Burada, maleimid-tiyol reaksiyonu ve sortaz A aracılı ligasyon kullanılarak sitotoksik ilaçlarla proteinlerin bölgeye özgü etiketlenmesi için ayrıntılı protokoller sunuyoruz.
Bu içeriği görüntülemek için JoVE aboneliğiniz gereklidir. Giriş yapın veya ücretsiz denemenizi bugün başlatın.
Yöntem makalesi
Burada, maleimid-tiyol reaksiyonu ve sortaz A aracılı ligasyon kullanılarak sitotoksik ilaçlarla proteinlerin bölgeye özgü etiketlenmesi için ayrıntılı protokoller sunuyoruz.
Kanser şu anda dünya çapında en yaygın ikinci ölüm nedenidir. Kanser hücrelerinin ayırt edici özelliği, yüzeylerinde büyüme faktörü reseptörleri gibi spesifik işaretleyici proteinlerin varlığıdır. Bu özellik, spesifik bir bağlayıcı ile yüksek sitotoksik ilaçlara bağlanan hedefleme proteinlerinden (antikorlar veya reseptör ligandları) oluşan protein biyokonjugatları olan oldukça seçici terapötiklerin geliştirilmesini sağlar. Hedefleme proteinlerinin çok yüksek afinitesi ve seçiciliği nedeniyle, biyokonjugatlar kanser hücrelerinin yüzeyindeki işaretleyici proteinleri tanır ve hücre içine ulaşmak için reseptör aracılı endositozu kullanır. Hücre içi veziküler taşıma sistemi nihayetinde biyokonjugatları lizozomlara iletir, burada proteoliz, serbest sitotoksik ilaçları biyokonjugatların proteinli çekirdeğinden ayırır ve ilaca bağımlı kanser hücresi ölümünü tetikler. Şu anda, kanser tedavisi için onaylanmış birkaç protein biyokonjugatı vardır ve büyük bir kısmı geliştirme veya klinik denemeler aşamasındadır.
Biyokonjugatların üretilmesindeki ana zorluklardan biri, sitotoksik ilacın hedeflenen proteine bölgeye özgü bir şekilde bağlanmasıdır. Son yıllarda, sitotoksik ilaçlarla protein modifikasyonu için kimyasal ve enzimatik stratejilerin geliştirilmesinde muazzam bir ilerleme kaydedilmiştir. Burada, maleimid-tiyol kimyası kullanan kimyasal bir yöntem ve sortaz A aracılı ligasyona dayanan enzimatik bir yaklaşım kullanarak sitotoksik savaş başlıklarının hedefleme proteinlerine bölgeye özgü dahil edilmesi için ayrıntılı protokolleri sunuyoruz. Örnek hedefleme proteinleri olarak fibroblast büyüme faktörü 2 ve insan immünoglobulin G'nin kristalize edilebilir bölgesini ve model sitotoksik ilaçlar olarak monometil auristatin E ve metotreksatı kullanıyoruz. Açıklanan tüm stratejiler, çeşitli kanserlerin seçici tedavisi için potansiyele sahip, tanımlanmış moleküler mimariye sahip biyolojik olarak aktif sitotoksik konjugatların yüksek verimli bir şekilde üretilmesine izin verir.
Onlarca yıllık bilimsel çabalar, kanser gelişimini ve ilerlemesini yöneten moleküler mekanizmalar hakkındaki bilgimizde muazzam bir ilerlemeye yol açmıştır. Aynı zamanda, ilaçların seçicilik eksikliğinden kaynaklanan olumsuz etkileri, tümörlerin büyük değişkenliği ve uzun süreli tedaviden sonra gelişen ilaç direnci nedeniyle terapötik olanaklar hala büyük ölçüde sınırlıdır. Hedefe yönelik anti-kanser tedavileri, çeşitli tümörlerin tedavisinde yeni ve oldukça umut verici yaklaşımlar olarak son yıllarda dikkat çekmektedir. Hedefe yönelik tedaviler, sitotoksik yükü kanser hücrelerine hassas bir şekilde ileten ve sağlıklı olanları koruyan gelişmiş ilaç dağıtım sistemlerine dayanır. Bunlar esas olarak çeşitli nanopartikülleri, lipozomları ve protein bazlı ilaç taşıyıcılarını içerir.
