Exon Skipping dans des myotubes directement reprogrammés obtenus à partir de cellules dérivées de l’urine humaine

Dans cet article, nous décrivons un protocole détaillé pour la modélisation efficace du muscle de dystrophie musculaire de Duchenne utilisant les cellules d’urine-dérivées myOD1-convertiespour évaluer la restauration de l’ARNm de dystrophine et des niveaux de protéine après saut d’exon.