Name: Motor işlevleri ve diğer klinik sonuç parametreleri Duchenne kas distrofisi ile ayakta çocuklarda (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2019-01-12T15:00:00.000+00:00
Duration: 9 min 18 s
Description: Keşfedin Duchenne kas distrofisinde motor fonksiyon ölçümü için klinik değerlendirme yöntemini. Bu teknik, tedavi yanıtını ve hastalık ilerlemesini güvenilir şekilde izlemek için araştırmacılara yardımcı olur.

ai_agent_IP

ai_agent

maintenance

instantTrialDurationMinutes

isBiopharma

enableNewMyJoveSectionDesign

educationFeatures

seoMetaApi

ai_copilot_institution_blacklist

ai_chat_institution_blacklist

freeAccessWindow

ssoRoleCapture

scheduledMaintenanceBanner

joveLabsFeatures

disable_autoplay_for_bots

extended_trial_duration

5 minutes

Lars Hintermann motor işlevi ölçü gösteride katılan teşekkür etmek istiyorum ve fonksiyon testleri zaman aşımına uğradı.

İşe önce çalışma Yerel Etik Komitesi [iki Basel Kanton (EKBB 63/13) Etik Komitesi] ve İsviçre İlaç Ajansı (Swissmedic 2013 DR 3151) tarafından onaylanmış ve ClinicalTrials.gov (NCT01995032) altında kayıtlı.
1. klinik değerlendirme kas fonksiyonu
<ol><li>Motor işlevi ölçü (MFM)
	<ol>
<li>Aşağıdaki görevlerin her birini gerçekleştirmek ve Tablo 1' de gösterildiği gibi skor hastam var. Not: MFM gereksiz yere yeniden konumlandırma önlemek için verilen sipariş ve hasta5tükenme gerçekleştirilmelidir 32 bağımsız bileşen içerir. Her görevi ayrıntılı bir açıklaması için bkz: Tablo 1 ve Puanlama.<ol>
<li>Hasta sırt üstü uzan için sor. Orta hat kafasında getirin ve bir taraftan diğerine çevirmek için sor. Bu ve tüm sonraki adımları, hasta bir ölçekte 0 ile (bkz. Tablo 1) görev performansına bağlı 3 puan.</li>
			<li>Hastanın sırtında orta hat pozisyon kafasından yatıp sor. Ona kafa yükseltmek ve yerini korumak için sor.</li>
			<li>Hasta sırt üstü uzan için sor. Göğsünde bir diz getirmesini isteyin.</li>
			<li>Tek bacaklı hem de kalça ve diz yaklaşık 90 ° fleksiyondayken sırt üstü uzan edilmesine sor. Alt bacak paralel mat için ayak plantar fleksiyon yer vermesini iste. Ona ayak maksimal dorsiflexion gerçekleştirmek için sor.</li>
			<li>Hasta sırt üstü uzan için sor. Vücudunun yanında bir üst ekstremite ve el ters omuz getirmek için ona sor.</li>
			<li>Hasta yarı fleksiyondayken alt ekstremite ile sırt ve dinlenme biraz ayrı mindere ayaklarda uzan için sor. Bu pozisyonu koruyun ve pelvis yükseltmek için sor.</li>
			<li>Hasta sırt üstü uzan için sor. Mide ters çevirin ve her iki üst ekstremite ücretsiz vermesini iste.</li>
			<li>Hasta sırt üstü uzan için sor. Ona kadar oturmak için sor.</li>
			<li>Hastanın mindere oturmak isteyin. Oturma pozisyonu koruyun ve el bagajı önünde temas halinde tutmak için sor.</li>
			<li>Hasta mindere oturur ve bir tenis topu onun önünde yere sor. Topa dokunmak ve yine oturup sor. Not: hasta sandığı yalın gerekir böylece tenis topu bir mesafede olmalıdır dokunmak için yaklaşık 30 ° başlangıç konumu uzak iletmek.</li>
			<li>Hastanın önünde alt ekstremite ile mindere oturmak isteyin. Ayağa kalk vermesini iste.</li>
			<li>Sandalyenin önünde durmak için hasta sor. Sandalyeye otur vermesini iste.</li>
			<li>Hastanın sandalyeye oturmak isteyin. Oturur pozisyon mümkün olduğunca düz olarak korumak için sor.</li>
			<li>Hasta tam fleksiyon kafasına sandalyeyle oturmak için sor. Ona kafa yükseltmek ve bu konumunu korumak için sor.</li>
			<li>(Dirsek dışında) ön kolda masada bir tabloyla önündeki sandalyeye oturmak için hasta sor. Her iki ellerini baş üstüne yer vermesini iste.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Bir kalem masanın üzerine yerleştirin ve kalem dokunmak sor. Not: Kalem, hastanın üst bacak uzunluğu bir mesafe eşit yer almalıdır.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Ona elini yanında para almak için ve onları aynı elinde tutmak için sor. Not: Tüm paraları hastanın el yanındaki yerleştirilmiş olmalı ve gittikçe tek eliyle aldı.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Bir parça karton masaya yapıştırılmış bir CD yerleştirin. CD ve parmak ile diskin çevresinde izleme için merkezi bir parmak yerleştirmek için sor.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Bir kalem ve bir kağıt masanın üstünde tutun. Kalem alıp çerçevesinin içinde çizmek için sor.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Onun ellerine bir parça kağıt ve kağıt en az 4 cm gözyaşı etmesini isteyin.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Elini yanındaki bir tenis topu yerleştirin. Topu al, bunu yükseltmek ve el açmak için sor.</li>
			<li>Hastanın önünde bir masa sandalye ile ön kolda masaya oturmak için sor. Bir diyagramı resimleri ile masaya koyun. Diyagram üzerinde kelime ortasındaki parmak yerleştirmek için "Başlat" sor, sonra parmak çizimler üzerinde yerleştirin.</li>
			<li>Hastanın bedeni ve masanın yanındaki kollu sandalye önkol damgalanması uzunluğu için eşdeğer bir mesafeden oturmak için sor. İki elini masaya koyun vermesini iste.</li>
			<li>Sandalyenin üstünde ile her iki ayak yere otur edilmesine sor. Ayağa kalk vermesini iste.</li>
			<li>Hasta destek için donatım parçası üzerinde dinlenme üst ekstremite ile stand için sor. Sor ona destek serbest bırakmak ve dik dur.</li>
			<li>Hasta destek için donatım parçası üzerinde dinlenme üst ekstremite ile stand için sor. Ona destek serbest bırakmak ve bir ayak yükseltmek için sor.</li>
			<li>Destek durmak için hasta sor. Tek elle yere değiyor ve tekrar ayağa vermesini iste.</li>
			<li>Hasta ayağa ve onun topuklar üzerinde 10 adım yürümek istiyoruz.</li>
