Lösemi nüks, AML1,2,3 hastalarında hematopoetik hücre nakli (HCT) sonrası mortalitenin önde gelen nedenidir. Daha iyi lösemisiz sağkalım, HCT sonrası kan φδ T hücrelerinin grefte karşı Konak Hastalığı (GVHD)4 riski olmadan iyileşmesinin artmasıyla bildirilmiştir. φδ T hücrelerinin antijenleri MHC'den bağımsız bir şekilde tanıma ve güçlü sitolitik ve Th1 benzeri efektör fonksiyonlar geliştirme yeteneği, T hücrelerinin bu küçük alt nüfusunu nüks riski altındaki allogeneik transplantasyon geçiren AML hastalarının tedavisi için ideal hale getirmektedir5. Vφ9Vδ2 T hücrelerinin, çevre6'daki T hücrelerinin% 0,5 ila% 5'i arasında değişen küçük bir T lenfosit alt kümesi olduğu göz önüne alındığında, klinik çalışmalar için potansiyel olarak terapötik dozlar elde etmek için bu nadir kan hücresi popülasyonunu genişletmek için sağlam bir sistem kurmak için yola çıktık.
Diğerleri zoledronik asit ve hatta aAPC'ler kullanarak φδ T hücrelerini başarıyla genişletmiş olsa da, φδ T hücrelerini potansiyel olarak 229.749 kat genişletebilen bir süreç geliştirdik. Genişleme bifaziktir: ilk olarak, lenfositler ayırma aleti kullanılarak elutriasyon ile elde edilir. Ekipman, hücrelerin boyutlarına, şekillerine ve yoğunluklarına göre ters akış santrifüjleme ile ayrılmasını sağlayan kapalı bir sistem sağlar. Lenfositler için zenginleştikten sonra, Vφ9Vδ2 T hücrelerinin seçici genişlemesi zoledronik asit ve IL-2 ile 7 gün boyunca tedavi ile elde edilir. Bu tedaviden hemen sonra, TCR-αβ T hücreleri mikrobead teknolojisi kullanılarak tükenerek K562 türevi aAPC'lerle δδ T hücrelerinin daha sonra genişlemesine izin verilir.
Proses doğrulaması için, aAPC'lerle faz-2 ortak kültür genişlemesi için sadece 5 × 106 zoledronik asit genişletilmiş φδ T hücresi kullanıldı. Genişlemenin bu ikinci aşamasında, φδ T hücreleri, Moffitt'te üretilen genetik olarak tasarlanmış K562 türevi aAPC'lerin (K562VL6(scFv-CD3-41BBL;scFv-CD28-IL15-RA)) mevcut İyi Üretim Uygulamaları (cGMP) uyumlu Çalışma Hücresi Bankası (WCB) kullanılarak etkinleştirilir. Bu bifazik genişlemenin mantığı, zoledronik asidin monositlerde farnesil difosfat sintazını (FDPS) inhibe etme yeteneğine dayanır ve Vφ2Vδ2 hücrelerini doğrudan uyaran izopentenil pirofosfat birikimine yol açmaktadır. Genişlemenin ikinci aşamasında, K562 türevli aAPC'ler (K562VL6(scFv-CD3-41BBL;scFv-CD28-IL15-RA)) tüm T hücrelerine sağlam bir uyarım sağlar. Bununla birlikte, hücre ürünü zaten φδ T hücreleri için zenginleştirilmiştir, bu da φδ T hücrelerinin sağlam bir şekilde genişlemesine neden olur.
Belirli ekipman ve şişelerin kullanımıyla, işlem işlevsel olarak kapalı bir sistemdir, böylece kontaminasyon riskini azaltır. Ek olarak, 1 L kapalı sistem biyoreaktör, minimum beslenme ihtiyacı ile toplam 1 L orta hacimde hücrelerin maksimum büyümesini ve genişlemesini kolaylaştırır. Moffitt yönteminin avantajı, allogeneik uygulama için son derece saf, donör türevi bir φδ T hücre ürünü üretmek için hızlı, tekrarlanabilir ve son derece uygulanabilir bir GMP sistemi sağlamasıdır. Bu yöntem, kısmi ve tam remisyonlu kanser hastalarında mikroplara ve tümörlere karşı bağışıklığa aracılık etmek için Vφ2Vδ2 T hücre reseptörlerini benimseyen immünoterapi olarak ifade eden insan δδ T hücrelerini kullanmayı amaçlayan herhangi bir klinik çalışmaya uygulanabilir. Ek olarak, δ oksimerik antijen reseptörü pozitif (CAR+) T hücrelerinin geliştirilmesi ve üretimi için sağlam bir platform sağlar.