Kanser hücreleri genellikle yüzeylerinde yüksek seviyelerde spesifik işaretleyici proteinler açığa çıkarır. Antikor ilaç konjugatları (ADC'ler), monoklonal antikorların aşırı özgüllüğünü ve ilaçların yüksek sitotoksik potansiyelini tek bir molekülde birleştiren yeni protein bazlı anti-kanser terapötikleridir. Kanser hücresi yüzeyine bağlandıktan sonra, ADC hücreye girmek için reseptör aracılı endositoz kullanır. Daha sonra, ADC'ler endozomal bölmeler yoluyla lizozomlara taşınır, burada proteazlar ADC'leri bozar ve aktif sitotoksik ilaçları serbest bırakır. Şu anda, ABD'de üçlü negatif meme kanseri, HER2 pozitif meme kanseri, ürotelyal kanser, yaygın büyük B hücreli lenfoma, hematolojik malignite, Hodgkin lenfoma ve akut miyeloid lösemi dahil olmak üzere çeşitli tümörlerin tedavisi için onaylanmış sekiz ADC bulunmaktadır. Çok sayıda ADC de ya geliştirilme aşamasındadır ya da onay beklemektedir1. Dikkate değer bir şekilde, protein mühendisliği yaklaşımları, monoklonal antikorlara protein iskelelerine ve bunların sitotoksik konjugatlarına çeşitli alternatiflerin geliştirilmesine yol açmıştır. Bunlar arasında farklı antikor fragmanları 2,3, DARPins 4,5, knottinler 6,7, centyrins8, affikorlar 9,10 veya tasarlanmış reseptör ligandları11,12 bulunur.
Başarılı bir protein bazlı sitotoksik konjugat tarafından karşılanması gereken birkaç kritik gereksinim vardır, yani konjugat stabilitesi, olağanüstü özgüllük, konjugatın kansere özgü belirteçlere karşı yüksek afinitesi, konjugatın kanser hücresinin içine hızlı içselleştirilmesi, lizozomlara verimli bir şekilde taşınması ve aktif yükün etkili hücre içi salınımı. Bir diğer önemli özellik, büyük ölçüde yükün hedefleme proteinlerine bağlanması için uygulanan stratejiye bağlı olan eşlenik homojenliktir. Proteinlerin sitotoksik ilaçlarla bölgeye özgü konjugasyonu için, protein yan zincir sistein veya lizin kalıntılarının modifikasyonu, ilacın hedefleme proteinlerine dahil edilen doğal olmayan amino asitlere bağlanması veya hedefleme proteinlerinin enzimatik modifikasyonları (ör., transglutaminaz, glikosiltransferaz, formilglisin üreten enzim, sortaz A ile) gibi çeşitli yöntemler mevcuttur. Çoğu durumda, bölgeye özgü konjugasyon yöntemleri, hedefleme moleküllerinin modifikasyonlarını gerektirir (örneğin, sistein mühendisliği veya kısa peptit etiketlerinin eklenmesi yoluyla), ancak bunun sonucunda homojen bir ilgili konjugatın verimli bir şekilde üretilmesi ile sonuçlanır.
Burada, sitotoksik ilaçlarla hedefleme proteinlerinin yüksek verimli bölgeye özgü konjugasyonu için protokoller sunuyoruz. Örnek proteinler olarak iki farklı molekül kullandık: insan IgG'sinin kristalleşebilir fragmanı (Fc) ve insan fibroblast büyüme faktörü 2'nin (FGF2) tasarlanmış bir varyantı. Fc fragmanı, tipik ADC'lerin ayrılmaz bir parçasını oluşturur, ancak aynı zamanda sitotoksik peptikolar veya antikor fragmanlarının konjugatları gibi diğer konjugat tiplerinde de bulunur. FGF2, FGFR aşırı üreten kanser hücrelerini hedefleyen seçici bir sitotoksik konjuge elde etmek için başarıyla tasarlanmış doğal bir fibroblast büyüme faktörü reseptörü (FGFR) ligandıdır.