			<li>Destek durmak için hasta sor. Katta (6 m uzunluğunda ve 2 cm genişliğinde) düz bir çizgi çizmek ve üzerinde aşmak için sor.</li>
			<li>Destek durmak için hasta sor. Çalıştırmak için sor.</li>
			<li>Hasta desteği olmayan bir ayağı ile yere diğer ayağını üzerinde durmak istiyoruz. Yerde hop vermesini iste.</li>
			<li>Destek durmak için hasta sor. Bodur ve tekrar ayağa vermesini iste.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Puanları hesaplayın.<ol>
<li>Tüm 32 bileşen puanları eklemek, Toplam 96 tarafından bölmek ve final skoru hesaplamak için 100 ile çarpmak.</li>
			<li>Alt etki alanları puanları hesaplamak için bu etki alanındaki tüm öğelerin skor Ekle ve etki alanı için en yüksek puanı bölün, sonra 100 ile çarpmak. Not: Tüm puanları yüzde olarak hesaplanması gerekir.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>6 dakika yürüme testi (6MWT)
	<ol>
<li>Görev performansı<ol>
<li>Test önce 10 min için hasta dinlensin. Yürüme süreci göstermektedir.</li>
			<li>Başlangıç çizgisine 0 koni sağ tarafında durmak için hasta sor. Talimat vermek "Hazır, hazır, başla".</li>
			<li>"Git" diyerek, orta kapısı olmadan ve mümkünse, ezelî yavaş aşağı ya da durdurma koniler yürüyüş hasta başlangıç izin.</li>
			<li>6 dk sayacý durdurmak ve hasta durağı yürüyüş izin. Testin son saniye saymak ve hangi hastanın durdu nokta işareti.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Puanları hesaplanması<ol>
<li>Hangi hasta bir koni geçer her timepoint kaydedin.</li>
			<li>A ve b bir son tur (bitiş noktası 6 dk kadar yuvarlak son koni arasında) mesafe olarak tanımlandığı, ekleyerek toplam mesafe hesaplamak ve b son koni (önce metre mesafe olarak tanımlanmıştır. Son koni saat mesafede yuvarlatılmış olarak).</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>10 metrelik walk/Çalıştır test (10MWT) zaman aşımına uğradı
	<ol>
<li>Görev performansı<ol>
<li>Başlangıç çizgisinde durmak için hasta sor. Talimatlar verir ve stand 12 metrelik işareti olarak "Hazır, hazır, başla".</li>
			<li>"Git" diyerek, yürüyüş/koşu hasta başlangıç sağlar.</li>
			<li>Süre ölçebilir ve walk/Çalıştır kalitesini gözlemlemek. Hastanın ikinci ayak 10 m bitiş çizgisine geçerken sayacý durdurmak.</li>
			<li>Test üç kez tekrarlayın ve hızlı performans Puanını hesaplamak için kullanın.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Puanları hesaplanması<ol>
<li>En hızlı duruşma sırasında walk/Çalıştır kalitesine göre hastaya 6 puanlık bir ölçekteki (1-6) puan. O tek başına girip o tek başına yürümek mümkün değil 2 puanı mümkün değil ancak bir diz ayak bileği ayak Ortez veya başka bir kişi tarafından desteklenen zaman yürüyüş yapabiliyor 1 puan.</li>
			<li>3 puan edinildi yürüme hızını artırmak mümkün değildir ve onun yürüyüş çok adapte ve lordotic kalır. O yürüme hızını artırmak mümkün ama yürüyüş kısmen adapte kalırken çalıştırmak mümkün değil ise 4 puan.</li>
			<li>Eğer o hemen hemen koşma ama ayakları yerden bağlantı kuramıyorum 5 puan. O çalıştırmak ve her iki ayak yere yükseltmek mümkün ise 6 puan.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
	<li>Sırtüstü süresi
	<ol>
<li>Görev performansı<ol>
<li>Hasta sırtüstü pozisyonda muayene masasında uzan için sor. Not: bir mat gerekli olduğu durumda da emin tamir edildi ve değil kaygan olması.</li>
			<li>Talimat vermek "Hazır, hazır, başla". "Git", diyerek izin verdiğinde..... .hastaya başlayın o mümkün olduğu kadar hızlı ayakta.</li>
			<li>Süre ölçebilir ve görev kalitesini gözlemlemek. Hasta dik silah ile onun yanında üstlenmiştir zaman sayacý durdurmak. Hasta yerden 30 saniyeliğine ayağa girişiminde bulundu sonra bir sandalye verin.</li>
			<li>Test üç kez tekrarlayın ve hızlı performans Puanını hesaplamak için kullanın.</li>
		</ol>
</li>
		<li>Puanları hesaplanması<ol>
<li>Hastanın 6 puanlık ölçekte (1-6) puan. Sırtüstü konumdan ayağa mümkün değilse 1 puan. O bir mobilya desteği kullanırken sırtüstü konumdan ayağa mümkün ise 2 puan.</li>
			<li>Eğer o sırtüstü pozisyonda çevirir ve "ayakta pozisyonda ulaşmak için ayak üzerinde tırmanma" her iki ihtiyacı 3 puan. O sırtüstü pozisyonda çevirir ve bacak ayakta pozisyonda ulaşmak için bir yandan gerekirse 4 puan.</li>
			<li>Eğer o tarafına döner ve bir veya iki el yere ama bacak üzerinde ayakta pozisyonda ulaşmak için kullandığı 5 puan. O teslim ve ayak üzerinde ellerini kullanarak olmadan ayağa mümkün ise 6 puan.</li>
		</ol>
</li>
	</ol></li>
</ol>2. kantitatif kas MRI
<ol><li>36-kanal periferik anjiyo ve omurga bobin kullanarak bir 3 Tesla tarayıcı üzerinde tüm kasları (fleksör, ekstansiyon ve adductors) dahil olmak üzere uyluk Aksiyel Mr gerçekleştirin. Yerelleştirme uzmanları ve dilim olarak daha önce açıklanan11,17konumlandırma gerçekleştirin.</li>
	<li>Faz ve karşı çıktı fazlı görüntüleme için iki farklı yankı kez ile bir üç boyutlu (3D) degrade yankı sırası kullanan [30 dilimleri, tekrarlama zamanı (TR) = 20 ms, yankı zaman 1 (TE1) 2.45 ms, zaman (TE2) echo = 3.68 ms, fiske vurmak açı = = 15, satın alma zaman 2 dk 49 sn =] ve bir mu LTI-kontrast spin eko enine gevşeme kez ölçmek için 14 yankı kez ile. Görüş alanı 400 x 400 mm ve 384 x 384 matris 1 mm uçak-çözünürlük ve 3 mm dilim kalınlığı elde etmek için kullanın.</li>
	<li>El ile faiz (ROI) bölgelerinde fleksör, Kasıldıkları ve adductors her bacak tüm kas alanı içeren Bay fotoğraf çekmek.</li>
	<li>İki nokta Dixon yöntemini kullanın ve göreli şişman içerik haritalar pixelwise kullanarak oluşturur şişman kesir, f / (f + w), burada verilen f = şişman resimleri, w = su görüntüleri17.</li>
	<li>T2-gevşeme zamanı hesaplamak ve her kas grubu için yağ kesir demek.</li>
</ol>

