Multi-пропуск экзонов Использование Коктейль антисмысловые олигонуклеотиды в собачьих Х-хромосомой мышечной дистрофии

20K просмотров

Цитируется: 23

10:30 мин.

24 мая 2016 г.

10.3791/53776-v

24 мая 2016 г.

20K просмотров

Bailey Miskew Nichols^*¹ , Yoshitsugu Aoki^*² , Mutsuki Kuraoka² , Joshua J.A. Lee¹ , Shin'ichi Takeda² , Toshifumi Yokota¹

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

^* These authors contributed equally

Пропуск экзонов в настоящее время является наиболее перспективным методом лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Для того, чтобы расширить применимость для пациентов с МДД и оптимизировать стабильность / функции полученных усеченных дистрофина белков, был разработан мульти-пропуска экзонов подход с использованием коктейль антисмысловые олигонуклеотиды и мы продемонстрировали системное дистрофина спасение в модели собаки.