Ingénierie des mutations hétérozygotes oncogéniques de gain de fonction dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines

De nouvelles stratégies pour modéliser fidèlement les mutations somatiques dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) sont nécessaires pour mieux étudier la biologie des cellules souches hématopoïétiques et les hémopathies malignes. Ici, un protocole pour modéliser les mutations hétérozygotes de gain de fonction dans les HSPC en combinant l’utilisation de CRISPR / Cas9 et la double transduction du donneur rAAV est décrit.