<ol><li>Ryder, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+burden%2C+epidemiology%2C+costs+and+treatment+for+Duchenne+muscular+dystrophy%3A+an+evidence+review%5BTitle%5D)+AND+%22Orphanet+Journal+of+Rare+Diseases%22%5BJournal%5D)">The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review.</a> Orphanet Journal of Rare Diseases. 12 (1), 79(2017).</li>
<li>Mazzone, E., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Star+Ambulatory+Assessment%2C+6-minute+walk+test+and+timed+items+in+ambulant+boys+with+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">Star Ambulatory Assessment, 6-minute walk test and timed items in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 20 (11), 712-716 (2010).</li>
<li>Buckon, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Can+Quantitative+Muscle+Strength+and+Functional+Motor+Ability+Differentiate+the+Influence+of+Age+and+Corticosteroids+in+Ambulatory+Boys+with+Duchenne+Muscular+Dystrophy%3F%5BTitle%5D)+AND+%22PLoS+Currents%22%5BJournal%5D)">Can Quantitative Muscle Strength and Functional Motor Ability Differentiate the Influence of Age and Corticosteroids in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy?</a> PLoS Currents. 8, (2016).</li>
<li>Bérard, C., Payan, C., Hodgkinson, I., Fermanian, J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((MFM+Collaborative+Study+Group.+A+motor+function+measure+for+neuromuscular+diseases.+Construction+and+validation+study.+Neuromuscular+disorders%5BTitle%5D)+AND+%22NMD%22%5BJournal%5D)">MFM Collaborative Study Group. A motor function measure for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscular disorders.</a> NMD. 15 (7), 463-470 (2005).</li>
<li>Bérard, C., Vuillerot, C., Girardot, F., Payan, C. MFM Study Group. MFM User's Manual and Score Sheet. 3rd edition erratum revised and corrected November 2017. , Available from:
 <a target="_blank" href="http://www.motor-function-measure.org/user-s-manual.aspx">http://www.motor-function-measure.org/user-s-manual.aspx</a> (2017).</li>
<li>Vuillerot, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Monitoring+changes+and+predicting+loss+of+ambulation+in+Duchenne+muscular+dystrophy+with+the+Motor+Function+Measure%5BTitle%5D)+AND+%22Developmental+Medicine+%26+Child+Neurology%22%5BJournal%5D)">Monitoring changes and predicting loss of ambulation in Duchenne muscular dystrophy with the Motor Function Measure.</a> Developmental Medicine & Child Neurology. 52 (1), 60-65 (2010).</li>
<li>Vuillerot, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Responsiveness+of+the+Motor+Function+Measure+in+Neuromuscular+Diseases%5BTitle%5D)+AND+%22Archives+of+Physical+Medicine+and+Rehabilitation%22%5BJournal%5D)">Responsiveness of the Motor Function Measure in Neuromuscular Diseases.</a> Archives of Physical Medicine and Rehabilitation. 93 (12), 2251-2256 (2012).</li>
<li>McDonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+6-minute+walk+test+and+other+clinical+endpoints+in+duchenne+muscular+dystrophy%3A+Reliability%2C+concurrent+validity%2C+and+minimal+clinically+important+differences+from+a+multicenter+study%3A+Reliability%5BTitle%5D)+AND+%22Validity+and+MCID+of+6MWT+and+other+Endpoints+in+DMD.+Muscle+%26+Nerve%22%5BJournal%5D)">The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy: Reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study: Reliability.</a> Validity and MCID of 6MWT and other Endpoints in DMD. Muscle & Nerve. 48 (3), 357-368 (2013).</li>
<li>McDonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+6-minute+walk+test+as+a+new+outcome+measure+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Muscle+%26+Nerve%22%5BJournal%5D)">The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy.</a> Muscle & Nerve. 41 (4), 500-510 (2010).</li>
<li>ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((ATS+Statement%3A+Guidelines+for+the+Six-Minute+Walk+Test%5BTitle%5D)+AND+%22American+Journal+of+Respiratory+and+Critical+Care+Medicine%22%5BJournal%5D)">ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test.</a> American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. 166 (1), 111-117 (2002).</li>
<li>Mcdonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((THE+6-minute+walk+test+and+other+endpoints+in+Duchenne+muscular+dystrophy%3A+Longitudinal+natural+history+observations+over+48+weeks+from+a+multicenter+study%3A+6MWT+and+Endpoints+in+DMD%5BTitle%5D)+AND+%22Muscle+%26+Nerve%22%5BJournal%5D)">THE 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study: 6MWT and Endpoints in DMD.</a> Muscle & Nerve. 48 (3), 343-356 (2013).</li>
<li>Deconinck, N., Dan, B. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Pathophysiology+of+Duchenne+Muscular+Dystrophy%3A+Current+Hypotheses%5BTitle%5D)+AND+%22Pediatric+Neurology%22%5BJournal%5D)">Pathophysiology of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Hypotheses.</a> Pediatric Neurology. 36 (1), 1-7 (2007).</li>
<li>Fischmann, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Quantitative+MRI+and+loss+of+free+ambulation+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Journal+of+Neurology%22%5BJournal%5D)">Quantitative MRI and loss of free ambulation in Duchenne muscular dystrophy.</a> Journal of Neurology. 260 (4), 969-974 (2013).</li>
