Ein optimiertes und standardisiertes Verfahren zur Generierung von hochtiternden, qualitativ hochwertigen Adeno-assoziierten Virusvektoren unter Verwendung einer Zellfabrikplattform

Da sich das Gebiet der Gentherapie ständig weiterentwickelt, besteht ein wachsender Bedarf an innovativen Methoden, die diese Herausforderungen bewältigen können. Hier wird eine einzigartige Methode vorgestellt, die den Prozess der Generierung von hochreinen und hochreinen AAV-Vektoren unter Verwendung einer Zellfabrikplattform rationalisiert und die Qualitätsstandards für In-vivo-Studien erfüllt.

Dieses Projekt zielt darauf ab, ein Noelle-Protokoll für die großtechnische Produktion von hochtiternden, hochreinen Adeno-assoziierten Virusvektoren unter Verwendung einer Zellfabrikplattform und optimierter Kulturbedingungen bereitzustellen. Das überarbeitete Aufreinigungsverfahren kombiniert AEV aus beiden Zellfraktionen und die Verwendung von zweiphasigem Petitioning, gefolgt von unserer Gradientenartifikation, die eine überlegene Ausbeute und Reinheit erreicht. Trotz der jüngsten Fortschritte gibt es in akademischen Forschungslabors noch einige Herausforderungen.

Dazu gehören die Optimierung skalierbarer Kulturbedingungen, die Verwendung anderer Zellen, die Reduzierung des Anteils leerer Kapside und das Gleichgewicht zwischen Virusausbeute und Reinheit. Im Vergleich zu anderen Techniken bietet unser Protokoll Skalierbarkeit über Zellfabriken, eine höhere Ausbeute bei optimierten Kulturbedingungen und eine verbesserte Reinheit der Adeno-assoziierten Virusvektoren durch einen zweistufigen Noelle-Aufreinigungsprozess. Dieses skalierbare Protokoll mit überlegener Adeno-assoziierter viraler Reinheit ebnete den Weg für größere präklinische Studien in den akademischen Forschungslabors.

Möglicherweise führend für eine sicherere und effektivere Entwicklung von Gentherapien aufgrund verbesserter Vektorqualität.