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JoVE Journal Medicine
ब्याह द्वारा प्रेरित एक्सॉन शामिल करने का मूल्यांकन स्विचिंग Antisense Oligonucleotides में SMA रोगी Fibroblasts
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ब्याह द्वारा प्रेरित एक्सॉन शामिल करने का मूल्यांकन स्विचिंग Antisense Oligonucleotides में SMA रोगी Fibroblasts

Article DOI: 10.3791/57530-v • 07:02 min • May 11th, 2018
May 11th, 2018 •
1, 1, 1,2
1Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Kapitel

Summary
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विभिन्न antisense oligonucleotides (ााुओं) रीढ़ की हड्डी में पेशी शोष (SMA) के लिए एक्सॉन समावेश (ब्याह मॉडुलन) और बचाव SMN अभिव्यक्ति प्रेरित करने के लिए दिखाया गया है । यहां, हम ाओं lipotransfection के लिए एक प्रोटोकॉल का वर्णन करने के लिए SMN2 जीन और मूल्यांकन के तरीकों में शामिल एक्सॉन को प्रेरित करने के लिए SMA रोगी fibroblasts में प्रभावकारिता का निर्धारण ।

Tags

चिकित्सा अंक १३५ रीढ़ की हड्डी में पेशी शोष (sma) antisense oligonucleotide (ाओं) बंद न्यूक्लिक अम्ल (LNA) antisense चिकित्सा मोटर न्यूरॉन का अस्तित्व (SMN) एक्सॉन समावेशन ब्याह मॉडुलन nusinersen Werdnig-Hoffmann रोग (SMA १) Dubowitz रोग (sma 2) Kugelberg-Welander रोग (sma 3) ब्याह स्विचन oligonucleotide (एसएसओ)
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