<li>Barnard, A. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Skeletal+muscle+magnetic+resonance+biomarkers+correlate+with+function+and+sentinel+events+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22PLOS+ONE%22%5BJournal%5D)">Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy.</a> PLOS ONE. 13 (3), e0194283(2018).</li>
<li>Willcocks, R. J., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Multicenter+prospective+longitudinal+study+of+magnetic+resonance+biomarkers+in+a+large+duchenne+muscular+dystrophy+cohort%3A+Longitudinal+Muscle+MR+in+DMD%5BTitle%5D)+AND+%22Annals+of+Neurology%22%5BJournal%5D)">Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort: Longitudinal Muscle MR in DMD.</a> Annals of Neurology. 79 (4), 535-547 (2016).</li>
<li>Godi, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Longitudinal+MRI+quantification+of+muscle+degeneration+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Annals+of+Clinical+and+Translational+Neurology%22%5BJournal%5D)">Longitudinal MRI quantification of muscle degeneration in Duchenne muscular dystrophy.</a> Annals of Clinical and Translational Neurology. 3 (8), 607-622 (2016).</li>
<li>Schmidt, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Timed+function+tests%2C+motor+function+measure%2C+and+quantitative+thigh+muscle+MRI+in+ambulant+children+with+Duchenne+muscular+dystrophy%3A+A+cross-sectional+analysis%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">Timed function tests, motor function measure, and quantitative thigh muscle MRI in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: A cross-sectional analysis.</a> Neuromuscular Disorders. 28 (1), 16-23 (2018).</li>
<li>Fischer, D., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+6-minute+walk+test%2C+motor+function+measure+and+quantitative+thigh+muscle+MRI+in+Becker+muscular+dystrophy%3A+A+cross-sectional+study%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">The 6-minute walk test, motor function measure and quantitative thigh muscle MRI in Becker muscular dystrophy: A cross-sectional study.</a> Neuromuscular Disorders. 26 (7), 414-422 (2016).</li>
<li>Govoni, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Ongoing+therapeutic+trials+and+outcome+measures+for+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Cellular+and+Molecular+Life+Sciences%22%5BJournal%5D)">Ongoing therapeutic trials and outcome measures for Duchenne muscular dystrophy.</a> Cellular and Molecular Life Sciences. 70 (23), 4585-4602 (2013).</li>
<li>Seferian, A. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Upper+Limb+Strength+and+Function+Changes+during+a+One-Year+Follow-Up+in+Non-Ambulant+Patients+with+Duchenne+Muscular+Dystrophy%3A+An+Observational+Multicenter+Trial%5BTitle%5D)+AND+%22PLOS+ONE%22%5BJournal%5D)">Upper Limb Strength and Function Changes during a One-Year Follow-Up in Non-Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: An Observational Multicenter Trial.</a> PLOS ONE. 10 (2), e0113999(2015).</li>
<li>Pane, M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Upper+limb+function+in+Duchenne+muscular+dystrophy%3A+24+month+longitudinal+data%5BTitle%5D)+AND+%22PLOS+ONE%22%5BJournal%5D)">Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data.</a> PLOS ONE. 13 (6), e0199223(2018).</li>
<li>Wokke, B. H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Quantitative+MRI+and+strength+measurements+in+the+assessment+of+muscle+quality+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">Quantitative MRI and strength measurements in the assessment of muscle quality in Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 24 (5), 409-416 (2014).</li>
<li>Arpan, I., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Examination+of+effects+of+corticosteroids+on+skeletal+muscles+of+boys+with+DMD+using+MRI+and+MRS%5BTitle%5D)+AND+%22Neurology%22%5BJournal%5D)">Examination of effects of corticosteroids on skeletal muscles of boys with DMD using MRI and MRS.</a> Neurology. 83 (11), 974-980 (2014).</li>
<li>Hooijmans, M. T., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Non-uniform+muscle+fat+replacement+along+the+proximodistal+axis+in+Duchenne+muscular+dystrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">Non-uniform muscle fat replacement along the proximodistal axis in Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 27 (5), 458-464 (2017).</li>
<li>Carlier, P. G. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Global+T2+versus+water+T2+in+NMR+imaging+of+fatty+infiltrated+muscles%3A+Different+methodology%2C+different+information+and+different+implications%5BTitle%5D)+AND+%22Neuromuscular+Disorders%22%5BJournal%5D)">Global T2 versus water T2 in NMR imaging of fatty infiltrated muscles: Different methodology, different information and different implications.</a> Neuromuscular Disorders. 24 (5), 390-392 (2014).</li>
<li>Morrow, J. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((MRI+biomarker+assessment+of+neuromuscular+disease+progression%3A+a+prospective+observational+cohort+study%5BTitle%5D)+AND+%22The+Lancet+Neurology%22%5BJournal%5D)">MRI biomarker assessment of neuromuscular disease progression: a prospective observational cohort study.</a> The Lancet Neurology. 15 (1), 65-77 (2016).</li>
<li>Hollingsworth, K. G. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Quantitative+MRI+in+muscular+dystrophy%3A+An+indispensable+trial+endpoint%3F%5BTitle%5D)+AND+%22Neurology%22%5BJournal%5D)">Quantitative MRI in muscular dystrophy: An indispensable trial endpoint?</a> Neurology. 83 (11), 956-957 (2014).</li>
</ol>