Sitotoksik ilaçların bölgeye özgü dahil edilmesine izin veren iki farklı konjugasyon stratejisi sunuyoruz. İlk olarak, Hermanson'un protokolü13'e dayanan maleimid-tiyol kimyası yoluyla Fc fragmanının sistein yan zincirlerine konjugasyon protokolü sağlanmıştır (Şekil 1A,B). Bu protokolde, iki disülfid bağı başlangıçta tris (2-karboksietil) fosfin (TCEP) ile indirgenir ve elde edilen serbest tiyol grupları, maleimid-tiyol kimyası yoluyla monometil auristatin E (MMAE) ile konjugasyona tabi tutulur (Şekil 1B). Sabit ağır zincir alanları 2 ve 3 (CH2 ve CH3) arasındaki etkileşim nedeniyle, ilaca bağlı Fc'nin dimerik yapısı korunur. İkinci olarak, iki farklı ilacın bölgeye özgü bir şekilde FGF2'ye dahil edilmesi için sistein mühendisliği ve sortaz A aracılı ligasyonu birleştiren çift savaş başlığı FGF2 konjugatının üretilmesi için strateji sunulmuştur (Şekil 1A,C). FGF2'nin sistein içermeyen varyantı, tek açıkta kalan sistein kalıntısı ve C-terminal LPETGG kısa peptit etiketi ile ek N-terminal KCKSGG taşır12. Malimid-tiyol reaksiyonu, grubumuz14,15 tarafından tasarlanan KCKSSG bağlayıcı içinde MMAE'nin sisteine konjugasyonuna izin verir. Sortase A'ya bağımlı adım (Chen ve ark.'ya göre)16, metotreksat (MTX) ile bağlı tetraglisin peptit GGGG-MTX'in C-terminal LPETGG dizisine bağlanmasına aracılık eder ve iki tip tek savaş başlığı konjugatı verir (Şekil 1C). Sortase A, LPETGG ve GGGG motifleri arasındaki transpeptidasyon reaksiyonunu katalize eden bir sistein proteazdır. Enzim, proteinin C-terminalinde LPETGG motifine bağlanır, daha sonra treonin ve glisin arasındaki amid bağı, bir enzim-substrat kompleksi oluşturmak üzere hidrolize edilir. Bir sonraki adım, bir birincil amino grubunun donörünün tetraglisin motifi17'nin glisin kalıntısı olduğu tiyoester enzim-substrat bağının aminolizidir. Bu iki yaklaşımın kombinasyonu, sahaya özgü FGF2 çift savaş başlığı konjugatları üretir (Şekil 1C). Prensip olarak, sağlanan konjugasyon protokolleri, seçici sitotoksik konjugatlar oluşturmak için ilgilenilen herhangi bir mühendislik hedefleme proteinine başarılı bir şekilde uygulanabilir. Ayrıca, bu yaklaşımın çok yönlülüğü, onu diğer birçok protein-protein ve protein-peptit ligasyonu amacının yanı sıra lipitlerin, polimerlerin, nükleik asitlerin ve floroforların mevcut sülfhidril grubuna sahip proteinlere bağlanması için uygun hale getirir (veya doğal disülfür bağlarının indirgenmesiyle üretilir) ve/veya eklenen küçük peptit etiketi ile.
