Injektion rekombinanter adeno-assoziierter Vektoren in einem Mausmodell für spinale und bulbäre Muskelatrophie

Beginnen Sie mit einer fixierten Wirbelsäulen- und bulbären Muskelatrophie oder einer von SBMA betroffenen Maus.

Reinige den Schwanz und erwärme ihn, um die Vene zu erweitern.

SBMA wird durch einen mutierten Androgenrezeptor oder AR-Gen verursacht, der mutierte AR-mRNA produziert.

Diese mRNA synthetisiert in Motoneuronen toxische Proteine, die die Signalübertragung beeinträchtigen und zu Muskelschwäche führen.

Nehmen Sie als Nächstes eine Spritze mit rekombinanten Adeno-assoziierten Virus- oder AAV-Vektoren mit einem Plasmid, das für therapeutische microRNA kodiert.

Führen Sie die Nadel in die Schwanzvene ein und injizieren Sie die Lösung.

Üben Sie nun Druck aus, um die Blutung zu stoppen, und setzen Sie die Maus dann wieder in ihren Käfig ein.

Sobald der virale Vektor im Umlauf ist, erreicht er Motoneuronen, die die Muskelfunktion steuern.

Das Virus dringt über die Endozytose in die Zelle ein und setzt das Plasmid frei.

Das Plasmid produziert reife microRNA mit komplementären Sequenzen zur mutierten AR-mRNA.

Diese microRNAs binden an AR-mRNAs und lösen deren Abbau aus.

Dies hemmt die Ansammlung toxischer Proteine und hilft, die neuromuskuläre Funktion zu verbessern.

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