Yazarlar ifşa gerek yok.

Birkaç umut verici sonucu önlemleri Duchenne kas distrofisi (DMD) olan hastalarda klinik çalışmalarda kullanılmaya başlandı. MFM 6MWT hastanın dayanıklılık hakkında yararlı bilgiler sağlayabilir bu çok önemli motor işlevlerinin ayrıntılı bir inceleme 32 adımları4, içerir doğrulanmış ve tekrarlanabilir fonksiyonel test var.
Tüm şu anda doğrulanmış testleri sınırlamaları nedeniyle Inter - ve içi-Oylayıcısı variabilities vardır ve tüm hasta işbirliği ve sınav uzmanlık gere...

Güvenilir bir şekilde tedaviye yanıt yansıtan sonuç başarılı klinik çalışmalarda bir temel gereksinimi önlemlerdir. Yeni tedavi stratejileri hızla gelişmesi nedeniyle, daha güçlü çaba klinik sonuçlar izlemek tekrarlanabilir gibi hassas Yöntemler tanımlamak için yapılmış.
Duchenne kas distrofisi (DMD) X'e bağlı resesif bozukluk ve muskuler distrofi çocuklarda en yaygın türü var. Ağırlıklı olarak iskelet ve kalp kası ve progresif hastalık kursu, şiddetli katılımı ile 8-12 yaş ve 30 yaşında1önce ağırlıklı olarak erken ölüm etrafında ambulation kaybı ile karakterizedir. Motor işlevi gibi doğrulanmış testler ölçmek ve günlük yaşam işlevlerini birçok açıdan değerlendirmek gibi zamanlanmış fonksiyon testleri yaygın hastalık ilerlemesi, izleme klinik araçları olarak kabul edilir. Ayrıca, Ambulatuvar durumlarda, onlar daha uygun bir şekilde zayıf ve kooperatif olmayan hastalarda2,3' te gerçekleştirilemez nicel kas gücü önlemleri daha duyarlı gibi görünüyor.
Motor işlevi ölçü (MFM) boyun, gövde, kol ve bacak kasları ve yeteneklerini ayakta, aktarma ve yürüyüş gibi fonksiyonları değerlendiriyor. Motor performans4üç boyutlu yansıtır olarak bile ambulation, kaybeden hastalarda gerçekleştirilebilir. (DMD ile 6-60 yaş arası hastalar için doğrulanmış) MFM MFM kullanıcının el ile5tarihinde göre değerlendirilmiştir. 32 öğeleri içerir ve üç alt etki alanları ayrılmıştır: D1 (ayakta ve transfer değerlendirilmesi), D2 (Aksiyel ve proksimal motor fonksiyon değerlendirilmesi) ve D3 (distal motor işlevleri değerlendirilmesi). Tüm öğeleri bir 4 puanlık ölçekte (0-3) attı. Test nöromüsküler bozukluklarında doğrulanır ve yeterince kas fonksiyonu değişiklikleri izlemek ve ambulation kaybı tahmin. Ayrıca, tedavi hekim ve hasta DMD6,7ile tarafından algılanan klinik değişikliklerle kabul eder. Esas olarak Ambulatuar hastalarda yapılmaktadır rağmen testleri de genellikle sonuç ölçü olarak kullanılan bir işlev zaman aşımına uğradı. Bu yana en yüksek test testi tekrarlayın güvenilirlik gösterir, klinik gerileme ve ambulation kaybı öngörür ve daha doğru bir şekilde göre kas fonksiyonu tedbirler ile karşılıklı olarak ilişkilendirir bunlar arasında özel ilgi 6 dakika yürüme testi (6MWT) aldı nicel kas gücü8,9ölçer. Test 6 dakika10hastada yürüme maksimal ölçer. İki eğitimli profesyoneller, "1-2 metre hasta arkasında yürüyen bir takipçisi" ve "kayıtların zaman bir değerlendirici" tarafından yönlendirilir. Diğer zamanlanmış fonksiyon testleri alt testi testi tekrarlayın güvenilirlik var ve dayanıklılık, Ambulatuvar işlevi8,9,10,11önemli bir işaretleyici yansıtmamaktadır. Bu testler yürüyüş/koşu 10 metrelik mesafe için en iyi performansını ölçer, zamanlanmış 10 metre/walk run test (10MWT), kapsamak ve sırtüstü süresi, hangi sırtüstü pozisyon2den ayağa yeteneğini ölçer. Motor işlevi ölçü ve zamanlanmış fonksiyon testleri klinik çalışmalarda birincil ve ikincil bitiş noktaları olarak haklı olduğunu; Ancak, büyük bir sınırlama yok hasta işbirliği ve değerlendirici beceri bağımsız olmasıdır.
Nicel MRI (QMRI) ödem, kas dejenerasyon ve yağ ve bağ dokusu12artan içerik de dahil olmak üzere kas iyi tarif morfolojik anormallikleri görselleştirmek için objektif bir yöntemdir. MRI nöromüsküler hastalıklarda tanı aracı olarak kullanmak zaten kurulmuş olup ancak izleme hastalık ilerleme ve tedaviye yanıt rolü için klinik çalışmalar hala sınırlıdır. T2-gevşeme zaman kas dystrophies kas hasarı, ödem, yağ değiştirme ve iltihap nedeniyle artış olduğu bilinmektedir ve daha fazla kas yağ içeriği vukuf ortalama yağ kesir (FF) hesaplama elde edilebilir. Ambulation13,14kaybı % 50 bir ortalama yağ kısmını tahmin ederken ölçümleri klinik sonuç ve hastalık ilerleme ile korelasyon gibi gelecek vaat eden bir biyomarker olmak QMRI gösterilmiştir. Ayrıca, QMRI kararlı olan hastalarda subklinik değişiklikleri algılamak mümkün olmuştur veya bile geliştirilmiş sonucu15,16ölçer. QMRI veri Kasıldıkları kaslarının da onun korelasyon klinik sonuçlar17ile ilgili anlamlı olmasını göstermiştir. QMRI non-invaziv ve duyarlı bir yöntemdir; Yine de, maliyet ve genç çocuklarda azaltılmış uyum olasılığını kullanımı sınırlayabilir.
Güvenilirliğini işlevsel testleri ve QMRI daha önce Becker musküler distrofi18' göstermiştir. Standart ve hastalığa özgü değerlendirmeler ihtiyacını nöromüsküler klinik deneylere döneminde artan hassas sonucu klinik ve radyolojik önlemler DMD, ayakta çocuklarda vurgulamak için bu kesitsel çalışmada oldu bozuklukları.