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
1. Fc alanının MMAE ile konjugasyonu
NOT: Bölgeye özgü konjugasyonlardan önce anahtar reaktifleri hazırlayın: yüksek saflıkta ilgilenilen protein (bu durumda Fc fragmanı ve mühendislik FGF2 varyantı, başlangıç noktası olarak 1-5 mg rekombinant protein, Sokolowska-Wedzina18'e göre hazırlanmış), maleimidokaproil-Val-Cit-p-aminobenzil alkol (PABC)-monometil auristatin E (MMAE) (DIKKAT, yüksek sitotoksik ajan, dikkatli kullanın), Tris(2-karboksietil)fosfin (TCEP) ve sortase A 16. Tetraglisin peptidine (GGGG-MTX) bağlı metotreksat (dikkat, MTX oldukça sitotoksik bir ajandır, dikkatli kullanın) Fmoc stratejisi19'daki katı faz peptit sentezi (SPPS) yöntemine göre katı destek fazında sentezlenebilir veya ticari kaynaklardan elde edilebilir.
2. Tasarlanmış FGF2'nin konjugasyonu
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
Sunulan protokoller, farklı sitotoksik ilaçların ilgilenilen proteinlere konjugasyonu için iki farklı stratejiyi tanımlamaktadır. Ayrıca, bölgeye özgü bir şekilde çift savaş başlığı sitotoksik konjugatlarının üretilmesine izin veren bireysel stratejilerin bir kombinasyonu gösterilmiştir.
Şekil 2'deki SDS-PAGE jellerinde gösterildiği gibi (şerit 2'ye karşı 3), maleimid-tiyol reaksiyonu, Fc fragmanına MMAE konjugasyonu için neredeyse% 100 verimliliğe ulaşmaya izin v...
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
Çeşitli kanser türlerine karşı seçici terapötiklerin tasarımına olan yüksek ilgi nedeniyle, farklı yüklerin hedefleme proteinlerine bölgeye özgü bağlanmasına izin veren stratejilere acil bir ihtiyaç vardır. Hedefleme proteinlerinin bölgeye özgü modifikasyonu, modern terapötikler için bir ön koşul olan gelişmiş biyoaktif konjugatların homojenliğini sağladığı için kritik öneme sahiptir. Hem kimyasal hem de enzimatik, kargonun tercih edilen proteine bölgeye özgü bağlanmasına izin veren çeşi...
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
Yazarların ifşa edecek hiçbir şeyi yok.
Bu çalışma, Birinci EKİP ve Polonya Bilim Vakfı'nın Yeniden Entegrasyon programları tarafından desteklenmiştir (POIR.04.04.00-00-43B2/17-00; POIR.04.04.00-00-5E53/18-00) Avrupa Birliği tarafından Avrupa Bölgesel Kalkınma Fonu kapsamında ortaklaşa finanse edilen, L.O ve A.S.'ye verilen M.Z çalışması, Ulusal Bilim Merkezi'nden OPUS (2018/31/B/NZ3/01656) ve Sonata Bis (2015/18/E/NZ3/00501) tarafından desteklenmiştir. ASW çalışması, Ulusal Bilim Merkezi'nden Miniatura hibesi ile desteklenmiştir (2019/03/X/NZ1/01439).
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
| Ad | Şirket | Katalog numarası | Yorumlar |
|---|---|---|---|
| CM-Sepharose sütunu | Sigma-Aldrich, Saint Louis, MO, ABD | CCF100 | |
| Heparin Sefaroz sütunu | GE Healthcare, Chicago, IL, ABD | GE17-0407-01 | |
| HiTrap Tuz Giderme sütunu | GE Healthcare, Chicago, IL, ABD | GE17-1408-01 | |
| HiTrap MabSelect SuRe sütunu | GE Healthcare, Chicago, IL, ABD | GE11-0034-93 | |
| maleimidokaproil-Val-Cit-PABC-monometil auristatin E (MMAE) | MedChemExpress, Monmouth Kavşağı, NJ, ABD | HY-100374 | Toksik |
| N, N< / em>-Dimetilasetamid (DMAc) | Sigma-Aldrich, Saint Louis, MO, ABD | 185884 | |
| Tris(2-karboksietil)fosfin (TCEP) | Sigma-Aldrich, Saint Louis, MO, ABD | 646547 |
Erişim kısıtlı. Bu içeriği görüntülemek için lütfen giriş yapın veya deneme sürümünü başlatın.
Bu makale yayımlandı
Video yakında