Технологии редактирования генома позволяют ученым изменять ДНК организма путем добавления, удаления или перестановки генетического материала в определенных участках генома. Эти типы методов потенциально могут быть использованы для лечения генетических расстройств, таких как гемофилия и серповидно-клеточная анемия. Одним из популярных и широко используемых инструментов исследования редактирования ДНК, который может привести к безопасным и эффективным лекарствам от генетических расстройств, является система CRISPR-Cas9. CRISPR-Cas9 означает кластерные регулярно межпространственные короткие палиндромные повторы и связанный с CRISPR белок 9. Базовая система CRISPR-Cas9 состоит из эндонуклеазы Cas9 и небольшой РНК, которая направляет Cas9 к ДНК цели.
CrispR последовательности были впервые замечены в бактериях, а затем определены в археях. Исследователи обнаружили, что система CRISPR-Cas9 служит адаптивной иммунной защитой от вторжения вирусов. Многие бактерии и большинство археев захвата короткие последовательности вирусной ДНК для создания библиотеки сегментов ДНК вируса, или CRISPR массивов. Когда прокариоты повторно подвергаются воздействию одного и того же вируса или класса вирусов, массивы CRISPR используются для транскрибирования небольших сегментов РНК, которые помогают распознавать вирусных захватчиков, а затем уничтожить вирусную ДНК с Cas9 или аналогичной эндонуклеазой.
CRISPR-Cas9 обычно используется в лаборатории для удаления ДНК и вставки новой последовательности ДНК на ее месте. Для достижения этой цели исследователи должны сначала создать небольшой фрагмент РНК, называемый направляющей РНК, с короткой последовательностью, называемой последовательностью руководства, которая связывается с определенной целевой последовательностью геномной ДНК. Руководство РНК может также ассоциироваться с Cas9 (или других эндонуклейсов, как Cpf1). Руководство РНК и Cas9 белка вводятся в ячейку, представляющие интерес, где руководство РНК определяет целевую последовательность ДНК и Cas9 расщепляет его.
Затем механизм клетки восстанавливает сломанные цепочки, внося или удаляя случайные нуклеотиды, делая целевой ген неактивным. Кроме того, в ячейку может быть введена настраиваемая последовательность ДНК вместе с направляющий РНК и Cas9, который служит шаблоном для ремонтного оборудования и заменяет вырезанную последовательность. Это очень эффективный способ для исследователей, чтобы “выбить” ген для изучения его эффекта или заменить мутировавший ген нормальной копией в надежде вылечить болезнь.
В результате значительных возможностей модификации генов системы CRISPR-Cas9, были большие дебаты по поводу ее использования, особенно в отношении редактирования эмбрионов. Китайский ученый недавно заявил, что создал геном-редактируемых младенцев с использованием технологии CRISPR, чтобы отключить ген, участвующий в ВИЧ-инфекции. Это вызвало глобальный протест со стороны ученых, обеспокоенных этическими соображениями и соображениями безопасности процедуры. Многие назвали этот шаг преждевременным, а другие выразили озабоченность по поводу внецелевременных геномных эффектов. Хотя количество возможных биотехнологических приложений для системы CRISPR-Cas9 многочисленны, важно учитывать будущие проблемы, которые могут возникнуть в результате ее использования.
Biotechnology
71.4K Просмотры
Biotechnology
51.0K Просмотры
Biotechnology
91.4K Просмотры
Biotechnology
29.9K Просмотры
Biotechnology
27.5K Просмотры
Biotechnology
25.8K Просмотры
Biotechnology
21.3K Просмотры
Biotechnology
13.4K Просмотры
Biotechnology
187.9K Просмотры
Biotechnology
24.2K Просмотры
Biotechnology
29.0K Просмотры
Biotechnology
47.3K Просмотры
Biotechnology
28.5K Просмотры
Biotechnology
201.3K Просмотры
Biotechnology
34.6K Просмотры