<table><tbody><tr><td>Fizyoterapi matı</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>kaygan olmamalıdır; alternatif olarak geniş bir muayene masası kullanın</td></tr><tr><td>Minderler</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Tablo&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>ayarlanabilir yükseklik ile; hastanın otururken ve dirsekler 90 ° C'de bükülürken ön kollarını dinlendirmesine izin vermelidir;</td></tr><tr><td>Sandalye</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>mümkünse ayarlanabilir yükseklik ile; hastanın kalçalar ve dizler 90 ° C'de bükülmüş halde otururken ayaklarıyla yere temas etmesine izin vermelidir;</td></tr><tr><td>Kronometre</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Bir karton parçasına yapıştırılmış CD veya CD-ROM</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>10 madeni para&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>Boyutlar: 20 mm genişlik ve 2 mm kalınlık (10 euro sent veya eşdeğeri)</td></tr><tr><td>Kurşun kalem</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Tenis topu</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>A4 kağıt veya eşdeğeri sayfalar&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>Ağırlık: 70-80g</td></tr><tr><td>Pano</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>İki küçük trafik konisi&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td></tr><tr><td>Bant&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>okları işaretlemek ve durdurmak için&nbsp; &nbsp;</td></tr><tr><td>Yerde izlenen çizgi</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>2 santimetre genişliğinde ve 6 metre uzunluğunda</td></tr><tr><td>Koridor</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>&nbsp;-&nbsp;</td><td>kapalı, düz, 30 metre uzunluğa kadar&nbsp;</td></tr></tbody></table>

motor işlevleri ve diğer klinik sonuç parametreleri duchenne kas distrofisi ile ayakta çocuklarda

Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan hastalarda test yeni tedavi seçenekleri sayısını artırarak, orada iken hala hiçbir tedavi edici etkinliği ile ilgili en güvenilir değerlendirmelerin tanımlama. Biz bizim deneme "tedavi" L-citrulline ve metformin Duchenne kas distrofisi ile katılan Ambulatuar hastalarda kullanılan sonucu klinik ve radyolojik önlemleri mevcut. 32 öğelerden oluşur ve motor performansı ayakta ve transfer dahil olmak üzere tüm üç boyutlu değerlendiriyor doğrulanmış bir test nöromüsküler bozuklukları olan hastalarda motor işlevleri ölçüsüdür (D1 subscore), eksenel ve proksimal motor işlevleri (D2 subscore) ve distal motor işlevleri (D3 subscore). Test sadece kesinlikle malzeme, muayene adımları ve puanlarını hesaplama yönergeleri takip zaman ama yüksek içi ve arası rater değişkenlik gösterir. 6 dakika yürüme testi, zamanlanmış 10 metrelik walk/Çalıştır test ve sırtüstü süresi de yeterince kas fonksiyonu değişiklikleri izlemek sık kullanılan zamanlanmış işlevsel testleri. Ancak, önemle üzerinde hasta işbirliği bağlıdır. Muayene ücreti sınırlı kullanımı için bir neden olabilir kantitatif MRI objektif ve subklinik değişiklikleri algılamak için hassas biyomarker olsa da. Bu çalışmada tüm klinik değerlendirmeler ve nicel MRI taramaları arasında yüksek bir korelasyon tespit edildi. Bu yöntemler kombinasyon kullanımı hastalığın ilerlemesi hakkında daha iyi bir anlayış sağlar; Ancak, uzunlamasına çalışmalar onların güvenilirliğini doğrulamak için ihtiyaç vardır.

47 Ambulatuar erkek hastalarda (6.5-10,8 yaş) DMD temel verilerini analiz edildi. Tüm hastalar daha önce "L-citrulline ve metformin Duchenne kas distrofisi ile tedavi" çalışmada katıldı. Hastaların Üniversitesi Çocuk Hastanesi Basel ve İsviçre, Almanya ve Avusturya'da hasta kayıtları alındı. Tarama katılmak için reddeden bir hasta dışında tüm uyluk kaslarının MRI gerçekleştirilen13,17yaşındaydım. MRI sınavları kör için klinik duru...

Bu çalışmada en güvenilir klinik sonuç ölçümleri ve nicel kas ayakta hastalarda MRI ile onların korelasyon Duchenne kas distrofisi ile sunmaktır.

Motor işlevleri ve diğer klinik sonuç parametreleri Duchenne kas distrofisi ile ayakta çocuklarda

While the number of new treatment options tested in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) is increasing, there is still no defining of the most ...

