Engineering onkogene heterozygote gain-of-function mutasjoner i humane hematopoietiske stamceller og stamceller

Nye strategier for å trofast modellere somatiske mutasjoner i hematopoietiske stam- og stamceller (HSPCs) er nødvendige for å bedre studere hematopoietisk stamcellebiologi og hematologiske maligniteter. Her beskrives en protokoll for å modellere heterozygote gain-of-function-mutasjoner i HSPC-er ved å kombinere bruken av CRISPR/Cas9 og dobbel rAAV-donortransduksjon.