkinsona, mukowiscydozą i uzależnieniem od narkotyków1,2,3,4,5. Na przykład nikotyna i inne ligandy nikotynowe wpływają na transport nikotynowych receptorów acetylocholiny (nAChR), prowadząc do zmian w transporcie, ekspresji i regulacji w górę1,2,5,6,7,8,9,10. Nikotyna zwiększa całkowitą liczbę złożonych nAChR w komórce, zwiększa transport w kierunku błony plazmatycznej i zmienia składanie podjednostek, aby faworyzować wersję niektórych podtypów o wysokiej czułości. Rozwiązanie wyraźnych zmian w transporcie, składaniu i ekspresji receptorów w modelu choroby dostarcza kluczowych szczegółów mechanistycznych, które są niezbędne do zdefiniowania celów leku. Idealnym podejściem byłoby szybkie różnicowanie receptorów wewnątrzkomórkowych od tych zlokalizowanych na błonie plazmatycznej. Jest to szczególnie trudne w przypadkach, gdy większość danego białka znajduje się wewnątrzkomórkowo, na przykład w przypadku nAChR. Ponieważ większość nAChR jest zlokalizowana w retikulum endoplazmatycznym, tradycyjne pomiary nie mają rozdzielczości czasoprzestrzennej niezbędnej do określenia lokalizacji i zmian w transporcie wzdłuż szlaku wydzielniczego. Badania nad transportem i ekspresją receptorów nAChR prowadzono głównie przy użyciu wiązania radioligandów11, testów biotynylacji12, western blotting13, lub technik immunoprecypitacji12. Zależą one od specyficzności wiązania cząsteczki reporterowej lub utrwalenia komórek i nie mają zdolności do jednoczesnego rozróżniania receptorów rezydentnych w błonie plazmatycznej i wewnątrzkomórkowych. Dlatego badania nad składaniem kanałów jonowych i dynamiką pęcherzyków w dużej mierze opierały się na technikach elektrofizjologicznych o niskiej przepustowości14.
Doskonała rozdzielczość przestrzenna i czasowa jest możliwa dzięki postępom w mikroskopii fluorescencyjnej. Genetycznie kodowane cząsteczki reporterowe, takie jak białko zielonej fluorescencji (GFP) i jego warianty, eliminują niespecyficzne problemy z wiązaniem i zwiększają czułość15. Wrażliwy na pH wariant GFP, znany jako superekliptyczna pHluorin (SEP), może być wykorzystany do wykorzystania nieodłącznych różnic pH między przedziałami w komórce w celu określenia lokalizacji5,7,8,9,16,17,18. SEP fluoryzuje, gdy pH jest wyższe niż 6, ale pozostaje w stanie wyłączonym przy niższym pH. Dlatego receptory oznaczone SEP po stronie światła są wykrywane, gdy są obecne w retikulum endoplazmatycznym (ER) lub po wprowadzeniu do błony plazmatycznej (PM), ale nie wtedy, gdy są ograniczone do pęcherzyka transportowego. Manipulowanie zewnątrzkomórkowym pH w kontakcie z receptorami na błonie plazmatycznej w konsekwencji zmienia fluorescencję, a tym samym wykrywanie tych receptorów. Jeśli ta sama komórka jest sekwencyjnie obrazowana zarówno przy neutralnym pH zewnątrzkomórkowym, jak i przy pH niższym niż 6, różnica między obrazami jest przypisywana receptorom znajdującym się na błonie plazmatycznej. Pozwala to na jednoczesny pomiar receptorów wewnątrzkomórkowych (obwodowych ER) i rezydujących w błonie komórkowej5,7,8,9. Przypadki przyczepienia pojedynczych pęcherzyków mogą być również rozwiązane, gdy pH zewnątrzkomórkowe jest neutralne. Gdy pęcherzyk transportujący o niskim pH połączy się z błoną plazmatyczną, luminalna strona pęcherzyka jest wystawiona na działanie obojętnego roztworu zewnątrzkomórkowego, powodując przejście wykryte jako wybuch fluorescencji7,18,19,20. SEP umożliwia pomiar receptorów zlokalizowanych w błonie plazmatycznej i obwodowej retikulum endoplazmatycznym oraz zapewnia środki do pomiaru transportu receptorów między tymi regionami subkomórkowymi5,7,18.
Aby osiągnąć wyższą rozdzielczość na błonie plazmatycznej, receptor z genetycznie kodowanym SEP jest obrazowany za pomocą mikroskopii florescencyjnej całkowitego wewnętrznego odbicia (TIRFM). Metoda ta jest szczególnie przydatna, jeśli większość receptorów jest zlokalizowana w regionach wewnątrzkomórkowych, ponieważ TIRFM zwiększa widoczność błony plazmatycznej. TIRFM umożliwia również rozwiązanie dynamiki transportu pojedynczych pęcherzyków przenoszących receptory znakowane SEP po wprowadzeniu do PM. Całkowite odbicie wewnętrzne występuje na styku materiałów o różnych współczynnikach załamania, takich jak między komórką a szklanym szkiełkiem nakrywkowym21,22. SEP fluoryzuje po napromieniowaniu wzbudzeniem o długości fali 488 nm, które jest zorientowane na uzyskanie całkowitego wewnętrznego odbicia na granicy faz roztworu szkła i ogniwa. W ten sposób powstaje fala ulotna, która wnika w głąb próbki na około 150 nm, wzbudzając tylko fluorofory w tej objętości. Wykrywane są tylko receptory zawierające SEP w środowisku o neutralnym pH w tym zakresie wzbudzenia, odpowiadające receptorom znajdującym się na błonie plazmatycznej lub obwodowej retikulum endoplazmatycznym. Ponieważ detekcja jest ograniczona do wzbudzenia przez falę ulotną, fluorescencja tła z obszaru wewnątrzkomórkowego jest zmniejszona, a stosunek sygnału do szumu zwiększony21,22. Ponadto, ponieważ promieniowanie nie przenika do większości komórki, fotouszkodzenia są zminimalizowane, co umożliwia obrazowanie żywych komórek w miarę upływu czasu. W rezultacie, TIRFM w połączeniu z genetycznie kodowanym SEP zapewnia wysoką rozdzielczość i czułość wymaganą do pomiaru lokalizacji subkomórkowej i dynamiki transportu receptorów błonowych wzdłuż szlaku wydzielniczego.