Bu yöntem Duchenne Musküler Distrofi hastalarında klinik çalışmalarda tedavi yanıtı ve klinik düşüş fazla mesai ile ilgili anahtar soruların cevaplanmasına yardımcı olabilir. Bu tekniğin başlıca avantajları hastanın uyumuna daha az bağımlılığı ve hem ambulatuar hem de ambulatuar olmayan hastalar için uygunluğudur. Prosedürü gösteren Christine Seppi, Üniversite Çocuk Hastanesi Bazal motor fonksiyon ölçümü için eğitimli bir fizyoterapist olacaktır.Hastanın sırt üstü yatmasıyla başlayarak aşağıdaki görevleri yerine getirerek motor fonksiyonun klinik değerlendirmesini yapın. İlk olarak, kafasını orta çizgi pozisyonunda tutmalı ve sonra bir taraftan diğerine çevirmelidir. Bu ve sonraki tüm hareketlerde, performansına göre hastayı sıfırdan üçe kadar puanla.Daha sonra, hasta orta hat pozisyonunda başını uzanarak kalır ve başını kaldırmak ve bu pozisyonda korumak isteyin. Bir dizini göğsüne getirsin. Şimdi, bir bacak yaklaşık 90 derece kalça ve diz hem de esnek ile, plantar fleksiyon ayak ile paspas paralel alt bacak yerleştirmek isteyin.Sonra, ayak maksimal bir dorsifleksiyon gerçekleştirmek için ona sorun. Daha sonra, hasta vücudunun yanına bir üst ekstremite yerleştirip elini karşı omzuna getirmelidir. Sonra, hala sırt üstü yatarken, o yarım esnek alt uzuvları hareket etmelidir, ayakları mat üzerinde istirahat, biraz ayrı.Bu pozisyonunu korumasını ve leğen kemiğini yükseltmesini iste. Sonra, hastadan sırt üstü yatmasını isteyin ve sonra midesine dönün ve iki üst uzvunu da serbest edin. Sonra, onun sırt üstü uzanmasını ve sonra oturmasını iste.Hasım üzerinde oturan hasta ile klinik değerlendirmeye devam edin. İlk olarak, ellerini bagajının önünde temas halinde tutarken oturmuş konumunu korumak isteyin. Bu yordamı denerken, gereksiz yere yeniden konumlandırma ve yorgunluktan kaçınmak ve önerilen muayene materyallerine ve muayene adımlarına bağlı kalmak için verilen sırayla bunu gerçekleştirmeyi unutmamak önemlidir.Daha sonra, minyon üzerinde otururken, hastanın önünde bir tenis topu yerleştirin. Daha sonra topa dokunmalı ve sonra tekrar arkana yaslanmalıdır. Sonra, onu ön onun alt uzuvları ile minye üzerinde oturup ve sonra ayağa var.Bu noktada, hastanın sandalyenin önünde durup sandalyeye oturmasını ve vücudunu niçin düz bir şekilde oturtmasını isteyin. Şimdi, hastadan kafası tam bir fleksiyonda sandalyeye oturmasını isteyin. Sonra, başını kaldırmak ve bu konumunu korumak isteyin.Değerlendirmenin bu noktasında, hastadan ön kollarıyla bir masanın önündeki sandalyeye oturmasını isteyin, ancak dirseklerini masaya oturtmamasını isteyin. Sonra, iki elini başının üstüne koymasını iste. Şimdi, hasta aynı pozisyonda, masaya bir kalem yerleştirin ve kalemdokunmasını isteyin.Şimdi, 10 sikkeyi elinin yanına koy ve ondan bozuk paraları almasını ve aynı elinde tutmasını iste. Sonra, masaya karton bir parça yapıştırılmış bir CD yerleştirin. Hastadan bir parmağınızı CD'nin ortasına yerleştirmesini ve parmakla diskin kenarını izlemesini isteyin.Şimdi, masaya bir kalem ve kağıt tutun ve ondan kalemi alıp çerçevenin içine çekmesini isteyin. Sonra, eline bir kağıt koyun ve en az dört santimetre kağıt yırtmak isteyin. Sonra, hastanın elinin yanına bir tenis topu yerleştirin.Ondan topu almasını, kaldırmasını ve sonra elini çevirmesini iste. Ardından, masaya resimlerin yer verdiği bir diyagram yerleştirin ve hastanın başlangıç kelimesi üzerine diyagramın ortasına bir parmak yerleştirmesini ve sonra parmağını çizimlerin üzerine yerleştirmesini söyle. Bu noktada, hastanın vücudunun yanında kolları ile sandalyeye oturmasını isteyin, ve onun önkol uzunluğuna eşdeğer bir mesafede masa.O zaman iki elini de masaya koymasını iste. Daha sonra, hastadan ağırlığına göre uyarlanmış ekipmanlara oturmasını isteyin. O zaman ayağa kalkmasını iste.Değerlendirmenin bu kısmı için, destek için bir ekipman parçası üzerinde duran üst uzuvları ile durmak hasta isteyin. Sonra, destek serbest bırakmak ve düz durmak isteyin. Daha sonra, destek için ekipman kullanarak, tekrar aynı pozisyonda almak için hasta isteyin.Sonra, destek serbest bırakmak ve bir ayak yükseltmek isteyin. Değerlendirmenin geri kalanında, hasta herhangi bir destek olmadan durmalıdır. Tek elinle yere değmesini ve sonra tekrar ayağa kalkmasını iste.Sonra, ayağa kalkmasını ve topukları üzerinde 10 adım yürümesini iste. Daha sonra, yaklaşık altı metre uzunluğunda ve iki santimetre genişliğinde zemin üzerinde düz bir çizgi çizin. Hastadan bu çizgide yürümesini iste.O zaman hastadan koşmasını iste. Daha sonra, hastadan destek almadan, diğer ayağı yerden kalkarak tek ayak üzerinde durmasını isteyin. Yerine atlamasını iste.Son olarak, hastadan çömelmesini ve sonra tekrar ayağa kalkmasını isteyin. Değerlendirme tamamlandıktan sonra, o etki alanında bulunan tüm öğelerin puanlarını ekleyerek, etki alanı için maksimum puana bölerek ve 100 ile çarparak motor işlev ölçüsü alt puanlarını hesaplayın. Ardından, toplam puanı hesaplamak için 32 maddenin tümünün puanlarını ekleyin, toplamı 96'ya bölün ve 100 ile çarpın.Burada Duchenne Musküler Distrofi olan sekiz yaşındaki bir hastada motor fonksiyon ölçümü ve altı dakikalık yürüme testi nin görüntülerini görüyoruz. Kırmızı daki sayılar ayakta durma ve aktarım değerlendirmesini, mavi ve sarı ise sırasıyla proksimal ve distal motor fonksiyonunun değerlendirilmesini temsil eder. İlk satırlar başlangıç konumlarını, ikinci satırlar ise görevleri temsil eder.Burada, altı dakikalık yürüme testinin başlangıç pozisyonu sol tarafta gösterilmiştir, sağ tarafta görüntü bir fizyoterapist gözetiminde, 30 metrelik bir koridorda test yapan bir hasta gösterir. Bu şekil, Duchenne Musküler Distrofi'li iki hastada motor fonksiyon testleri ile temel kantitatif MRG verilerinin korelasyonunun temsili bir örneğini göstermektedir. Motor fonksiyon ölçümü ve altı dakikalık yürüme testi de dahil olmak üzere fonksiyonel testler ile değerlendirilen daha ciddi klinik tutulumu olan hasta 1, özellikle kaçıranların uyluk kaslarında belirgin yağ yıkımı gösterdi.Hasta 2 daha iyi klinik performansa sahipti ve kaçıranların daha az belirgin yağ yıkımı gösterdi. Karşılaştırma için, temel deki 47 hastanın klinik değerlendirmeleri ve qMRI verileri burada temsil edilmektedir. Bir kez hakim, Bu teknik duchenne musküler distrofi ile ambulatuar hastalarda yaklaşık 45 dakika içinde yapılabilir, düzgün yapılırsa, ve hastanın uyumu nedeniyle başka bir sınırlama yoktur.Klinik değerlendirmelerin ardından, subklinik hastalığın ilerlemesi ve spesifik tedavisi gibi ek soruları cevaplamak için kantitatif kas MRG'si gibi objektif yöntemler uygulanmaktadır. Bu teknik, gelişiminden sonra nöromüsküler bozukluklar alanında araştırmacıların hastalığın ilerlemesi hakkında güvenilir bilgi sağlayan ve ambülasyon kaybını öngörebilen hassas bir sonuç ölçüsü kullanarak klinik çalışmalar yapmalarının önünü açmıştır. Bu videoyu izledikten sonra, Duchenne Musküler Distrofi olan bir hastada motor fonksiyon ölçümünün nasıl yapılacağını iyi anlamalısınız, ayakta ve transferin değerlendirilmesi de dahil olmak üzere, aksiyel ve motor fonksiyon, ve distal motor fonksiyon.Test performansınızı etkileyebilecek, rahatsız giysiler giymek veya kaygan muayene malzemeleri kullanmak gibi faktörlerden kaçınılması gerektiğini unutmayın. Ayrıca, hasta bu işlemi gerçekleştirirken herhangi bir ototik cihaz kullanamaz.

measurements-motor-function-other-clinical-outcome-parameters

Research

JoVE Journal

Medicine

Tıp

Bu video bir serotonin geri alım inhibitörü (SSRI) akut oral yoldan bir sonucu olarak, refleks aktivite modülasyonu, motor inkomplet SKY olan kişilerde klinik ve kantitatif değerlendirmeler ile iradi gücü ve ambulasyon göstermektedir.

İnsan Eksik SKY Motor Fonksiyonu İlaç İndüklenmiş değişiklikler belirlememize • yöntemleri

Kas fonksiyonunun measurements kas patoloji için potansiyel terapötik değerlendirilmesi yanı sıra, bu dokuda fizyolojik altında yatan mekanizmaların belirlenmesi için katkıda bulunur. Biz fonksiyonel testleri için ekstansör digitorum longus ve diyafram kaslarının hazırlanması gösterecektir. Izometrik ve eksantrik kasılmalar için Protokoller patolojik bir devleti temsil eden distrofik kaslar arasındaki sonuçlar farklılıklar, ve yabani-tip kaslar yanı sıra görünecek.

İskelet Kası İzometrik ve Eksantrik Kuvvet Oluşturma Değerlendirme İzole Müsküler Distrofisi arasında murin Models

Nöromüsküler hastalıklar için klinik çalışmalarda birincil sonuç ölçütü genellikle kas fonksiyonunu artırıldı. Bu nedenle, fare modellerinde klinik öncesi kas performansı üzerindeki potansiyel terapötik bileşiklerin etkisini değerlendirmek büyük önem taşımaktadır. Biz burada bu adrese birkaç fonksiyonel testler açıklar.

Fonksiyonel Performans değerlendirilmesi<em&gt; Mdx</em&gt; Fare Modeli

Açık alan aktivite düzeyleri lokomotif ve davranışsal aktivite düzeylerini değerlendirmek için kullanılır. Bu protokol nöromüsküler bozuklukların klinik öncesi çalışmalarda kullanmak için iyi tasarlanmış, standart bir protokol sağlar.

İskelet Kası Hastalıkları Açık Saha Aktivite İzleme Sisteminin Kullanılması Davranış ve Hareket Ölçümleri

Bu iletişim kuralı fare ambulation bir açık alan faaliyet tahlil ölçmek için esnek, düşük maliyetli bir sistem açıklar. Biz bu sistemine dayalı bir 6 dakika ambulation tahlil gönüllü hareketi bir düşüş mdx farelerde algılar ve doğru bir şekilde ayıran bir kas özel kurtarma düzelme bu hayvanların gösteriyor.

Ambulation kas distrofisi, fare modellerinde ölçmek için basit ve düşük maliyetli bir tahlil

Objektif bir ölçü kas fonksiyonları özellikle çocuklarda meydan okuyor. Piyasada bulunan bir dijital 3 boyutlu sensör üzerinde bağlı olarak, bir çocuk dostu oyun test üst ekstremite fonksiyonu klinik deneyler için değerlendirmek için geliştirilmiştir.

3-b bir sensör kullanarak kol işlevi objektif ve çocuklara değerlendirilmesi

Bu yenilikçi cihaz, kontrollü ortamlarda yürüyüş ve aktivite analizine izin vermek için Magneto-atalet sensörleri kullanır. Şu anda Avrupa Tıp ajansı 'nda bir sonuç ölçümü olarak yeterlilik sürecinde, uygulamalardan biri nöromüsküler hastalıklarda klinik çalışmalarda klinik bir uç olarak hizmet edecek.

Yürüyüş ve aktivite analizi için ev tabanlı monitör

Bu makale, çok sensörlü bir giyilebilir cihaz ve tam otomatik derin öğrenme tabanlı analiz hattı ile bebeklerin kaba motor performansının değerlendirilmesini özetlemektedir. Yöntem, bebeklerin sırtüstü yatmaktan bağımsız olarak yürümeyi öğrenene kadar duruş ve hareket kalıplarını ölçer.

Çok sensörlü giyilebilir bir cihaz kullanarak bebeğin kaba motor yeteneklerinin niceliksel değerlendirmesi

Spastik serebral palsili (SCP) çocuklar, serebral korteks motor alanının yaralanmasına bağlı olarak uzuv spastisitesi, hareket bozuklukları ve anormal duruşa sahiptir, bu da normal şekilde ayakta duramama ve yürüyememe ile sonuçlanır. Bu nedenle, SCP'li çocuklarda ekstremite spastisitesini hafifletmek ve kaba motor fonksiyonu geliştirmek önemli terapötik hedefler haline gelmiştir.

Spastik Serebral Palsili Çocuklarda Tekrarlanan Transkraniyal Manyetik Stimülasyon ile Birlikte Hareket Gözlem Eğitimi

Göz izleme uzun tipik olarak gelişen bireylerde bakışları desen çalışması için kullanılmıştır, ancak son teknolojik gelişmeler otizm, daha uygun gibi klinik popülasyonları ile kullanımı yaptık. Göz izleme Otistik küçük çocuklar erken belirti belirtileri hakkında fikir sunabilir iken, yöntemsel zorluklar içerir. En iyi uygulamalar için öneriler sunulmaktadır.

Otizm ile Genç Çocuk İzleme Göz

Keşfedin Duchenne kas distrofisinde motor fonksiyon ölçümü için klinik değerlendirme yöntemini. Bu teknik, tedavi yanıtını ve hastalık ilerlemesini güvenilir şekilde izlemek için araştırmacılara yardımcı olur.

Motor işlevleri ve diğer klinik sonuç parametreleri Duchenne kas distrofisi ile ayakta çocuklarda

Daha fazla video keşfet